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Efficacité et innocuité de l'empagliflozine chez les patients GSD-Ib

17 juillet 2023 mis à jour par: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Efficacité et innocuité de l'empagliflozine chez les patients atteints d'une maladie de stockage du glycogène de type Ib

Empagliflozine Traitement des patients GSD-1b

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de stockage du glycogène de type Ib (GSD-Ib) est un type de maladie génétique avec une prévalence d'environ 1 sur 500 000. En plus des phénotypes communs au GSD-I tels que l'hypoglycémie, l'hypoglycémie, la lactatémie, l'hyperlipidémie, l'hyperuricémie et l'hépatomégalie, les patients GSD-Ib souffrent également de neutropénie et de dysfonctionnement, provoquant des infections et des maladies inflammatoires de l'intestin (MICI). À l'heure actuelle, le seul traitement disponible pour la neutropénie chez les patients GSD-Ib est l'injection sous-cutanée de facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF). Le G-CSF augmente le nombre de neutrophiles, mais n'améliore pas le dysfonctionnement des neutrophiles et est également associé au risque de splénomégalie et de malignité concomitantes.

Les résultats de recherche les plus récents ont démontré qu'une accumulation substantielle de 1,5-anhydroglucitol-phosphate est la cause de la neutropénie et du dysfonctionnement des neutrophiles chez les patients GSD Ib. L'empagliflozine, un inhibiteur du SGLT2, est une approche efficace et sûre du traitement de la neutropénie chez ces patients en inhibant la réabsorption du glucose rénal et du 1,5-anhydroglucitol. L'objectif de notre étude est d'évaluer l'efficacité et la tolérance de l'empagliflozine (Jardiance®) chez les patients atteints de GSD Ib.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200092
        • Recrutement
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints d'une maladie de stockage du glycogène de type Ib (diagnostiquée génétiquement) âgés de ≥ 1 an et ≤ 50 ans ;
  2. Les patients répondent aux critères de diagnostic de la maladie de Crohn (MC) basés sur le consensus d'experts sur le diagnostic et le traitement de la maladie inflammatoire de l'intestin chez les enfants chinois (2019) ou sur l'avis de consensus sur le diagnostic et le traitement de la maladie inflammatoire de l'intestin en Chine (2018), ou les patients répondre aux critères de diagnostic des infections récurrentes des voies respiratoires basés sur le diagnostic clinique et le traitement des infections récurrentes des voies respiratoires chez les enfants chinois (2022) ;
  3. Les sujets et leurs tuteurs/clients (< 18 ans) ou sujets (≥ 18 ans) ont signé le formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints de maladie rénale chronique (DFGe < 60 ml/min/1,73 m^2) ou cirrhose (Metavir F4);
  2. Présenter une hypoglycémie symptomatique ou sévère dans le mois précédant le début de cet essai ;
  3. Nombre absolu de neutrophiles maintenu ≥ 1,5 × 10^9/L (≥ 3 tests, chaque intervalle ≥ 5 jours) ;
  4. Infection urinaire active actuelle (jusqu'à la routine d'urine deux fois négative);
  5. Participation d'autres investigateurs cliniques au cours du dernier mois ;
  6. Grossesse, allaitement et avoir un plan de grossesse ;
  7. Présence de contre-indications au traitement par l'empagliflozine (hypersensibilité à l'empagliflozine, gangrène en cours ou antécédent, antécédent d'infections urinaires ou génitales récurrentes) ;
  8. Patients qui ne sont pas aptes à participer à l'investigateur clinique ou avec une faible observance de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Administration orale d'Empagliflozine
Tous les sujets subiront une évaluation de base et seront suivis de manière prospective pendant 12 mois pour examiner leur résultat après avoir reçu de l'empagliflozine.
Médicament: Empagliflozine

Administration orale d'Empagliflozine :

La dose initiale était de 0,3 mg/kg/jour en 2 doses fractionnées pendant 3 mois. Si le sujet avait un nombre absolu de neutrophiles > 1,0 × 10^9/L et une amélioration clinique (diminution du nombre d'infections et/ou diminution de l'activité de la MII dans les 3 mois), la dose d'entretien était maintenue.

Si le sujet avait un nombre absolu de neutrophiles < 1,0 × 10^9/L mais une amélioration clinique (diminution du nombre d'infections et/ou diminution de l'activité de la MICI dans les 3 mois), la dose d'entretien était maintenue et réévaluée 1 mois plus tard.

Si le sujet avait un nombre absolu de neutrophiles < 1,0 × 10^9/L et aucune amélioration clinique (aucun changement du nombre d'infections et/ou aucun changement de l'activité de la MICI dans les 3 mois), la dose était augmentée de 0,1 mg/kg/ jour et réévalué 3 mois plus tard.

Des évaluations ont ensuite été effectuées tous les 3 mois avec les mêmes critères de modification de dose que ci-dessus.

Autres noms:
  • Jardiance

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du nombre absolu de neutrophiles à 1 an
Délai: 1 an
Efficacité de l'Empaglifozine mesurée par la variation du nombre absolu de neutrophiles après 12 mois de traitement par rapport à la période précédant l'étude
1 an
Apparition d'hypoglycémie
Délai: 1 an
Innocuité et tolérabilité de l'empaglifozine mesurées par l'hypoglycémie
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'infections
Délai: 1 an
Efficacité de l'Empaglifozine mesurée par le nombre d'infections des voies respiratoires, de la peau et des voies urinaires
1 an
Activité des maladies inflammatoires de l'intestin
Délai: 1 an
Mesuré en tant qu'indice d'activité de la maladie de Crohn classique (CDAI) pour les adultes (plage de 0 à 600 ; rémission <150 ; maladie légèrement active 150-219 ; maladie modérément active 220-450 ; maladie sévèrement active ≥ 450) ou maladie de Crohn pédiatrique indice d'activité de la maladie (PCDAI) pour les enfants (intervalle de 0 à 100 ; rémission < 10 ; maladie légèrement active 10-27,5 ; maladie modérément active 30-37,5 ; maladie sévèrement active 40-100) après 3, 6, 9 et 12 mois de traitement par rapport à la période précédant l'étude
1 an
Scores endoscopiques des maladies inflammatoires de l'intestin
Délai: 1 an
Mesuré en tant que différence dans le score endoscopique simplifié de la maladie de Crohn (SES-CD) (intervalle de 0 à 17 ; rémission 0-2 ; activité endoscopique légère 3-6 ; activité endoscopique modérée 7-15 ; activité endoscopique sévère > 15) avant et après 1 an de traitement par empagliflozine
1 an
Changement de triglycérides
Délai: 1 an
Mesuré en tant que changement de triglycérides (mmol/L) par rapport à la période précédant l'étude
1 an
Modification du cholestérol total
Délai: 1 an
Mesuré en tant que changement du cholestérol total (mmol/L) par rapport à la période précédant l'étude
1 an
Changement de lactate
Délai: 1 an
Mesuré en tant que changement de lactate (mmol/L) par rapport à la période précédant l'étude
1 an
Changement d'acide urique
Délai: 1 an
Mesuré en tant que changement d'acide urique (mmol/L) par rapport à la période précédant l'étude
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juillet 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2023

Première publication (Réel)

27 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • XHEC-C-2023-051-2

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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