Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ALS/MND Natural History Study Data Repository

18 maj 2026 uppdaterad av: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Detta är ett dataförråd för multi-site multi-protokoll klinik-baserad Natural History Study of ALS and Other Motor Neuron Disorders (MND).

Alla personer som lever med ALS eller andra MND som går på kliniker på studiesjukhusen (sajterna) erbjuds att delta i studien.

Webbplatserna samlar in så kallad Baseline-information inklusive demografi, sjukdomshistoria och diagnos, familjehistoria, etc. Vid varje besök samlar webbplatserna också in flera sjukdomsspecifika resultatmått och händelser. Informationen är samlad i NeuroBANK, en patientcentrerad klinisk forskningsplattform.

Webbplatserna har ett alternativ att välja att samla in data i 20+ ytterligare formulär som fångar biomarkörer och resultatmått. Infångad data efter dess kuration anonymiseras (alla personliga identifierare och datum tas bort), och den anonymiserade datamängden delas med medicinska forskare via en icke-exklusiv återkallbar licens.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

De flesta personer med ALS eller MND som ses kliniskt av PI- eller PI-designade på deltagande platser kommer att rekryteras till denna studie. Detta väletablerade ramverk ger en möjlighet att erbjuda en stor andel personer med ALS/MND en chans att delta i ett kliniskt forskningsprojekt.

Efter att ha erhållit samtycke görs följande:

Personer med ALS/MND tilldelas en Neurological Global Unique Identifier (NeuroGUID) och dess studiespecifika derivat, NeuroSTAmP, som används för att länka denna studies information till biologiska prover, bilder och kliniska data som erhållits från dessa individer i denna studie och andra studier/prövningar, i vilka dessa patienter deltar(d).

Följande information fångas i NeuroBANK-plattformen:

Baslinjeinformation

  • Longitudinella kliniska och fenotypiska data från rutinmässiga kliniska besök
  • Longitudinella kliniska och historiska fenotypiska data transkriberade från elektroniska hälsojournaler och anteckningar
  • Alla andra observationsdata som är av intresse för utredaren kan fångas in eller länkas till information i NeuroBANK.

Andra nyckelfunktioner

Webbplatsen bör spåra antalet patienter som avböjt deltagande. Webbplatsen bör ha en mekanism på plats för att inkludera ett erbjudande om deltagande till varje patient på kliniken (samtycke kräver inte omedelbar datainmatning). Regelbundna datakvalitetskontroller kan utföras på platsen. Platspersonal som avser att ha tillgång till NeuroBANK är utbildad och certifierad innan tillträde ges.

Flera register, både tvärsnitts- och longitudinella, finns för närvarande i ALS. NeuroBANK skiljer sig från andra nuvarande register genom att det är en patientcentrerad plattform som är utformad för att fungera som ett datalager för patientdata från kliniska besök och flera kliniska forskningsprojekt samt att länka dessa data till biorepository för vävnad, avbildning och annan biologisk information. Denna naturhistoriska studie kan fungera som en klinisk forskningsram som kan koppla samman kliniska och kliniska forskningsdata från nuvarande och tidigare studier med biologiska prover och bildsamlingar.

Med erhållet samtycke kan biologiska prover samlas in med streckkodade etiketter som innehåller patienttilldelade studiespecifika NeuroSTAmPs, skrivas ut inifrån NeuroBANK och skannas in i NeuroBANKs virtuella distribuerade BioRepository-modul. Avbildningsstudier avidentifieras med NeuroSTAmPs och kopplas till klinisk och fenotypisk information. Anonymiserade kliniska data som erhållits genom detta protokoll är tillgängliga för andra forskare.

Studera befolkning

Individer som ses under sina kliniska vårdbesök ombeds tillåta att deras data laddas upp och fångas in för klinisk forskning. NeuroBANK-plattformen är belägen på och förvaltas av Center for Innovation and Bioinformatics (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) vid Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Samtyckesprocess

Varje deltagare på ALS-kliniken kontaktas för att delta i denna studie. Ett undertecknat formulär för informerat samtycke erhålls innan några uppgifter registreras för studieändamål.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

5000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Rekrytering
        • Loma Linda University Health
        • Huvudutredare:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Kaiser Permanente
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Rekrytering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Rekrytering
        • Providence ALS Clinic
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Rekrytering
        • Thomas Jefferson University
        • Huvudutredare:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Rekrytering
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15360
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 22908
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrytering
        • Hadassah Medical Organization
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Rekrytering
        • Tel Aviv Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vivian Drori, MD
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
      • Milan, Italien, 20138
        • Rekrytering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Christian Lunetta, MD
        • Underutredare:
          • Rachele Piras, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla personer som lever med ALS/MND på deltagande multidisciplinära ALS/MND-mottagningar

