Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost empagliflozinu u pacientů s GSD-Ib

17. července 2023 aktualizováno: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Účinnost a bezpečnost empagliflozinu u pacientů s onemocněním z hromadění glykogenu typu Ib

Empagliflozin Léčba pacientů s GSD-1b

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Glykogenová choroba typu Ib (GSD-Ib) je typem genetického onemocnění s prevalencí přibližně 1 z 500 000. Kromě fenotypů společných pro GSD-I, jako je hypoglykémie, hypoglykémie, laktatémie, hyperlipidémie, hyperurikémie a hepatomegalie, trpí pacienti s GSD-Ib také neutropenií a dysfunkcí, což způsobuje infekce a zánětlivé onemocnění střev (IBD). V současnosti je jedinou dostupnou léčbou neutropenie u pacientů s GSD-Ib subkutánní injekce faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF). G-CSF zvyšuje počet neutrofilů, ale nezlepšuje dysfunkci neutrofilů a je také spojen s rizikem současné splenomegalie a malignity.

Nejnovější výsledky výzkumu ukázaly, že podstatná akumulace 1,5-anhydroglucitol-fosfátu je příčinou neutropenie a dysfunkce neutrofilů u pacientů s GSD Ib. Empagliflozin, inhibitor SGLT2, je účinný a bezpečný přístup k léčbě neutropenie u těchto pacientů inhibicí renální reabsorpce glukózy a 1,5-anhydroglucitolu. Cílem naší studie je posoudit účinnost a bezpečnost empagliflozinu (Jardiance®) u pacientů s GSD Ib.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200092
        • Nábor
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s onemocněním glykogenu typu Ib (geneticky diagnostikovaným) ve věku ≥ 1 rok a ≤ 50 let;
  2. Pacienti splňují diagnostická kritéria pro Crohnovu chorobu (CD) na základě odborného konsenzu o diagnostice a léčbě zánětlivého onemocnění střev u čínských dětí (2019) nebo konsenzuálního názoru na diagnostiku a léčbu zánětlivého onemocnění střev v Číně (2018), nebo pacientů splnit diagnostická kritéria pro recidivující infekce dýchacích cest na základě klinické diagnózy a léčby recidivující infekce dýchacích cest u čínských dětí (2022);
  3. Subjekty a jejich opatrovníci/klienti (< 18 let) nebo subjekty (≥ 18 let) podepsali formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s chronickým onemocněním ledvin (eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2) nebo cirhóza (Metavir F4);
  2. Prožívání symptomatické nebo těžké hypoglykémie během 1 měsíce před začátkem této studie;
  3. Absolutní počet neutrofilů pokračoval ≥ 1,5 × 10^9/l (≥ 3 testy, každý interval ≥ 5 dnů);
  4. Současná aktivní infekce močových cest (dokud není moč dvakrát negativní);
  5. účast ostatních klinických výzkumných pracovníků za poslední 1 měsíc;
  6. Těhotenství, kojení a plán těhotenství;
  7. Přítomnost kontraindikací léčby empagliflozinem (přecitlivělost na empagliflozin, současná nebo anamnéza gangrény, anamnéza rekurentních infekcí močových nebo pohlavních orgánů);
  8. Pacienti, kteří nejsou vhodní pro účast v klinickém zkoušejícím nebo s nízkou compliance podle názoru zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Perorální podání empagliflozinu
Všichni jedinci budou mít základní hodnocení a budou prospektivně sledováni po dobu 12 měsíců, aby se vyhodnotil jejich výsledek po podání empagliflozinu.
Lék: Empagliflozin

Perorální podání empagliflozinu:

Počáteční dávka byla 0,3 mg/kg/den ve 2 dílčích dávkách po dobu 3 měsíců. Pokud měl subjekt absolutní počet neutrofilů > 1,0 × 10^9/l a klinické zlepšení (snížený počet infekcí a/nebo snížená aktivita IBD během 3 měsíců), udržovací dávka byla zachována.

Pokud měl subjekt absolutní počet neutrofilů < 1,0 × 10^9/l, ale klinické zlepšení (snížený počet infekcí a/nebo snížená aktivita IBD během 3 měsíců), udržovací dávka byla zachována a přehodnocena o 1 měsíc později.

Pokud měl subjekt absolutní počet neutrofilů < 1,0 × 10^9/la žádné klinické zlepšení (žádná změna v počtu infekcí a/nebo žádná změna v aktivitě IBD během 3 měsíců), dávka se zvýšila o 0,1 mg/kg/ den a znovu posouzeno o 3 měsíce později.

Hodnocení se pak provádělo každé 3 měsíce se stejnými kritérii modifikace dávky jako výše.

Ostatní jména:
  • Jardiance

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna absolutního počtu neutrofilů oproti výchozí hodnotě po 1 roce
Časové okno: 1 rok
Účinnost empaglifozinu měřená změnou absolutního počtu neutrofilů po 12 měsících léčby ve srovnání s obdobím před studií
1 rok
Výskyt hypoglykémie
Časové okno: 1 rok
Bezpečnost a snášenlivost empaglifozinu měřená hypoglykémií
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet infekcí
Časové okno: 1 rok
Účinnost empaglifozinu měřená počtem infekcí dýchacích cest, kůže a močových cest
1 rok
Aktivita zánětlivého onemocnění střev
Časové okno: 1 rok
Měřeno jako klasický index aktivity Crohnovy choroby (CDAI) pro dospělé (rozsah od 0 do 600; remise <150; mírně aktivní onemocnění 150-219; středně aktivní onemocnění 220-450; těžce aktivní onemocnění ≥ 450) nebo pediatrická Crohnova choroba index aktivity onemocnění (PCDAI) pro děti (rozsah od 0 do 100; remise <10; mírně aktivní onemocnění 10-27,5; středně aktivní onemocnění 30-37,5; těžce aktivní onemocnění 40-100) po 3, 6, 9 a 12 měsících léčby ve srovnání s obdobím před studií
1 rok
Endoskopická skóre zánětlivého onemocnění střev
Časové okno: 1 rok
Měřeno jako rozdíl ve zjednodušeném endoskopickém skóre Crohnovy choroby (SES-CD) (rozsah od 0 do 17; remise 0-2; mírná endoskopická aktivita 3-6; střední endoskopická aktivita 7-15; těžká endoskopická aktivita >15) před a po 1 roce léčby empagliflozinem
1 rok
Změna triglyceridů
Časové okno: 1 rok
Měřeno jako změna triglyceridů (mmol/l) ve srovnání s obdobím před studií
1 rok
Změna celkového cholesterolu
Časové okno: 1 rok
Měřeno jako změna celkového cholesterolu (mmol/l) ve srovnání s obdobím před studií
1 rok
Změna laktátu
Časové okno: 1 rok
Měřeno jako změna laktátu (mmol/l) ve srovnání s obdobím před studií
1 rok
Změna kyseliny močové
Časové okno: 1 rok
Měřeno jako změna kyseliny močové (mmol/l) ve srovnání s obdobím před studií
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

27. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XHEC-C-2023-051-2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu IB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit