恩格列净对 GSD-Ib 患者的疗效和安全性
恩格列净对 Ib 型糖原累积病患者的疗效和安全性
研究概览
详细说明
Ib 型糖原贮积病 (GSD-Ib) 是一种遗传性疾病，患病率约为 50 万分之一。 除了GSD-I常见的表型如低血糖、低血糖、乳酸血症、高脂血症、高尿酸血症和肝肿大外，GSD-Ib患者还出现中性粒细胞减少和功能障碍，导致感染和炎症性肠病（IBD）。 目前，治疗GSD-Ib患者中性粒细胞减少症唯一可用的治疗方法是皮下注射粒细胞集落刺激因子（G-CSF）。 G-CSF增加中性粒细胞的数量，但不能改善中性粒细胞功能障碍，并且还与并发脾肿大和恶性肿瘤的风险相关。
最新的研究结果表明，1,5-脱水山梨糖醇磷酸的大量积累是 GSD Ib 患者中性粒细胞减少和中性粒细胞功能障碍的原因。 Empagliflozin 是一种 SGLT2 抑制剂，通过抑制肾葡萄糖和 1,5-脱水葡萄糖醇重吸收，是治疗这些患者中性粒细胞减少症的有效且安全的方法。 我们的研究目的是评估恩格列净 (Jardiance®) 对 GSD Ib 患者的疗效和安全性。
研究类型
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200092
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄≥1岁且≤50岁的Ib型糖原累积病（基因诊断）患者；
- 符合《中国儿童炎症性肠病诊治专家共识（2019）》或《中国炎症性肠病诊治共识意见（2018）》克罗恩病（CD）诊断标准的患者，或患者符合《中国儿童反复呼吸道感染临床诊治（2022年）》反复呼吸道感染诊断标准；
- 受试者及其监护人/委托人（<18岁）或受试者（≥18岁）签署知情同意书。
排除标准：
- 慢性肾病患者（eGFR < 60 ml/min/1.73 m^2) 或肝硬化 (Metavir F4)；
- 在本试验开始前1个月内出现有症状或严重低血糖；
- 中性粒细胞绝对计数持续≥1.5×10^9/L（≥3次测试，每次间隔≥5天）；
- 当前活动性尿路感染（直到尿常规两次阴性）；
- 近1个月内参加过其他临床研究者；
- 怀孕、哺乳和有怀孕计划；
- 存在恩格列净治疗禁忌症（对恩格列净过敏、目前或有坏疽病史、复发性泌尿道或生殖器感染史）；
- 研究者认为不适合参加临床或依从性较低的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：口服恩格列净
所有受试者在接受恩格列净治疗后都将进行基线评估并前瞻性随访 12 个月，以检查其结果。
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口服恩格列净： 起始剂量为 0.3 mg/kg/天，分 2 次服用，持续 3 个月。 如果受试者的中性粒细胞绝对计数> 1.0 × 10^9/L且临床改善（3个月内感染数量减少和/或IBD活动降低），则维持维持剂量。 如果受试者的绝对中性粒细胞计数<1.0×10^9/L，但临床改善（3个月内感染数量减少和/或IBD活动降低），则维持维持剂量并在1个月后重新评估。 如果受试者中性粒细胞绝对计数<1.0×10^9/L且临床无改善（3个月内感染数量无变化和/或IBD活动度无变化），则剂量增加0.1 mg/kg/日并于3个月后重新评估。 然后每 3 个月使用与上述相同的剂量修改标准进行一次评估。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1 年时中性粒细胞绝对计数相对于基线的变化
大体时间：1年
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通过治疗 12 个月后与研究前相比中性粒细胞绝对计数的变化来衡量恩格列福嗪的疗效
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1年
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低血糖的发生
大体时间：1年
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通过低血糖测量恩格列福嗪的安全性和耐受性
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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感染人数
大体时间：1年
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通过呼吸道、皮肤和尿路感染的数量来衡量恩格列净的疗效
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1年
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炎症性肠病活动
大体时间：1年
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测量为成人经典克罗恩病活动指数 (CDAI)（范围从 0 到 600；缓解 <150；轻度活动性疾病 150-219；中度活动性疾病 220-450；严重活动性疾病 ≥ 450）或儿童克罗恩病儿童疾病活动指数（PCDAI）（范围从0到100；缓解<10；轻度活动性疾病10-27.5；
中度活动性疾病 30-37.5；
与研究前相比，治疗 3、6、9 和 12 个月后出现严重活动性疾病 40-100)
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1年
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炎症性肠病内镜评分
大体时间：1年
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测量之前和之后克罗恩病简化内镜评分 (SES-CD) 的差异（范围从 0 到 17；缓解 0-2；轻度内镜活动 3-6；中度内镜活动 7-15；重度内镜活动 >15）恩格列净治疗 1 年后
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1年
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甘油三酯的变化
大体时间：1年
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与研究前相比，以甘油三酯（mmol/L）的变化来衡量
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1年
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总胆固醇的变化
大体时间：1年
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与研究前相比，以总胆固醇（mmol/L）的变化来衡量
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1年
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乳酸变化
大体时间：1年
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与研究前相比，以乳酸变化（mmol/L）来衡量
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1年
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尿酸变化
大体时间：1年
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与研究前相比，测量尿酸（mmol/L）的变化
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1年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Wenjuan Qiu, MD PhD、Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- XHEC-C-2023-051-2
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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