Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

ALS/MND Natural History Study Data Repository

18. Mai 2026 aktualisiert von: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Hierbei handelt es sich um ein Datenrepository für klinikbasierte naturkundliche Studien zu ALS und anderen motorischen Neuronenstörungen (MND) an mehreren Standorten und mit mehreren Protokollen.

Allen Menschen mit ALS oder anderen MNDs, die Kliniken in den Studienkrankenhäusern (Standorten) besuchen, wird die Teilnahme an der Studie angeboten.

Die Websites sammeln sogenannte Basisinformationen, einschließlich demografischer Daten, Krankheitsgeschichte und -diagnose, Familiengeschichte usw. Bei jedem Besuch erfassen die Standorte außerdem mehrere krankheitsspezifische Ergebnismessungen und Ereignisse. Die Informationen werden in NeuroBANK erfasst, einer patientenzentrierten klinischen Forschungsplattform.

Die Standorte haben die Möglichkeit, Daten in mehr als 20 zusätzlichen Formularen zu sammeln, um Biomarker und Ergebnismessungen zu erfassen. Die erfassten Daten werden nach ihrer Kuration anonymisiert (alle persönlichen Kennungen und Daten werden entfernt) und der anonymisierte Datensatz wird über eine nicht exklusive, widerrufliche Lizenz an medizinische Forscher weitergegeben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die meisten Menschen mit ALS oder MND, die von PI oder PI-Beauftragten an teilnehmenden Standorten klinisch untersucht werden, werden für diese Studie rekrutiert. Dieser etablierte Rahmen bietet die Möglichkeit, einem großen Teil der Menschen mit ALS/MND die Möglichkeit zu bieten, an einem klinischen Forschungsprojekt teilzunehmen.

Nach Einholung der Einwilligung wird Folgendes durchgeführt:

Menschen mit ALS/MND wird ein Neurological Global Unique Identifier (NeuroGUID) und sein studienspezifisches Derivat NeuroSTAmP zugewiesen, das verwendet wird, um die Informationen dieser Studie mit biologischen Proben, Bildern und klinischen Daten zu verknüpfen, die von den Personen dieser Studie und anderen erhalten wurden Studien/Studien, an denen diese Patienten teilnehmen(d).

Die folgenden Informationen werden in der NeuroBANK-Plattform erfasst:

Basisinformationen

  • Längsschnittliche klinische und phänotypische Daten aus routinemäßigen klinischen Besuchen
  • Längsschnittliche klinische und historische phänotypische Daten, transkribiert aus elektronischen Gesundheitsakten und Notizen
  • Alle anderen Beobachtungsdaten, die für den Prüfer von Interesse sind, können erfasst oder mit Informationen in NeuroBANK verknüpft werden.

Weitere wichtige Funktionen

Auf der Website sollte die Anzahl der Patienten erfasst werden, die die Teilnahme abgelehnt haben. Der Standort sollte über einen Mechanismus verfügen, der jedem Patienten in der Klinik ein Teilnahmeangebot unterbreitet (die Einwilligung erfordert keine sofortige Dateneingabe). Vor Ort können regelmäßige Datenqualitätsprüfungen durchgeführt werden. Standortpersonal, das Zugang zu NeuroBANK erhalten möchte, wird vor Gewährung des Zugangs geschult und zertifiziert.

Derzeit gibt es für ALS mehrere Register, sowohl Querschnitts- als auch Längsschnittregister. NeuroBANK unterscheidet sich von anderen aktuellen Registern dadurch, dass es sich um eine patientenzentrierte Plattform handelt, die als Datenspeicher für Patientendaten aus klinischen Besuchen und mehreren klinischen Forschungsprojekten fungiert und diese Daten mit einem Biospeicher für Gewebe, Bildgebung usw. verknüpft andere biologische Informationen. Diese naturhistorische Studie kann als klinischer Forschungsrahmen dienen, der klinische und klinische Forschungsdaten aus aktuellen und früheren Studien mit biologischen Proben und Bildsammlungen verknüpft.

Mit eingeholten Einwilligungen können biologische Proben mit Barcode-Etiketten gesammelt werden, die vom Patienten zugewiesene studienspezifische NeuroSTAmPs enthalten, aus NeuroBANK ausgedruckt und in das virtuelle verteilte BioRepository-Modul von NeuroBANK gescannt werden. Bildgebende Untersuchungen werden mit NeuroSTAmPs deidentifiziert und mit klinischen und phänotypischen Informationen verknüpft. Durch dieses Protokoll gewonnene anonymisierte klinische Daten stehen anderen Forschern zur Verfügung.

Studienpopulation

Personen, die während ihrer klinischen Behandlungsbesuche gesehen werden, werden gebeten, dem Hochladen und Erfassen ihrer Daten für klinische Forschungszwecke zuzustimmen. Die NeuroBANK-Plattform befindet sich am Center for Innovation and Bioinformatics (CIB) des Neurological Clinical Research Institute (NCRI) des Massachusetts General Hospital (Boston, MA) und wird von diesem verwaltet.

Einwilligungsprozess

Jeder Teilnehmer der ALS-Klinik wird gebeten, an dieser Studie teilzunehmen. Bevor Daten zu Studienzwecken erfasst werden, wird eine unterzeichnete Einverständniserklärung eingeholt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

5000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrutierung
        • Hadassah Medical Organization
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Rekrutierung
        • Tel Aviv Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vivian Drori, MD
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
      • Milan, Italien, 20138
        • Rekrutierung
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christian Lunetta, MD
        • Unterermittler:
          • Rachele Piras, MD
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Rekrutierung
        • Loma Linda University Health
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Kaiser Permanente
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Rekrutierung
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Rekrutierung
        • Providence ALS Clinic
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Rekrutierung
        • Thomas Jefferson University
        • Hauptermittler:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Rekrutierung
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15360
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Menschen, die in teilnehmenden multidisziplinären ALS/MND-Kliniken mit ALS/MND leben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine klinische Diagnose von El Escorial mit vermuteter, möglicher, wahrscheinlicher oder eindeutiger ALS oder
  • Andere motorische Neuronenerkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Spinalbulbäre Muskelatrophie (SBMA, Kennedy-Krankheit), Spinale Muskelatrophie (SMA), Primäre Lateralsklerose (PLS), Progressive Muskelatrophie (PMA) und Progressive Bulbarparese (PBP)

Ausschlusskriterien:

  • Die Krankheit erfüllt keine Kriterien für eine motorische Neuronenstörung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überarbeitete ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren

Die überarbeitete ALS Functional Rating Scale ist eine 12-Punkte-Bewertungsskala, die das Fortschreiten der Behinderung bei Patienten mit ALS misst. Der ALSFRS-r bewertet den Grad der Selbstversorgung der Patienten in den Bereichen Ernährung, Körperpflege, Fortbewegung und Kommunikation. Je höher der Wert, desto früher schreitet die Krankheit voran.

Es besteht aus 12 Fragen mit einer maximalen Punktzahl von 48 Punkten.
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Langsame Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Langsamer Vitalkapazitätstest, normalisiert auf Alter, Geschlecht und Größe
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Überleben
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Patientenüberleben oder Überlebensäquivalent (Zeit bis zum Beatmungsgerät oder zur Ernährungssonde). Das Überlebensäquivalent wird bei routinemäßigen klinischen Besuchen beurteilt, während ein Mortalitätsereignis gemeldet werden kann, wenn es dem behandelnden Arzt bekannt wird.
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vitalfunktionen
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Vitalfunktionen (Gewicht, Blutdruck, Herzfrequenz). Es werden sowohl der systolische als auch der diastolische Druck gemessen.
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Neurologische Untersuchung
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, jährlich bis zu 5 Jahre
Neurologische Untersuchung, die auf Anomalien in verschiedenen Bereichen prüft, von der allgemeinen Beurteilung über Koordination und Kleinhirnfunktion bis hin zu Empfindungen und Reflexen, Hirnnerven und Plantarnerven
Bis zum Studienabschluss, jährlich bis zu 5 Jahre
El Escorial-Kriterien
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, jährlich bis zu 5 Jahre
Die El-Escorial-Kriterien sind diagnostische Kriterien für ALS. Sie klassifizieren Patienten anhand der Anzeichen einer Degeneration oberer und unterer Motoneuronen in verschiedenen Körperregionen in Kategorien möglicher, wahrscheinlicher oder definitiver ALS.
Bis zum Studienabschluss, jährlich bis zu 5 Jahre
Handdynamometrie
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Handdynamometrie zur quantitativen Kraftprüfung von 18 Muskeln, die ein zuverlässiges und reproduzierbares Maß für den Rückgang bei ALS darstellt
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Prüfung der Griffstärke
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Prüfung der Griffstärke
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Rasch-Gesamt-ALS-Behinderungsskala (ROADS)
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Rasch-Gesamt-ALS-Behinderungsskala liefert das ROADS eine normierte Gesamtpunktzahl für 28 Punkte von 0 bis 146, um den Grad der Gesamtbehinderung linear gewichtet zu erfassen, wobei niedrigere Werte ein Fortschreiten der Krankheit anzeigen
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
5 Mal sitzen und stehen
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
5-maliger Sitz-Steh-Test
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
10-Meter-Gehtest
Zeitfenster: Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
10-Meter-Gehtest
Alle 3-4 Monate bis zu 5 Jahren
Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, jährlich bis zu 5 Jahre
Körperliche Untersuchung, die die folgenden Testbereiche auf Anomalien und klinische Bedeutung umfasst: Atemwege, Herz-Kreislauf, Magen-Darm-Trakt, Urogenitaltrakt. und Bewegungsapparat
Bis zum Studienabschluss, jährlich bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Mitarbeiter

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Ermittler

  • Hauptermittler: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte IPD werden den Datenanforderern nach der Online-Einreichung des Forschungsvorschlags mitgeteilt. Der Datenzugriffsausschuss prüft die Eingaben und nach Genehmigung und Ausführung der Datenfreigabevereinbarung wird der Datensatz dem Datenanforderer zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

10–30 Tage ab der Online-Übermittlung der ersten Anfrage

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Datenzugriffsausschuss des ALS/MND Natural History Consortium prüft die Vorzüge der Forschungsvorschläge der Antragsteller und genehmigt oder verweigert den Datenzugriff

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Studiendaten/Dokumente

  1. Einzelner Teilnehmerdatensatz
    Informationskennung: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Informationskommentare: Anonymisierte Daten können durch die Online-Einreichung eines Forschungsvorschlags angefordert werden. Der Datenzugriffsausschuss prüft die Einreichung und nach Genehmigung und Ausführung der Datenfreigabevereinbarung wird der Datensatz dem Datenanforderer zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mongolia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren