Az empagliflozin hatékonysága és biztonságossága GSD-Ib betegeknél
Az empagliflozin hatékonysága és biztonságossága Ib típusú glikogénraktározási betegségben szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az Ib típusú glikogén tárolási betegség (GSD-Ib) egyfajta genetikai betegség, amelynek prevalenciája körülbelül 1:500 000. A GSD-I-re jellemző fenotípusok, mint például a hipoglikémia, hipoglikémia, laktatémia, hiperlipidémia, hiperurikémia és hepatomegalia mellett, a GSD-Ib betegek neutropeniát és diszfunkciót is tapasztalnak, fertőzéseket és gyulladásos bélbetegséget (IBD) okozva. Jelenleg a GSD-Ib betegek neutropeniájának egyetlen elérhető kezelése a granulocita-kolónia stimuláló faktor (G-CSF) szubkután injekciója. A G-CSF növeli a neutrofilek számát, de nem javítja a neutrofil diszfunkciót, és összefüggésbe hozható a splenomegalia és a rosszindulatú daganatok egyidejű kockázatával is.
A legújabb kutatási eredmények azt mutatták, hogy az 1,5-anhidroglucitol-foszfát jelentős felhalmozódása a neutropenia és a neutrofil diszfunkció oka a GSD Ib betegekben. Az empagliflozin, egy SGLT2-inhibitor hatékony és biztonságos módszer a neutropenia kezelésére ezeknél a betegeknél a vese glükóz és az 1,5-anhidroglucitol reabszorpció gátlásával. Vizsgálatunk célja az empagliflozin (Jardiance®) hatékonyságának és biztonságosságának felmérése GSD Ib-ben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Wenjuan Qiu, MD PhD
- Telefonszám: +86-21-25076466
- E-mail: qiuwenjuan@xinhuamed.com.cn
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kína, 200092
- Toborzás
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Wenjuan Qiu, MD PhD
- Telefonszám: +86-21-25076466
- E-mail: qiuwenjuan@xinhuamed.com.cn
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Ib típusú (genetikailag diagnosztizált) glikogénraktározási betegségben szenvedő betegek életkora ≥ 1 és ≤ 50 év;
- A betegek megfelelnek a Crohn-betegség (CD) diagnosztikai kritériumainak a kínai gyermekek gyulladásos bélbetegségének diagnosztizálásáról és kezeléséről szóló szakértői konszenzus (2019) vagy a gyulladásos bélbetegség Kínában diagnosztizálásáról és kezeléséről szóló konszenzus (2018) alapján. megfelelnek a visszatérő légúti fertőzések diagnosztikai kritériumainak a kínai gyermekek visszatérő légúti fertőzésének klinikai diagnózisa és kezelése alapján (2022);
- Az alanyok és gyámjaik/ügyfeleik (<18 éves) vagy alanyok (≥ 18 évesek) aláírták a beleegyező nyilatkozatot.
Kizárási kritériumok:
- Krónikus vesebetegségben szenvedő betegek (eGFR < 60 ml/perc/1,73 m^2) vagy cirrhosis (Metavir F4);
- Tüneti vagy súlyos hipoglikémia tapasztalható a vizsgálat megkezdése előtt 1 hónapon belül;
- Az abszolút neutrofilszám továbbra is ≥ 1,5 × 10^9/L (≥ 3 teszt, minden intervallum ≥ 5 nap);
- Jelenlegi aktív húgyúti fertőzés (amíg a vizelet rutin kétszer negatív lesz);
- Más klinikai kutatók részvétele az elmúlt 1 hónapban;
- Terhesség, szoptatás és terhességi terv;
- Az empagliflozin-terápia ellenjavallatai (empagliflozinnal szembeni túlérzékenység, jelenlegi vagy anamnézisben előforduló gangréna, visszatérő húgyúti vagy genitális fertőzések a kórelőzményben);
- Olyan betegek, akik nem alkalmasak a klinikai vizsgálatban való részvételre, vagy akik a vizsgáló véleménye szerint alacsony együttműködési hajlandósággal rendelkeznek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Az empagliflozin orális adagolása
Minden alanynak kiindulási állapotértékelést kell végeznie, és 12 hónapig prospektíven nyomon kell követni őket, hogy megvizsgálják az empagliflozin kezelését követő eredményt.
|
Az Empagliflozin szájon át történő alkalmazása: A kezdő adag 0,3 mg/ttkg/nap volt, 2 részre osztva 3 hónapig. Ha az alany abszolút neutrofilszáma > 1,0 × 10^9/l és klinikai javulás (csökkent fertőzések száma és/vagy csökkent IBD-aktivitás 3 hónapon belül) volt, a fenntartó dózist fenntartották. Ha az alany abszolút neutrofilszáma < 1,0 × 10^9/l, de klinikai javulás (csökkent fertőzések száma és/vagy csökkent IBD-aktivitás 3 hónapon belül), a fenntartó dózist fenntartották, és 1 hónappal később újraértékelték. Ha az alany abszolút neutrofilszáma < 1,0 × 10^9/l, és nem volt klinikai javulás (nem változott a fertőzések száma és/vagy nem változott az IBD-aktivitás 3 hónapon belül), az adagot 0,1 mg/kg/l-rel növelték. napon, és 3 hónappal később újra értékelték. A kiértékeléseket ezután 3 havonta végezték el a fentiekkel azonos dózismódosítási kritériumok mellett.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az abszolút neutrofilszámban 1 év után
Időkeret: 1 év
|
Az empaglifozin hatékonysága az abszolút neutrofilszám változásával mérve 12 hónapos kezelés után a vizsgálat előtti időszakhoz képest
|
1 év
|
|
Hipoglikémia előfordulása
Időkeret: 1 év
|
Az Empaglifozin biztonságossága és tolerálhatósága hipoglikémiával mérve
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A fertőzések száma
Időkeret: 1 év
|
Az Empaglifozin hatékonysága a légúti, bőr- és húgyúti fertőzések számával mérve
|
1 év
|
|
Gyulladásos bélbetegség aktivitása
Időkeret: 1 év
|
Klasszikus Crohn-betegség aktivitási indexként (CDAI) mérve felnőtteknél (0-600 tartomány; remisszió <150; enyhén aktív betegség 150-219; közepesen aktív betegség 220-450; súlyosan aktív betegség ≥ 450) vagy gyermekkori Crohn-kór betegségaktivitási index (PCDAI) gyermekeknél (0-100 tartomány; remisszió <10; enyhén aktív betegség 10-27,5;
közepesen aktív betegség 30-37,5;
súlyosan aktív betegség 40-100) 3, 6, 9 és 12 hónapos kezelés után a vizsgálat előtti időszakhoz képest
|
1 év
|
|
A gyulladásos bélbetegség endoszkópos pontszámai
Időkeret: 1 év
|
A Crohn-betegség egyszerűsített endoszkópos pontszáma (SES-CD) különbségeként mérve (0-17 tartomány; remisszió 0-2; enyhe endoszkópos aktivitás 3-6; mérsékelt endoszkópos aktivitás 7-15; súlyos endoszkópos aktivitás >15) előtt és 1 éves empagliflozin-kezelés után
|
1 év
|
|
A trigliceridek változása
Időkeret: 1 év
|
A trigliceridek változásaként (mmol/L) mérve a vizsgálat előtti időszakhoz képest
|
1 év
|
|
Az összkoleszterin változása
Időkeret: 1 év
|
Az összkoleszterin (mmol/L) változásaként mérve a vizsgálat előtti időszakhoz képest
|
1 év
|
|
A laktát változása
Időkeret: 1 év
|
A laktát változásaként (mmol/L) mérve a vizsgálat előtti időszakhoz képest
|
1 év
|
|
A húgysav változása
Időkeret: 1 év
|
A húgysav változásaként (mmol/L) mérve a vizsgálat előtti időszakhoz képest
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Betegség
- Glikogén tárolási betegség
- I. típusú glikogén tárolási betegség
- Hipoglikémiás szerek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Nátrium-glükóz transzporter 2 inhibitorok
- Empagliflozin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- XHEC-C-2023-051-2
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a IB típusú glikogén tárolási betegség
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok