Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ALS/MND Natural History Study Data Repository

2023. július 20. frissítette: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Ez egy adattár az ALS és egyéb motoros idegrendszeri rendellenességek (MND) több helyszínes, több protokollos klinikán alapuló Natural History Study számára.

Minden olyan személynek, aki ALS-ben vagy más MND-ben szenved, és aki a vizsgálati kórházak (telephelyek) klinikáit látogatja, felajánlják, hogy részt vegyen a vizsgálatban.

A webhelyek úgynevezett alapinformációkat gyűjtenek, beleértve a demográfiai adatokat, a betegségtörténetet és a diagnózist, a családtörténetet stb. Az oldalak minden egyes látogatás alkalmával több betegség-specifikus kimeneti mérést és eseményt is gyűjtenek. Az információkat a NeuroBANK, egy betegközpontú klinikai kutatási platform rögzíti.

A webhelyek választhatnak, hogy több mint 20 további űrlapba gyűjtsék az adatokat, amelyek rögzítik a biomarkereket és az eredménymutatókat. A gondozásuk után rögzített adatokat anonimizáljuk (minden személyes azonosító és dátum eltávolításra kerül), és az anonimizált adatkészletet egy nem kizárólagos, visszavonható licencen keresztül osztják meg az orvoskutatókkal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

A legtöbb ALS-ben vagy MND-ben szenvedő embert, akiket klinikailag látnak a PI vagy PI kijelöltek a részt vevő helyszíneken, bevonják ebbe a vizsgálatba. Ez a jól bevált keret lehetőséget biztosít arra, hogy az ALS-ben/MND-ben szenvedők nagy részének esélyt kínáljunk egy klinikai kutatási projektben való részvételre.

A beleegyezés megszerzése után a következőket kell tenni:

Az ALS-ben/MND-ben szenvedő betegek egy Neurological Global Unique Identifier-t (NeuroGUID) és annak vizsgálat-specifikus származékát, a NeuroSTAmP-t kapják, amely a jelen tanulmány információinak biológiai mintákkal, képekkel és klinikai adatokkal való összekapcsolására szolgál, amelyeket a jelen vizsgálatban részt vevő személyektől és más személyektől kaptak. vizsgálatok/kísérletek, amelyekben ezek a betegek részt vesznek(d).

A következő információkat rögzíti a NeuroBANK platform:

Alapinformációk

  • Rutin klinikai látogatások longitudinális klinikai és fenotípusos adatai
  • Longitudinális klinikai és történeti fenotípusos adatok elektronikus egészségügyi nyilvántartásokból és feljegyzésekből átírva
  • Bármilyen egyéb megfigyelési adat, amely érdekes a nyomozó számára, rögzíthető vagy a NeuroBANK információihoz kapcsolható.

Egyéb főbb jellemzők

Az oldalnak nyomon kell követnie azon betegek számát, akik elutasították a részvételt. Az oldalnak rendelkeznie kell egy olyan mechanizmussal, amely tartalmazza a részvételi ajánlatot a klinikán lévő minden egyes páciens számára (a beleegyezés nem igényel azonnali adatbevitelt). A helyszínen rendszeres adatminőség-ellenőrzések végezhetők. A NeuroBANK-hoz hozzáférni szándékozó webhely személyzetét a hozzáférés előtt kiképzik és tanúsítják.

Jelenleg számos, keresztmetszeti és longitudinális regiszter létezik az ALS-ben. A NeuroBANK abban különbözik a többi jelenlegi regisztertől, hogy ez egy betegközpontú platform, amelyet úgy terveztek, hogy a klinikai látogatásokból és több klinikai kutatási projektből származó betegek adatainak tárházaként működjön, valamint összekapcsolja ezeket az adatokat a szövetek, képalkotó és képalkotó biorepozitóriumokkal. egyéb biológiai információk. Ez a természetrajzi tanulmány olyan klinikai kutatási keretként működhet, amely összekapcsolhatja a jelenlegi és korábbi tanulmányokból származó klinikai és klinikai kutatási adatokat biológiai mintákkal és képgyűjteményekkel.

Megszerzett beleegyezéssel biológiai minták gyűjthetők vonalkódos címkékkel, amelyek a pácienshez rendelt vizsgálatspecifikus NeuroSTAmP-ket tartalmaznak, kinyomtathatók a NeuroBANK-ból, és beszkennelhetők a NeuroBANK virtuális elosztott BioRepository moduljába. A képalkotó vizsgálatok a NeuroSTAmP-ekkel azonosítottak, és klinikai és fenotípusos információkhoz kapcsolódnak. Az ezzel a protokollal nyert anonim klinikai adatok más kutatók számára is elérhetőek.

Tanulmányi populáció

Azon személyeket, akiket klinikai gondozási látogatásaik során látnak, arra kérik, hogy engedélyezzék adataik feltöltését és rögzítését klinikai kutatás céljából. A NeuroBANK platform a Massachusetts General Hospital (Boston, MA) Neurológiai Klinikai Kutatóintézetének (NCRI) Innovációs és Bioinformatikai Központjában (CIB) található és kezeli.

