ALS/MND 自然史研究データ リポジトリ
これは、ALS およびその他の運動ニューロン障害 (MND) の複数施設、マルチプロトコルのクリニックベースの自然史研究のためのデータ リポジトリです。
研究対象病院（施設）の診療所に通う、ALS またはその他の MND を抱えて暮らすすべての人々が、研究への参加を提案されます。
これらのサイトは、人口統計、病歴と診断、家族歴などを含む、いわゆるベースライン情報を収集します。 訪問のたびに、サイトは複数の疾患固有の転帰測定値とイベントも収集します。 情報は、患者中心の臨床研究プラットフォームである NeuroBANK に収集されます。
サイトには、バイオマーカーと結果測定値をキャプチャする 20 以上の追加形式にデータを収集することを選択するオプションがあります。 キュレーション後に取得されたデータは匿名化され (すべての個人識別子と日付が削除されます)、匿名化されたデータセットは、非独占的な取消可能なライセンスを介して医学研究者と共有されます。
調査の概要
状態
詳細な説明
参加施設の主任研究者または主任研究者に指名された人が臨床診察しているALSまたはMND患者のほとんどがこの研究に採用される。 この確立された枠組みは、ALS/MND 患者の大部分に臨床研究プロジェクトに参加する機会を提供する機会を提供します。
同意を得た後、次のことが行われます。
ALS/MND患者には、神経学的グローバル固有識別子（NeuroGUID）とその研究固有の派生であるNeuroSTAmPが割り当てられます。これは、この研究の情報を、この研究やその他の研究でこれらの個人から得られた生物学的サンプル、画像、臨床データにリンクするために使用されます。これらの患者が参加する研究/治験(d)。
次の情報が NeuroBANK プラットフォームで収集されます。
ベースライン情報
- 定期的な臨床訪問からの長期的な臨床データと表現型データ
- 電子医療記録およびメモから転写された長期的な臨床および歴史的表現型データ
- 研究者にとって興味のあるその他の観察データは、キャプチャされるか、NeuroBANK 内の情報にリンクされる場合があります。
その他の主な機能
このサイトは、参加を拒否した患者の数を追跡する必要があります。 サイトには、診療所の各患者への参加の申し出を含めるメカニズムが整備されている必要があります (同意には即時のデータ入力は必要ありません)。定期的なデータ品質チェックがサイトで実行される場合があります。 NeuroBANK にアクセスする予定のサイト担当者は、アクセスが許可される前にトレーニングを受け、認定を受けています。
現在、ALS には横断的および縦断的なレジストリがいくつか存在します。 NeuroBANK は、臨床訪問や複数の臨床研究プロジェクトからの患者データのデータ リポジトリとして機能するように設計された患者中心のプラットフォームであり、これらのデータを組織、画像処理、およびデータのバイオリポジトリにリンクするという点で、他の現在のレジストリとは異なります。その他の生体情報。 この自然史研究は、現在および過去の研究からの臨床および臨床研究データを生物学的標本および画像コレクションと結び付ける臨床研究フレームワークとして機能できます。
同意が得られれば、患者に割り当てられた研究固有の NeuroSTAmP を含むバーコード付きラベルを付けて生体標本を収集し、NeuroBANK 内から印刷して、NeuroBANK の仮想分散 BioRepository モジュールにスキャンすることができます。 画像検査は NeuroSTAmP で匿名化され、臨床情報と表現型情報に関連付けられます。 このプロトコルを通じて取得された匿名化された臨床データは、他の研究者が利用できます。
調査対象母集団
臨床ケアの訪問中に診察を受けた人は、臨床研究のためにデータをアップロードしてキャプチャすることを許可するよう求められます。 NeuroBANK プラットフォームは、マサチューセッツ総合病院 (マサチューセッツ州ボストン) の神経臨床研究所 (NCRI) のイノベーションおよびバイオインフォマティクス センター (CIB) に設置され、管理されています。
同意プロセス
ALS クリニックのすべての参加者に、この研究への参加を呼びかけます。 研究目的でデータを記録する前に、署名されたインフォームドコンセントフォームが取得されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Natalia Tarasenko
- 電話番号：1617240346
- メール：ntarasenko@mgh.harvard.edu
研究場所
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- 募集
- Loma Linda University Health
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主任研究者：
- Jeffrey Rosenfeld, MD
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Kaiser Permanente
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コンタクト：
- Chris Greer
- 電話番号：323-783-9284
- メール：chris.x.lindgren@kp.org
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主任研究者：
- Abel Wu, MD
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- 募集
- University of Florida
-
コンタクト：
- Jennifer Steshyn
- メール：Jennifer.Steshyn@neurology.ufl.edu
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主任研究者：
- James Wymer
-
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Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern University
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コンタクト：
- Emma Schmidt
- 電話番号：312-503-4362
- メール：emma.schmidt@northwestern.edu
-
主任研究者：
- Senda Ajroud-Driss
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-
Massachusetts
-
Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
- 募集
- Lahey Clinic
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コンタクト：
- Sorieba Fofanah
- 電話番号：781-744-2958
- メール：sorieba.fofanah@lahey.org
-
コンタクト：
- Melo Catia
- メール：catia.s.melo@lahey.org
-
主任研究者：
- Medhi Ghasemi, MD
-
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Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- 募集
- Henry Ford Health System
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コンタクト：
- Anne Vallis
- 電話番号：313-916-1364
- メール：avallis1@hfhs.org
-
主任研究者：
- Ximena Arcila Londono
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- 募集
- Trinity Health Michigan
