Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo empagliflozyny u pacjentów z GSD-Ib

16 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Skuteczność i bezpieczeństwo empagliflozyny u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ib

Empagliflozyna Leczenie pacjentów z GSD-1b

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu Ib (GSD-Ib) jest rodzajem choroby genetycznej o częstości występowania około 1 na 500 000. Oprócz fenotypów wspólnych dla GSD-I, takich jak hipoglikemia, hipoglikemia, laktatemia, hiperlipidemia, hiperurykemia i hepatomegalia, pacjenci z GSD-Ib doświadczają również neutropenii i dysfunkcji, powodujących infekcje i nieswoiste zapalenie jelit (IBD). Obecnie jedyną dostępną metodą leczenia neutropenii u pacjentów z GSD-Ib jest podskórne wstrzyknięcie czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF). G-CSF zwiększa liczbę neutrofili, ale nie poprawia dysfunkcji neutrofili, a także wiąże się z ryzykiem jednoczesnego powiększenia śledziony i nowotworu złośliwego.

Najnowsze wyniki badań wykazały, że przyczyną neutropenii i dysfunkcji neutrofili u pacjentów z GSD Ib jest znaczne nagromadzenie fosforanu 1,5-anhydroglucitolu. Empagliflozyna, inhibitor SGLT2, jest skuteczną i bezpieczną metodą leczenia neutropenii u tych pacjentów poprzez hamowanie nerkowego wchłaniania glukozy i 1,5-anhydroglucitolu. Celem naszego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania empagliflozyny (Jardiance®) u pacjentów z GSD Ib.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200092
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ib (rozpoznaną genetycznie) w wieku ≥ 1 roku i ≤ 50 lat;
  2. Pacjenci spełniają kryteria diagnostyczne choroby Leśniowskiego-Crohna (CD) na podstawie konsensusu ekspertów w sprawie diagnozy i leczenia nieswoistego zapalenia jelit u chińskich dzieci (2019) lub Opinii konsensusu w sprawie rozpoznawania i leczenia nieswoistego zapalenia jelit w Chinach (2018) lub pacjenci spełniają kryteria diagnostyczne nawracających infekcji dróg oddechowych na podstawie Rozpoznania klinicznego i leczenia nawracających infekcji dróg oddechowych u chińskich dzieci (2022);
  3. Pacjenci i ich opiekunowie/klienci (< 18 lat) lub pacjenci (≥ 18 lat) podpisali formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z przewlekłą chorobą nerek (eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2) lub marskość wątroby (Metavir F4);
  2. Doświadczanie objawowej lub ciężkiej hipoglikemii w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem tego badania;
  3. Bezwzględna liczba neutrofili ciągła ≥ 1,5 × 10^9/l (≥ 3 testy, każdy odstęp ≥ 5 dni);
  4. Obecna czynna infekcja dróg moczowych (do czasu wykonania badania moczu dwukrotnie ujemna);
  5. Uczestniczący inni badacze kliniczni w ciągu ostatniego miesiąca;
  6. Ciąża, karmienie piersią i planowanie ciąży;
  7. Obecność przeciwwskazań do leczenia empagliflozyną (nadwrażliwość na empagliflozynę, obecna lub przebyta gangrena, nawracające infekcje dróg moczowych lub narządów płciowych w wywiadzie);
  8. Pacjenci, którzy w opinii badacza nie nadają się do udziału w badaniu klinicznym lub wykazują niski stopień przestrzegania zaleceń.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Doustne podanie empagliflozyny
Wszyscy uczestnicy zostaną poddani wstępnej ocenie i będą prospektywnie obserwowani przez 12 miesięcy w celu zbadania ich wyników po otrzymaniu empagliflozyny.
Lek: Empagliflozyna

Doustne podanie empagliflozyny:

Dawka początkowa wynosiła 0,3 mg/kg/dobę w 2 dawkach podzielonych przez 3 miesiące. Jeśli bezwzględna liczba neutrofili u pacjenta wynosiła > 1,0 × 10^9/l i nastąpiła poprawa kliniczna (zmniejszenie liczby zakażeń i/lub zmniejszenie aktywności IBD w ciągu 3 miesięcy), dawkę podtrzymującą utrzymywano.

Jeśli bezwzględna liczba neutrofili u pacjenta wynosiła < 1,0 × 10^9/l, ale nastąpiła poprawa kliniczna (zmniejszenie liczby zakażeń i/lub zmniejszenie aktywności IBD w ciągu 3 miesięcy), dawka podtrzymująca została utrzymana i ponownie oceniona po 1 miesiącu.

Jeśli bezwzględna liczba neutrofili u pacjenta wynosiła < 1,0 × 10^9/l i nie nastąpiła poprawa kliniczna (brak zmian w liczbie infekcji i/lub brak zmian w aktywności IBD w ciągu 3 miesięcy), dawkę zwiększano o 0,1 mg/kg mc. dnia i ponownie oceniony 3 miesiące później.

Następnie co 3 miesiące przeprowadzano oceny z tymi samymi kryteriami modyfikacji dawki, co powyżej.

Inne nazwy:
  • Jardiance

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana bezwzględnej liczby neutrofili w stosunku do wartości początkowej po 1 roku
Ramy czasowe: 1 rok
Skuteczność empaglifozyny mierzona zmianą bezwzględnej liczby neutrofili po 12 miesiącach leczenia w porównaniu z okresem poprzedzającym badanie
1 rok
Występowanie hipoglikemii
Ramy czasowe: 1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja empaglifozyny mierzona na podstawie hipoglikemii
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba infekcji
Ramy czasowe: 1 rok
Skuteczność empaglifozyny mierzona liczbą zakażeń dróg oddechowych, skóry i dróg moczowych
1 rok
Aktywność nieswoistych zapaleń jelit
Ramy czasowe: 1 rok
Mierzona jako klasyczny wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna (CDAI) u dorosłych (zakres od 0 do 600; remisja <150; łagodna aktywna choroba 150-219; umiarkowanie aktywna choroba 220-450; ciężko aktywna choroba ≥ 450) lub u dzieci wskaźnik aktywności choroby (PCDAI) dla dzieci (zakres od 0 do 100; remisja <10; choroba średnio aktywna 10-27,5; średnio aktywna choroba 30-37,5; ciężko aktywna choroba 40-100) po 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia w porównaniu z okresem przed badaniem
1 rok
Ocena endoskopowa nieswoistych zapaleń jelit
Ramy czasowe: 1 rok
Mierzona jako różnica w skali uproszczonej endoskopii choroby Leśniowskiego-Crohna (SES-CD) (zakres od 0 do 17; remisja 0-2; łagodna aktywność endoskopowa 3-6; umiarkowana aktywność endoskopowa 7-15; ciężka aktywność endoskopowa >15) przed i po 1 roku leczenia empagliflozyną
1 rok
Zmiana trójglicerydów
Ramy czasowe: 1 rok
Mierzona jako zmiana trójglicerydów (mmol/l) w porównaniu z okresem przed badaniem
1 rok
Zmiana całkowitego cholesterolu
Ramy czasowe: 1 rok
Mierzona jako zmiana całkowitego cholesterolu (mmol/l) w porównaniu z okresem przed badaniem
1 rok
Zmiana mleczanu
Ramy czasowe: 1 rok
Mierzona jako zmiana mleczanu (mmol/l) w porównaniu z okresem przed badaniem
1 rok
Zmiana kwasu moczowego
Ramy czasowe: 1 rok
Mierzona jako zmiana kwasu moczowego (mmol/l) w porównaniu z okresem przed badaniem
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XHEC-C-2023-051-2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj