Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Empagliflozin hos GSD-Ib-patienter

17. juli 2023 opdateret af: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Effekt og sikkerhed af Empagliflozin hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type Ib

Empagliflozin Behandling af GSD-1b patienter

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Glykogenlagersygdom type Ib (GSD-Ib) er en type genetisk sygdom med en prævalens på cirka 1 ud af 500.000. Ud over fænotyper, der er fælles for GSD-I, såsom hypoglykæmi, hypoglykæmi, laktæmi, hyperlipidæmi, hyperurikæmi og hepatomegali, oplever GSD-Ib-patienter også neutropeni og dysfunktion, hvilket forårsager infektioner og inflammatorisk tarmsygdom (IBD). På nuværende tidspunkt er den eneste tilgængelige behandling for neutropeni hos GSD-Ib-patienter subkutan injektion af granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF). G-CSF øger antallet af neutrofiler, men forbedrer ikke neutrofil dysfunktion, og er også forbundet med risikoen for samtidig splenomegali og malignitet.

De seneste forskningsresultater viste, at væsentlig ophobning af 1,5-anhydroglucitol-phosphat er årsagen til neutropeni og neutrofil dysfunktion hos GSD Ib-patienter. Empagliflozin, en SGLT2-hæmmer, er en effektiv og sikker tilgang til behandling af neutropeni hos disse patienter ved at hæmme renal glucose og 1,5-anhydroglucitol reabsorption. Vores undersøgelses formål er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​empagliflozin (Jardiance®) hos patienter med GSD Ib.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200092
        • Rekruttering
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med glykogenlagersygdom type Ib (genetisk diagnosticeret) i alderen ≥ 1 år og ≤ 50 år;
  2. Patienter opfylder de diagnostiske kriterier for Crohns sygdom (CD) baseret på ekspertkonsensus om diagnosticering og behandling af inflammatorisk tarmsygdom hos kinesiske børn (2019) eller konsensusudtalelse om diagnosticering og behandling af inflammatorisk tarmsygdom i Kina (2018) eller patienter opfylde de diagnostiske kriterier for recidiverende luftvejsinfektion baseret på klinisk diagnose og behandling for recidiverende luftvejsinfektion hos kinesiske børn (2022);
  3. Forsøgspersoner og deres værger/klienter (< 18 år) eller forsøgspersoner (≥ 18 år) underskrev den informerede samtykkeformular.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med kronisk nyresygdom (eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2) eller skrumpelever (Metavir F4);
  2. Oplever symptomatisk eller alvorlig hypoglykæmi inden for 1 måned før starten af ​​dette forsøg;
  3. Absolut neutrofiltal fortsatte ≥ 1,5 × 10^9/L (≥ 3 test, hvert interval ≥ 5 dage);
  4. Aktuel aktiv urinvejsinfektion (indtil urinrutine to gange negativ);
  5. Deltagende andre kliniske efterforskere inden for den seneste 1 måned;
  6. Graviditet, amning og at have en graviditetsplan;
  7. Tilstedeværelse af kontraindikationer til empagliflozinbehandling (overfølsomhed over for empagliflozin, aktuel eller historie med koldbrand, historie med tilbagevendende urin- eller genitale infektioner);
  8. Patienter, der ikke er egnede til at deltage i den kliniske investigator eller med lav compliance efter investigatorens mening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral administration af Empagliflozin
Alle forsøgspersoner vil have en baseline-vurdering og blive fulgt op i 12 måneder for at undersøge deres udfald efter at have fået empagliflozin.
Medicin: Empagliflozin

Oral administration af Empagliflozin:

Startdosis var 0,3 mg/kg/dag fordelt på 2 doser i 3 måneder. Hvis forsøgspersonen havde et absolut neutrofiltal > 1,0 × 10^9/L og klinisk forbedring (nedsat antal infektioner og/eller nedsat IBD-aktivitet inden for 3 måneder), blev vedligeholdelsesdosis opretholdt.

Hvis forsøgspersonen havde et absolut neutrofiltal < 1,0 × 10^9/L, men klinisk forbedring (reduceret antal infektioner og/eller nedsat IBD-aktivitet inden for 3 måneder), blev vedligeholdelsesdosis opretholdt og revurderet 1 måned senere.

Hvis forsøgspersonen havde et absolut neutrofiltal < 1,0 × 10^9/L og ingen klinisk forbedring (ingen ændring i antallet af infektioner og/eller ingen ændring i IBD-aktivitet inden for 3 måneder), blev dosis øget med 0,1 mg/kg/ dag og revurderet 3 måneder senere.

Vurderinger blev derefter udført hver 3. måned med de samme dosismodifikationskriterier som ovenfor.

Andre navne:
  • Jardiance

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i absolut neutrofiltal efter 1 år
Tidsramme: 1 år
Effekten af ​​Empaglifozin målt ved ændringen i det absolutte neutrofiltal efter 12 måneders behandling sammenlignet med perioden før undersøgelsen
1 år
Forekomst af hypoglykæmi
Tidsramme: 1 år
Empaglifozins sikkerhed og tolerabilitet målt ved hypoglykæmi
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal infektioner
Tidsramme: 1 år
Effekten af ​​Empaglifozin målt ved antallet af luftvejs-, hud- og urinvejsinfektioner
1 år
Aktivitet af inflammatorisk tarmsygdom
Tidsramme: 1 år
Målt som klassisk Crohns sygdomsaktivitetsindeks (CDAI) for voksne (spænder fra 0 til 600; remission <150; let aktiv sygdom 150-219; moderat aktiv sygdom 220-450; svær aktiv sygdom ≥ 450) eller pædiatrisk Crohn's sygdomsaktivitetsindeks (PCDAI) for børn (spænder fra 0 til 100; remission <10; let aktiv sygdom 10-27,5; moderat aktiv sygdom 30-37,5; alvorlig aktiv sygdom 40-100) efter 3, 6, 9 og 12 måneders behandling sammenlignet med perioden før undersøgelsen
1 år
Endoskopiske scores af inflammatorisk tarmsygdom
Tidsramme: 1 år
Målt som forskel i Crohn's Disease Simplified Endoscopic Score (SES-CD) (interval fra 0 til 17; remission 0-2; mild endoskopisk aktivitet 3-6; moderat endoskopisk aktivitet 7-15; svær endoskopisk aktivitet >15) før og efter 1 års behandling med empagliflozin
1 år
Ændring af triglycerider
Tidsramme: 1 år
Målt som ændring af triglycerider (mmol/L) sammenlignet med perioden før undersøgelsen
1 år
Ændring af total kolesterol
Tidsramme: 1 år
Målt som ændring af total kolesterol (mmol/L) sammenlignet med perioden før undersøgelsen
1 år
Ændring af laktat
Tidsramme: 1 år
Målt som ændring af laktat (mmol/L) sammenlignet med perioden før undersøgelsen
1 år
Ændring af urinsyre
Tidsramme: 1 år
Målt som ændring af urinsyre (mmol/L) sammenlignet med perioden før undersøgelsen
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

27. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XHEC-C-2023-051-2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Empagliflozin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner