Empagliflotsiinin teho ja turvallisuus GSD-Ib-potilailla
Empagliflotsiinin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ib
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ib (GSD-Ib) on eräänlainen geneettinen sairaus, jonka esiintyvyys on noin yksi 500 000:sta. GSD-I:lle yhteisten fenotyyppien, kuten hypoglykemia, hypoglykemia, laktatemia, hyperlipidemia, hyperurikemia ja hepatomegalia, lisäksi GSD-Ib-potilailla on myös neutropeniaa ja toimintahäiriöitä, jotka aiheuttavat infektioita ja tulehduksellista suolistosairautta (IBD). Tällä hetkellä ainoa saatavilla oleva neutropenian hoito GSD-Ib-potilailla on granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) subkutaaninen injektio. G-CSF lisää neutrofiilien määrää, mutta ei paranna neutrofiilien toimintahäiriötä, ja se liittyy myös samanaikaisen splenomegalian ja pahanlaatuisuuden riskiin.
Uusimmat tutkimustulokset osoittivat, että 1,5-anhydroglukitolifosfaatin merkittävä kertyminen on syy neutropeniaan ja neutrofiilien toimintahäiriöihin GSD Ib -potilailla. Empagliflotsiini, SGLT2-estäjä, on tehokas ja turvallinen tapa hoitaa neutropeniaa näillä potilailla estämällä munuaisten glukoosin ja 1,5-anhydroglusitolin reabsorptiota. Tutkimuksemme tavoitteena on arvioida empagliflotsiinin (Jardiance®) tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on GSD Ib.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Wenjuan Qiu, MD PhD
- Puhelinnumero: +86-21-25076466
- Sähköposti: qiuwenjuan@xinhuamed.com.cn
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200092
- Rekrytointi
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Wenjuan Qiu, MD PhD
- Puhelinnumero: +86-21-25076466
- Sähköposti: qiuwenjuan@xinhuamed.com.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ib (geneettisesti diagnosoitu), iältään ≥ 1 ja ≤ 50 vuotta;
- Potilaat täyttävät Crohnin taudin (CD) diagnostiset kriteerit, jotka perustuvat asiantuntijakonsensukseen kiinalaisten lasten tulehduksellisen suolistosairauden diagnosoinnista ja hoidosta (2019) tai konsensuslausuntoon tulehduksellisen suolistosairauden diagnosoinnista ja hoidosta Kiinassa (2018), tai potilaiden täyttää toistuvan hengitystieinfektion diagnostiset kriteerit, jotka perustuvat kiinalaisten lasten toistuvien hengitystieinfektioiden kliiniseen diagnoosiin ja hoitoon (2022);
- Tutkittavat ja heidän huoltajansa/asiakkaansa (< 18-vuotiaat) tai tutkittavat (≥ 18-vuotiaat) allekirjoittivat tietoisen suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on krooninen munuaissairaus (eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2) tai kirroosi (Metavir F4);
- Jos sinulla on oireinen tai vaikea hypoglykemia kuukauden sisällä ennen tämän tutkimuksen alkamista;
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä jatkui ≥ 1,5 × 10^9/l (≥ 3 testiä, jokainen intervalli ≥ 5 päivää);
- Nykyinen aktiivinen virtsatieinfektio (kunnes virtsarutiini on kahdesti negatiivinen);
- Muiden kliinisten tutkijoiden osallistuminen viimeisen kuukauden aikana;
- Raskaus, imetys ja raskaussuunnitelman pitäminen;
- Empagliflotsiinihoidon vasta-aiheet (yliherkkyys empagliflotsiinille, nykyinen tai aiempi kuolio, toistuvat virtsatie- tai sukupuolielinten infektiot);
- Potilaat, jotka eivät sovellu osallistumaan kliiniseen tutkijaan tai joiden hoitomyöntyvyys on tutkijan mielestä heikko.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Empagliflotsiinin anto suun kautta
Kaikille koehenkilöille tehdään lähtötilannearviointi, ja heitä seurataan prospektiivisesti 12 kuukauden ajan tulosten tutkimiseksi empagliflotsiinihoidon jälkeen.
|
Empagliflotsiinin anto suun kautta: Aloitusannos oli 0,3 mg/kg/vrk kahteen osaan jaettuna 3 kuukauden ajan. Jos potilaan absoluuttinen neutrofiilien määrä oli > 1,0 × 10^9/l ja kliininen paraneminen (infektioiden lukumäärä vähentynyt ja/tai heikentynyt IBD-aktiivisuus 3 kuukauden sisällä), ylläpitoannos säilytettiin. Jos koehenkilön absoluuttinen neutrofiilien määrä oli < 1,0 × 10^9/l, mutta kliininen paraneminen (infektioiden lukumäärä ja/tai vähentynyt IBD-aktiivisuus 3 kuukauden sisällä), ylläpitoannos säilytettiin ja arvioitiin uudelleen kuukauden kuluttua. Jos potilaan absoluuttinen neutrofiilien määrä oli < 1,0 × 10^9/l eikä kliinistä paranemista (ei muutosta infektioiden määrässä ja/tai ei muutosta IBD-aktiivisuudessa 3 kuukauden kuluessa), annosta nostettiin 0,1 mg/kg/l. päivänä ja arvioitiin uudelleen 3 kuukautta myöhemmin. Arvioinnit suoritettiin sitten 3 kuukauden välein samoilla annoksen modifiointikriteereillä kuin edellä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa neutrofiilimäärässä 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Empaglifotsiinin teho mitattuna absoluuttisen neutrofiilimäärän muutoksella 12 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna tutkimusta edeltävään ajanjaksoon
|
1 vuosi
|
|
Hypoglykemian esiintyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Empaglifozinin turvallisuus ja siedettävyys hypoglykemialla mitattuna
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tartuntojen määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Empaglifotsiinin teho mitattuna hengitystie-, iho- ja virtsatieinfektioiden lukumäärällä
|
1 vuosi
|
|
Tulehduksellisen suolistosairauden aktiivisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Mitattu klassisena Crohnin taudin aktiivisuusindeksinä (CDAI) aikuisille (vaihteluväli 0–600; remissio <150; lievästi aktiivinen sairaus 150–219; kohtalaisen aktiivinen sairaus 220–450; vakavasti aktiivinen sairaus ≥ 450) tai lasten Crohnin tauti sairauden aktiivisuusindeksi (PCDAI) lapsille (vaihteluväli 0-100; remissio <10; lievästi aktiivinen sairaus 10-27,5;
kohtalaisen aktiivinen sairaus 30-37,5;
vakavasti aktiivinen sairaus 40-100) 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna tutkimusta edeltävään ajanjaksoon
|
1 vuosi
|
|
Tulehduksellisen suolistosairauden endoskooppiset pisteet
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Mitattu erona Crohnin taudin yksinkertaistetussa endoskooppisessa pisteessä (SES-CD) (vaihteluväli 0–17; remissio 0–2; lievä endoskooppinen aktiivisuus 3–6; kohtalainen endoskooppinen aktiivisuus 7–15; vaikea endoskooppinen aktiivisuus >15) ennen ja 1 vuoden empagliflotsiinihoidon jälkeen
|
1 vuosi
|
|
Triglyseridien muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Mitattu triglyseridien muutoksena (mmol/L) verrattuna tutkimusta edeltävään ajanjaksoon
|
1 vuosi
|
|
Kokonaiskolesterolin muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Mitattu kokonaiskolesterolin muutoksena (mmol/L) verrattuna tutkimusta edeltävään ajanjaksoon
|
1 vuosi
|
|
Laktaatin muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Mitattu laktaatin muutoksena (mmol/L) verrattuna tutkimusta edeltävään ajanjaksoon
|
1 vuosi
|
|
Virtsahapon vaihto
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Mitattu virtsahapon muutoksena (mmol/L) verrattuna tutkimusta edeltävään ajanjaksoon
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Sairaus
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi I
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Sodium-Glucose Transporter 2 -estäjät
- Empagliflotsiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- XHEC-C-2023-051-2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .