Efficacia e sicurezza di Empagliflozin nei pazienti con GSD-Ib

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ib (diagnosticata geneticamente) di età ≥ 1 anno e ≤ 50 anni;
2. I pazienti soddisfano i criteri diagnostici per la malattia di Crohn (MC) sulla base del consenso degli esperti sulla diagnosi e il trattamento della malattia infiammatoria intestinale nei bambini cinesi (2019) o dell'opinione di consenso sulla diagnosi e il trattamento della malattia infiammatoria intestinale in Cina (2018) o dei pazienti soddisfare i criteri diagnostici per l'infezione ricorrente del tratto respiratorio sulla base della diagnosi clinica e del trattamento per l'infezione ricorrente del tratto respiratorio nei bambini cinesi (2022);
3. I soggetti e i loro tutori/clienti (< 18 anni) o soggetti (≥ 18 anni) hanno firmato il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con malattia renale cronica (eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2) o cirrosi (Metavir F4);
2. Sperimentare ipoglicemia sintomatica o grave entro 1 mese prima dell'inizio di questo studio;
3. Conta assoluta dei neutrofili continuata ≥ 1,5 × 10^9/L (≥ 3 test, ogni intervallo ≥ 5 giorni);
4. Infezione del tratto urinario attiva in corso (fino alla routine delle urine due volte negative);
5. Partecipazione di altri ricercatori clinici nell'ultimo mese 1;
6. Gravidanza, allattamento e pianificazione della gravidanza;
7. Presenza di controindicazioni alla terapia con empagliflozin (ipersensibilità a empagliflozin, cancrena in corso o pregressa, anamnesi di infezioni urinarie o genitali ricorrenti);
8. Pazienti che non sono idonei a partecipare allo sperimentatore clinico o con bassa compliance secondo l'opinione dello sperimentatore.