ALS/MND 自然历史研究数据存储库
这是一个数据存储库，用于基于多站点、多协议临床的 ALS 和其他运动神经元疾病 (MND) 自然历史研究。
所有在研究医院（地点）的诊所就诊的 ALS 或其他 MND 患者都可以参加本研究。
这些网站收集所谓的基线信息，包括人口统计、疾病史和诊断、家族史等。 每次访问时，这些站点还会收集多种特定疾病的结果指标和事件。 这些信息由 NeuroBANK 捕获，这是一个以患者为中心的临床研究平台。
这些站点可以选择将数据收集为 20 多种附加形式，捕获生物标志物和结果指标。 收集的数据在管理后被匿名化（所有个人标识符和日期都将被删除），并且匿名数据集通过非排他性可撤销许可证与医学研究人员共享。
研究概览
地位
详细说明
大多数由 PI 或 PI 指定人员在参与地点进行临床检查的 ALS 或 MND 患者将被招募到本研究中。 这个完善的框架为大部分 ALS/MND 患者提供了参与临床研究项目的机会。
获得同意后，将进行以下操作：
ALS/MND 患者被分配一个神经学全球唯一标识符 (NeuroGUID) 及其研究特定衍生品 NeuroSTAmP，用于将本研究的信息与从本研究中的个体和其他个体获得的生物样本、图像和临床数据联系起来。这些患者参与的研究/试验(d)。
NeuroBANK 平台捕获以下信息：
基线信息
- 来自常规临床就诊的纵向临床和表型数据
- 从电子健康记录和笔记转录的纵向临床和历史表型数据
- 研究者感兴趣的任何其他观察数据都可以被捕获或链接到 NeuroBANK 中的信息。
其他主要特点
该网站应跟踪拒绝参与的患者数量。 该站点应建立一个机制，向每位临床患者提供参与机会（同意并不需要立即输入数据）。可以在该站点进行定期数据质量检查。 打算访问 NeuroBANK 的现场人员在获得访问权限之前经过培训和认证。
目前 ALS 中存在多个横向和纵向登记处。 NeuroBANK 与当前其他注册中心的不同之处在于，它是一个以患者为中心的平台，旨在作为来自临床就诊和多个临床研究项目的患者数据的数据存储库，并将这些数据链接到组织、成像和生物存储库。其他生物信息。 这种自然历史研究可以充当临床研究框架，可以将当前和过去研究的临床和临床研究数据与生物标本和图像集合联系起来。
获得同意后，可以使用包含患者分配的研究特定 NeuroSTAmP 的条形码标签收集生物样本，从 NeuroBANK 内打印，并扫描到 NeuroBANK 的虚拟分布式生物存储库模块中。 影像学研究通过 NeuroSTAmP 进行去识别化，并与临床和表型信息相关联。 通过该协议获得的匿名临床数据可供其他研究人员使用。
研究人群
在临床护理就诊期间就诊的个人被要求允许上传和捕获他们的数据以用于临床研究。 NeuroBANK 平台位于马萨诸塞州总医院（马萨诸塞州波士顿）神经临床研究所 (NCRI) 创新与生物信息学中心 (CIB) 并由其管理。
同意程序
ALS 诊所的每位参与者都被邀请参与这项研究。 在出于研究目的记录任何数据之前，需获得签署的知情同意书。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Natalia Tarasenko
- 电话号码：1617240346
- 邮箱：ntarasenko@mgh.harvard.edu
学习地点
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Jerusalem、以色列、9112001
- 招聘中
- Hadassah Medical Organization
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接触：
- Michal Zabari
- 邮箱：michalza@hadassah.org.il
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首席研究员：
- Marc Gotkine, MD
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Tel Aviv、以色列、64239
- 招聘中
- Tel Aviv Medical Center
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接触：
- Beatrice Abramovich
- 邮箱：beatricen@tlvmc.gov.il
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首席研究员：
- Vivian Drori, MD
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Milan、意大利、20162
- 招聘中
- Centro Clinico NEMO Milano
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接触：
- Monica Montuori
- 邮箱：monica.montuori@centrocliniconemo.it
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首席研究员：
- Federica Cerri
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Milan、意大利、20138
- 招聘中
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
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接触：
- Camilla Garrè
- 邮箱：camilla.garre@icsmaugeri.it
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首席研究员：
- Christian Lunetta, MD
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副研究员：
- Rachele Piras, MD
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California
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Loma Linda、California、美国、92354
- 招聘中
- Loma Linda University Health
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首席研究员：
- Jeffrey Rosenfeld, MD
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Los Angeles、California、美国、90027
- 招聘中
- Kaiser Permanente
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接触：
- Chris Greer
- 电话号码：323-783-9284
- 邮箱：chris.x.lindgren@kp.org
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首席研究员：
- Abel Wu, MD
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- 招聘中
- University of Florida
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接触：
- Jennifer Steshyn
- 邮箱：Jennifer.Steshyn@neurology.ufl.edu
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首席研究员：
- James Wymer
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Northwestern University
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接触：
- Emma Schmidt
- 电话号码：312-503-4362
- 邮箱：emma.schmidt@northwestern.edu
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首席研究员：
- Senda Ajroud-Driss
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Massachusetts
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Burlington、Massachusetts、美国、01805
- 招聘中
- Lahey Clinic
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接触：
- Sorieba Fofanah
- 电话号码：781-744-2958
- 邮箱：sorieba.fofanah@lahey.org
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接触：
- Melo Catia
- 邮箱：catia.s.melo@lahey.org
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首席研究员：
- Medhi Ghasemi, MD
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- 招聘中
- Henry Ford Health System
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接触：
- Anne Vallis
- 电话号码：313-916-1364
- 邮箱：avallis1@hfhs.org
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首席研究员：
- Ximena Arcila Londono
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- 招聘中
- Trinity Health Michigan
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接触：
- Nicolina Evola
- 电话号码：616-685-6195
- 邮箱：nicolina.evola@trinity-health.org
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接触：
- Katherine Schwass
- 电话号码：616-685-5437
- 邮箱：Katherine.Schwass@trinity-health.org
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首席研究员：
- Melanie G Taylor, MD
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- 招聘中
- University of Minnesota
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接触：
- Valerie Ferment
- 电话号码：612-301-1535
- 邮箱：ferm0016@umn.edu
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首席研究员：
- David Walk
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63104
- 招聘中
- Saint Louis University
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接触：
- Katie Forsman
- 邮箱：katie.forsman@health.slu.edu
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首席研究员：
- Ghazala Hayat
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97213
- 招聘中
- Providence ALS Clinic
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接触：
- Tyler Regan
- 电话号码：503-215-2333
- 邮箱：tyler.regan@providence.org
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首席研究员：
- Nicholas Olney
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- 招聘中
- Thomas Jefferson University
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首席研究员：
- Hristelina Ilieva, MD
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接触：
- Gemma Krautzel
- 电话号码：267-582-6061
- 邮箱：Gemma.Krautzel@jefferson.edu
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- 招聘中
- Temple University Lewis Katz School of Medicine
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接触：
- John Furey
- 电话号码：267-694-0573
- 邮箱：john.furey0001@temple.edu
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首席研究员：
- Terry Heiman-Patterson
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15360
- 招聘中
- University of Pittsburgh
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接触：
- Helen Ismail
- 电话号码：412-864-2873
- 邮箱：ismailhh@upmc.edu
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首席研究员：
- Tawfiq Al-lahham, MD
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、22908
- 招聘中
- Virginia Commonwealth University
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接触：
- Demetrius Carter
- 邮箱：Demetrius.R.Carter@vcuhealth.org
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首席研究员：
- Kelly Gwathmey
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- El Escorial 的临床诊断为疑似、可能、可能或明确的 ALS 或
- 其他运动神经元疾病，包括但不限于脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，肯尼迪病）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、原发性侧索硬化症（PLS）、进行性肌萎缩症（PMA）和进行性延髓麻痹（PBP）
排除标准：
- 疾病不符合任何运动神经元疾病的标准
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ALS 功能评定量表-修订版 (ALSFRS-R)
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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修订后的 ALS 功能评定量表包含 12 项评定量表，用于衡量 ALS 患者的残疾进展情况。 ALSFRS-r 评估患者在喂养、梳洗、行走和交流方面的自给自足水平。 分数越高，疾病进展越早。 它由 12 个问题组成，最高分为 48 分。 |
每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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慢肺活量 (SVC)
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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根据年龄、性别和身高标准化的慢肺活量测试
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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生存
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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患者存活率或等效存活率（使用呼吸机或饲管的时间）。
在常规临床就诊期间评估生存当量，而当治疗临床医生了解后可能会报告死亡事件。
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生命体征
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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生命体征（体重、血压、心率）。
测量收缩压和舒张压。
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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神经系统检查
大体时间：每年完成学习，最长 5 年
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神经系统检查，测试各个领域的异常情况，从一般评估到协调和小脑功能，到感觉和反射，到颅神经和足底
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每年完成学习，最长 5 年
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埃斯科里亚尔标准
大体时间：每年完成学习，最长 5 年
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El Escorial 标准是 ALS 的诊断标准。
他们根据不同身体区域的上运动神经元和下运动神经元的退化迹象，将患者分为可能、可能或明确的 ALS 类别。
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每年完成学习，最长 5 年
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手持式测力仪
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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手持式测力仪可对 18 块肌肉进行定量力量测试，这是 ALS 衰退的可靠且可重复的测量方法
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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握力测试
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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握力测试
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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Rasch 整体 ALS 残疾量表 (ROADS)
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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Rasch 总体 ALS 残疾量表，ROADS 提供 0-146 28 个项目的标准化总分，以线性加权方式捕获总体残疾水平，较低的分数表明疾病进展
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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5次从坐到站
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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5次坐站测试
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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10米步行测试
大体时间：每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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10米步行测试
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每 3-4 个月一次，最长 5 年一次
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体检
大体时间：每年完成学习，最长 5 年
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体格检查，包括以下异常和临床意义的测试领域：呼吸系统、心脏、胃肠道、泌尿生殖系统。
和肌肉骨骼
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每年完成学习，最长 5 年
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Alexander Sherman、Massachusetts General Hospital
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2013P001670
- 5U01FD008125-02 (美国 FDA 拨款/合同：FDA OOPD)
- 2022A011556 (其他赠款/资助编号：Biogen, Inc.)
- 2022A018800 (其他赠款/资助编号：Mitsubishi Tanabe Pharma America)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
研究数据/文件
-
个人参与者数据集
信息标识符：NeuroGUID/NeuroSTAmP信息评论：可以通过在线提交研究计划来请求匿名数据。 数据访问委员会将审查提交的内容，并在批准并签署数据共享协议后，将数据集提供给数据请求者。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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