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En klinisk diagnos av El Escorial av misstänkt, möjlig, trolig eller definitiv ALS eller
  • Andra motoriska neuronstörningar, inklusive men inte begränsat till spinal-bulbar muskelatrofi (SBMA, Kennedys sjukdom), spinal muskelatrofi (SMA), primär lateral skleros (PLS), progressiv muskelatrofi (PMA) och progressiv bulbar pares (PBP)

Exklusions kriterier:

  • Sjukdomen uppfyller inte kriterierna för någon motorneuronstörning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år

ALS Functional Rating Scale reviderad är en 12-punkts betygsskala som mäter utvecklingen av funktionshinder hos patienter med ALS. ALSFRS-r bedömer patienternas nivåer av självförsörjning inom områden som matning, grooming, ambulation och kommunikation. Ju högre poäng desto tidigare i sjukdomsprogressionen.

Den består av 12 frågor med en maximal poäng på 48 poäng.
Var 3-4 månad upp till 5 år
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
Långsamt vitalkapacitetstest normaliserat till ålder, kön och längd
Var 3-4 månad upp till 5 år
Överlevnad
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
Patientöverlevnad eller överlevnadsekvivalent (tid till ventilator eller sond). Överlevnadsekvivalent bedöms under rutinmässiga kliniska besök, medan dödlighetshändelse kan rapporteras när den blir känd för den behandlande läkaren.
Var 3-4 månad upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vitala tecken
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
Vitala tecken (Vikt, BP, HR). Både systoliskt och diastoliskt tryck mäts.
Var 3-4 månad upp till 5 år
Neurologisk undersökning
Tidsram: Genom avslutad studie, årligen upp till 5 år
Neurologisk undersökning som testar avvikelser på olika områden, från allmän bedömning till koordination och cerebellär funktion, till känsel och reflexer, till kranialnerver och plantar.
Genom avslutad studie, årligen upp till 5 år
El Escorial Kriterier
Tidsram: Genom avslutad studie, årligen upp till 5 år
El Escorial-kriterierna är diagnostiska kriterier för ALS. De klassificerar patienter i kategorier av möjlig, trolig eller definitiv ALS, baserat på tecken på degeneration av övre och nedre motorneuroner i olika kroppsregioner.
Genom avslutad studie, årligen upp till 5 år
Handhållen dynamometri
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
Handdynamometri för kvantitativ styrketestning av 18 muskler som är ett tillförlitligt och reproducerbart mått på minskning av ALS
Var 3-4 månad upp till 5 år
Test av greppstyrka
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
Test av greppstyrka
Var 3-4 månad upp till 5 år
Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
Rasch Overall ALS Disability Scale, ROADS ger ett normerat totalpoäng på 28 poster från 0-146 för att fånga den totala funktionshindernivån på ett linjärt viktat sätt, med lägre poäng som indikerar sjukdomsprogression
Var 3-4 månad upp till 5 år
5 gånger sitta att stå
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
5 gånger sitta för att stå test
Var 3-4 månad upp till 5 år
10 meters gångtest
Tidsram: Var 3-4 månad upp till 5 år
10 meters gångtest
Var 3-4 månad upp till 5 år
Fysisk undersökning
Tidsram: Genom avslutad studie, årligen upp till 5 år
Fysisk undersökning som inkluderar följande testområden för abnormitet och klinisk betydelse: andningsvägar, hjärt-, gastrointestinala, genitourinära. och muskuloskeletala
Genom avslutad studie, årligen upp till 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbetspartners

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Utredare

  • Huvudutredare: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2023

Första postat (Faktisk)

28 juli 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Anonymiserade IPD delas med databegärare vid inlämnande av forskningsförslaget online. Dataåtkomstkommittén granskar inlämningar och efter godkännande och genomförande av datadelningsavtalet tillhandahålls datauppsättningen till databegäraren.

Tidsram för IPD-delning

10-30 dagar från den första begärans onlineinlämning

Kriterier för IPD Sharing Access

ALS/MND Natural History Consortiums dataåtkomstkommitté granskar fördelarna med de ansökandes forskningsförslag och godkänner eller nekar dataåtkomst

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL

Studiedata/dokument

  1. Datauppsättning för individuella deltagare
    Informationsidentifierare: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Informationskommentarer: Anonymiserade uppgifter kan begäras genom att lämna in forskningsförslag online. Dataåtkomstkommittén kommer att granska inlämningen och efter dess godkännande och genomförande av datadelningsavtalet kommer datauppsättningen att tillhandahållas den som begär data.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera