Eficacia y seguridad de la empagliflozina en pacientes con GSD-Ib
Eficacia y seguridad de la empagliflozina en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ib
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ib (GSD-Ib) es un tipo de enfermedad genética con una prevalencia de aproximadamente 1 en 500.000. Además de los fenotipos comunes a GSD-I, como hipoglucemia, hipoglucemia, lactatemia, hiperlipidemia, hiperuricemia y hepatomegalia, los pacientes con GSD-Ib también experimentan neutropenia y disfunción, lo que provoca infecciones y enfermedad inflamatoria intestinal (EII). Actualmente, el único tratamiento disponible para la neutropenia en pacientes con GSD-Ib es la inyección subcutánea de factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF). El G-CSF aumenta el número de neutrófilos, pero no mejora la disfunción de los neutrófilos y también se asocia con el riesgo de esplenomegalia y malignidad concurrentes.
Los hallazgos de investigación más recientes demostraron que la acumulación sustancial de 1,5-anhidroglucitol-fosfato es la causa de la neutropenia y la disfunción de neutrófilos en pacientes con GSD Ib. La empagliflozina, un inhibidor de SGLT2, es un método eficaz y seguro para tratar la neutropenia en estos pacientes al inhibir la glucosa renal y la reabsorción de 1,5-anhidroglucitol. El objetivo de nuestro estudio es evaluar la eficacia y seguridad de la empagliflozina (Jardiance®) en pacientes con GSD Ib.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Wenjuan Qiu, MD PhD
- Número de teléfono: +86-21-25076466
- Correo electrónico: qiuwenjuan@xinhuamed.com.cn
Ubicaciones de estudio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200092
- Reclutamiento
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Contacto:
- Wenjuan Qiu, MD PhD
- Número de teléfono: +86-21-25076466
- Correo electrónico: qiuwenjuan@xinhuamed.com.cn
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ib (diagnosticada genéticamente) de ≥ 1 año y ≤ 50 años;
- Los pacientes cumplen con los criterios de diagnóstico para la enfermedad de Crohn (EC) según el consenso de expertos sobre el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal en niños chinos (2019) o la opinión de consenso sobre el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal en China (2018), o los pacientes cumplir con los criterios de diagnóstico para la infección recurrente del tracto respiratorio según el diagnóstico clínico y el tratamiento para la infección recurrente del tracto respiratorio en niños chinos (2022);
- Los sujetos y sus tutores/clientes (< 18 años) o sujetos (≥ 18 años) firmaron el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con enfermedad renal crónica (FGe < 60 ml/min/1,73 m^2) o cirrosis (Metavir F4);
- Experimentar hipoglucemia sintomática o severa dentro de 1 mes antes del comienzo de este ensayo;
- Recuento absoluto de neutrófilos continuado ≥ 1,5 × 10^9/L (≥ 3 pruebas, cada intervalo ≥ 5 días);
- Infección activa actual del tracto urinario (hasta orina de rutina dos veces negativa);
- Otros investigadores clínicos participantes en el último mes;
- Embarazo, lactancia y tener un plan de embarazo;
- Presencia de contraindicaciones para el tratamiento con empagliflozina (hipersensibilidad a la empagliflozina, gangrena actual o anterior, historial de infecciones urinarias o genitales recurrentes);
- Pacientes que no sean aptos para participar en el investigador clínico o con bajo cumplimiento a juicio del investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Administración oral de Empagliflozina
A todos los sujetos se les realizará una evaluación inicial y se les realizará un seguimiento prospectivo durante 12 meses para examinar su resultado después de recibir empagliflozina.
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Administración oral de Empagliflozina: La dosis inicial fue de 0,3 mg/kg/día divididos en 2 tomas durante 3 meses. Si el sujeto tenía un recuento absoluto de neutrófilos > 1,0 × 10^9/L y mejoría clínica (disminución del número de infecciones y/o disminución de la actividad de la EII en 3 meses), se mantuvo la dosis de mantenimiento. Si el sujeto tenía un recuento absoluto de neutrófilos < 1,0 × 10^9/L pero mejoría clínica (disminución del número de infecciones y/o disminución de la actividad de la EII en 3 meses), se mantenía la dosis de mantenimiento y se reevaluaba 1 mes después. Si el sujeto tenía un recuento absoluto de neutrófilos < 1,0 × 10^9/L y no había mejoría clínica (sin cambios en el número de infecciones y/o sin cambios en la actividad de la EII en 3 meses), la dosis se aumentaba en 0,1 mg/kg/ día y reevaluado 3 meses después. A continuación, se realizaron evaluaciones cada 3 meses con los mismos criterios de modificación de dosis que los anteriores.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el recuento absoluto de neutrófilos a 1 año
Periodo de tiempo: 1 año
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Eficacia de la empaglifozina medida por el cambio en el recuento absoluto de neutrófilos después de 12 meses de tratamiento en comparación con el período anterior al estudio
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1 año
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Ocurrencia de hipoglucemia
Periodo de tiempo: 1 año
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Seguridad y tolerabilidad de la empaglifozina medida por hipoglucemia
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de infecciones
Periodo de tiempo: 1 año
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Eficacia de la empaglifozina medida por el número de infecciones de las vías respiratorias, la piel y las vías urinarias
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1 año
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Actividad de la enfermedad inflamatoria intestinal
Periodo de tiempo: 1 año
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Medido como el índice de actividad de la enfermedad de Crohn clásica (CDAI) para adultos (rango de 0 a 600; remisión <150; enfermedad levemente activa 150-219; enfermedad moderadamente activa 220-450; enfermedad gravemente activa ≥ 450) o enfermedad de Crohn pediátrica índice de actividad de la enfermedad (PCDAI) para niños (rango de 0 a 100; remisión <10; enfermedad levemente activa 10-27.5;
enfermedad moderadamente activa 30-37,5;
enfermedad gravemente activa 40-100) después de 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento en comparación con el período anterior al estudio
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1 año
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Puntuaciones endoscópicas de enfermedad inflamatoria intestinal
Periodo de tiempo: 1 año
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Medido como la diferencia en la puntuación endoscópica simplificada de la enfermedad de Crohn (SES-CD) (rango de 0 a 17; remisión 0-2; actividad endoscópica leve 3-6; actividad endoscópica moderada 7-15; actividad endoscópica severa >15) antes y después de 1 año de tratamiento con empagliflozina
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1 año
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Cambio de triglicéridos
Periodo de tiempo: 1 año
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Medido como cambio de triglicéridos (mmol/L) en comparación con el período anterior al estudio
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1 año
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Cambio de colesterol total
Periodo de tiempo: 1 año
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Medido como cambio de colesterol total (mmol/L) en comparación con el período anterior al estudio
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1 año
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Cambio de lactato
Periodo de tiempo: 1 año
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Medido como cambio de lactato (mmol/L) en comparación con el período anterior al estudio
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1 año
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Cambio de ácido úrico
Periodo de tiempo: 1 año
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Medido como cambio de ácido úrico (mmol/L) en comparación con el período anterior al estudio
|
1 año
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedad
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo I
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores del transportador de sodio-glucosa 2
- Empagliflozina
Otros números de identificación del estudio
- XHEC-C-2023-051-2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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