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コンタクト：
- Nicolina Evola
- 電話番号：616-685-6195
- メール：nicolina.evola@trinity-health.org
-
コンタクト：
- Katherine Schwass
- 電話番号：616-685-5437
- メール：Katherine.Schwass@trinity-health.org
-
主任研究者：
- Melanie G Taylor, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 募集
- University of Minnesota
-
コンタクト：
- Valerie Ferment
- 電話番号：612-301-1535
- メール：ferm0016@umn.edu
-
主任研究者：
- David Walk
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-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63104
- 募集
- Saint Louis University
-
コンタクト：
- Katie Forsman
- メール：katie.forsman@health.slu.edu
-
主任研究者：
- Ghazala Hayat
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97213
- 募集
- Providence ALS Clinic
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コンタクト：
- Tyler Regan
- 電話番号：503-215-2333
- メール：tyler.regan@providence.org
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主任研究者：
- Nicholas Olney
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- 募集
- Thomas Jefferson University
-
主任研究者：
- Hristelina Ilieva, MD
-
コンタクト：
- Gemma Krautzel
- 電話番号：267-582-6061
- メール：Gemma.Krautzel@jefferson.edu
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- 募集
- Temple University Lewis Katz School of Medicine
-
コンタクト：
- John Furey
- 電話番号：267-694-0573
- メール：john.furey0001@temple.edu
-
主任研究者：
- Terry Heiman-Patterson
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15360
- 募集
- University of Pittsburgh
-
コンタクト：
- Helen Ismail
- 電話番号：412-864-2873
- メール：ismailhh@upmc.edu
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主任研究者：
- Tawfiq Al-lahham, MD
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-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、22908
- 募集
- Virginia Commonwealth University
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コンタクト：
- Demetrius Carter
- メール：Demetrius.R.Carter@vcuhealth.org
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主任研究者：
- Kelly Gwathmey
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Jerusalem、イスラエル、9112001
- 募集
- Hadassah Medical Organization
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コンタクト：
- Michal Zabari
- メール：michalza@hadassah.org.il
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主任研究者：
- Marc Gotkine, MD
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- 募集
- Tel Aviv Medical Center
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コンタクト：
- Beatrice Abramovich
- メール：beatricen@tlvmc.gov.il
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主任研究者：
- Vivian Drori, MD
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Milan、イタリア、20162
- 募集
- Centro Clinico NEMO Milano
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コンタクト：
- Monica Montuori
- メール：monica.montuori@centrocliniconemo.it
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主任研究者：
- Federica Cerri
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Milan、イタリア、20138
- 募集
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
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コンタクト：
- Camilla Garrè
- メール：camilla.garre@icsmaugeri.it
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主任研究者：
- Christian Lunetta, MD
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副調査官：
- Rachele Piras, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- エル・エスコリアルのALSの疑い、可能性、可能性、または確定的な臨床診断、または
- 球脊髄性筋萎縮症（SBMA、ケネディ病）、脊髄性筋萎縮症（SMA）、原発性側索硬化症（PLS）、進行性筋萎縮症（PMA）、および進行性球麻痺（PBP）を含むがこれらに限定されないその他の運動ニューロン障害
除外基準:
- 病気が運動ニューロン障害の基準を満たしていない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R)
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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改訂された ALS 機能評価スケールは、ALS 患者の障害の進行を測定する 12 項目の評価スケールです。 ALSFRS-r は、摂食、身だしなみ、歩行、コミュニケーションの分野における患者の自給自足レベルを評価します。 スコアが高いほど、病気の進行が早いことを意味します。 12 問で構成され、最高得点は 48 点です。 |
3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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低速肺活量 (SVC)
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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年齢、性別、身長に正規化されたゆっくりとした肺活量検査
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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サバイバル
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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患者の生存または生存に相当する時間（人工呼吸器または栄養チューブを装着するまでの時間）。
生存相当額は定期的な臨床訪問中に評価されますが、死亡事象は治療する臨床医に判明したときに報告される場合があります。
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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バイタルサイン
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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バイタルサイン (体重、血圧、心拍数)。
収縮期血圧と拡張期血圧の両方が測定されます。
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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神経学的検査
時間枠：研究完了まで、毎年最大5年間
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一般的な評価から調整機能や小脳機能、感覚や反射、脳神経や足底まで、さまざまな領域の異常を検査する神経学的検査
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研究完了まで、毎年最大5年間
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エル・エスコリアル基準
時間枠：研究完了まで、毎年最大5年間
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エル・エスコリアル基準は ALS の診断基準です。
彼らは、体のさまざまな領域における上部および下部運動ニューロンの変性の兆候に基づいて、患者をALSの可能性、可能性の高い、または確定的なALSのカテゴリーに分類します。
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研究完了まで、毎年最大5年間
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ハンドヘルドダイナモメトリー
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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ハンドヘルドダイナモメトリーによる 18 筋肉の定量的筋力テスト。ALS の低下を示す信頼性と再現性の尺度です。
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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握力テスト
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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握力テスト
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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ラッシュ総合 ALS 障害スケール (ROADS)
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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Rasch 全体的な ALS 障害スケールである ROADS は、0 ～ 146 の 28 項目の標準合計スコアを提供し、線形加重方法で全体的な障害レベルを把握し、スコアが低いほど疾患の進行を示します。
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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座って立つ 5 回
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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5 回の立ち座りテスト
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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10メートル歩行テスト
時間枠：3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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10メートル歩行テスト
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3 ～ 4 か月ごと、最長 5 年間
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身体検査
時間枠：研究完了まで、毎年最大5年間
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呼吸器、心臓、胃腸、泌尿生殖器の異常および臨床的重要性を調べる検査領域を含む身体検査。
そして筋骨格系の
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研究完了まで、毎年最大5年間
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Alexander Sherman、Massachusetts General Hospital
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2013P001670
- 5U01FD008125-02 (米国FDA認可/契約：FDA OOPD)
- 2022A011556 (その他の助成金/資金番号：Biogen, Inc.)
- 2022A018800 (その他の助成金/資金番号：Mitsubishi Tanabe Pharma America)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
試験データ・資料
-
個人参加者データセット
情報識別子：NeuroGUID/NeuroSTAmP情報コメント：オンラインで研究提案書を提出することにより、匿名化されたデータを要求することができます。 データ アクセス委員会は提出物を審査し、承認およびデータ共有契約の締結が完了すると、データセットがデータ要求者に提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。