Hozzájárulási folyamat

Az ALS-klinika minden résztvevőjét felkérik, hogy vegyen részt ebben a vizsgálatban. Mielőtt bármilyen adatot rögzítenek tanulmányi célból, aláírt, beleegyező nyilatkozatot kell beszerezni.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

5000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Northwestern University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Toborzás
        • Henry Ford Health System
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ximena Arcila Londono
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Walk
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Toborzás
        • Providence ALS Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Toborzás
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Terry Heiman-Patterson
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 22908
  • Olaszország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden olyan személy, aki ALS-ben/MND-ben szenved a részt vevő multidiszciplináris ALS/MND klinikákon

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az El Escorial klinikai diagnózisa feltételezett, lehetséges, valószínű vagy határozott ALS vagy
  • Egyéb motoros neuron rendellenességek, beleértve, de nem kizárólagosan a spinális-bulbáris izomsorvadást (SBMA, Kennedy-kór), a spinális izomsorvadást (SMA), az elsődleges laterális szklerózist (PLS), a progresszív izomsorvadást (PMA) és a progresszív izombénulást (PBP)

Kizárási kritériumok:

  • A betegség egyetlen motoros neuron rendellenesség kritériumának sem felel meg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALS funkcionális besorolási skála – felülvizsgálva (ALSFRS-R)
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig

A felülvizsgált ALS Functional Rating Scale egy 12 tételből álló értékelési skála, amely az ALS-ben szenvedő betegek rokkantságának előrehaladását méri. Az ALSFRS-r felméri a betegek önellátási szintjét az etetés, az ápolás, a mozgás és a kommunikáció területén. Minél magasabb a pontszám, annál korábbi a betegség progressziója.

12 kérdésből áll, amelyek maximális pontszáma 48 pont.
3-4 havonta 5 évig
Slow Vital Capacity (SVC)
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
Lassú vitálkapacitásteszt kor, nem és magasság szerint normalizálva
3-4 havonta 5 évig
Túlélés
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
A beteg túlélése vagy túlélési aránya (lélegeztetőgépig vagy etetőszondáig eltelt idő). A túlélési egyenértéket a rutin klinikai vizitek során értékelik, míg a halálozási eseményt jelenthetik, amikor az a kezelő klinikus tudomására jut.
3-4 havonta 5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Életjelek
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
Életjelek (súly, vérnyomás, pulzus). A szisztolés és a diasztolés nyomást is mérik.
3-4 havonta 5 évig
Neurológiai vizsgálat
Időkeret: A tanulmányok befejezésével évente legfeljebb 5 évig
Neurológiai vizsga, amely különböző területeken vizsgálja a rendellenességeket, az általános értékeléstől a koordináción és a kisagyi működésen át az érzékelésig és a reflexekig, a koponyaidegekig és a talpi idegekig
A tanulmányok befejezésével évente legfeljebb 5 évig
El Escorial kritériumok
Időkeret: A tanulmányok befejezésével évente legfeljebb 5 évig
Az El Escorial kritériumok az ALS diagnosztikai kritériumai. A betegeket a lehetséges, valószínű vagy határozott ALS kategóriáiba sorolják, a különböző testrégiók felső és alsó motoros neuronjainak degenerációjának jelei alapján.
A tanulmányok befejezésével évente legfeljebb 5 évig
Kézi dinamometria
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
Kézi dinamometria 18 izom kvantitatív erőtesztjéhez, amely megbízható és reprodukálható mérce az ALS csökkenését
3-4 havonta 5 évig
Markolat erősségének tesztelése
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
Markolat erősségének tesztelése
3-4 havonta 5 évig
Rasch általános ALS rokkantsági skála (ROADS)
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
A Rasch általános ALS rokkantsági skála, a ROADS 28 elemre 0-146 között normál összpontszámot ad, hogy lineárisan súlyozott módon rögzítse az általános rokkantsági szintet, az alacsonyabb pontszámok pedig a betegség progresszióját jelzik.
3-4 havonta 5 évig
5 alkalommal ülni állni
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
Ötszöri ülve állni teszt
3-4 havonta 5 évig
10 méteres séta teszt
Időkeret: 3-4 havonta 5 évig
10 méteres séta teszt
3-4 havonta 5 évig
Fizikális vizsgálat
Időkeret: A tanulmányok befejezésével évente legfeljebb 5 évig
Fizikális vizsgálat, amely a következő vizsgálati területeket foglalja magában a rendellenességek és a klinikai jelentősége szempontjából: légzőszervi, kardio, gyomor-bélrendszeri, húgyúti. és mozgásszervi
A tanulmányok befejezésével évente legfeljebb 5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Együttműködők

Northwestern University
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Providence Health & Services
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 20.

Első közzététel (Tényleges)

2023. július 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2013P001670

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az anonimizált IPD-ket a kutatási javaslat online benyújtásakor osztják meg az adatigénylőkkel. Az Adathozzáférési Bizottság megvizsgálja a beadványokat, és az Adatmegosztási Szerződés jóváhagyása és végrehajtása után az adatállományt az adatigénylő rendelkezésére bocsátja.

IPD megosztási időkeret

10-30 nappal az első kérelem online benyújtásától számítva

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az ALS/MND Természettudományi Konzorcium adathozzáférési bizottsága felülvizsgálja a kérelmezők kutatási javaslatainak megalapozottságát, és jóváhagyja vagy megtagadja az adatokhoz való hozzáférést

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Tanulmányi adatok/dokumentumok

  1. Egyéni résztvevő adatkészlet
    Információs azonosító: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Információs megjegyzések: Anonimizált adatok kérhetők kutatási javaslat online benyújtásával. Az Adathozzáférési Bizottság megvizsgálja a beadványt, és az Adatmegosztási Szerződés jóváhagyását és teljesítését követően az adatállományt az adatigénylő rendelkezésére bocsátja.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALS

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Greece

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel