Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ALS/MND Natural History Study Data Repository

18 mei 2026 bijgewerkt door: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Dit is een datarepository voor multi-site multi-protocol kliniek-gebaseerde Natural History Study of ALS and Other Motor Neuron Disorders (MND).

Alle mensen met ALS of andere MND's die klinieken bezoeken in de onderzoeksziekenhuizen (sites) wordt aangeboden om deel te nemen aan de studie.

De Sites verzamelen zogenaamde Baseline-informatie, waaronder demografische gegevens, ziektegeschiedenis en -diagnose, familiegeschiedenis, enz. Bij elk bezoek verzamelen de Sites ook meerdere ziektespecifieke uitkomstmaten en gebeurtenissen. De informatie wordt vastgelegd in NeuroBANK, een patiëntgericht klinisch onderzoeksplatform.

De sites hebben een optie om ervoor te kiezen gegevens te verzamelen in meer dan 20 aanvullende formulieren die biomarkers en uitkomstmaten vastleggen. Vastgelegde gegevens na curatie worden geanonimiseerd (alle persoonlijke identificatiegegevens en datums worden verwijderd) en de geanonimiseerde dataset wordt gedeeld met medische onderzoekers via een niet-exclusieve herroepbare licentie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De meeste mensen met ALS of MND die klinisch worden gezien door de PI of PI-aangewezen personen op deelnemende locaties zullen voor deze studie worden gerekruteerd. Dit gevestigde kader biedt de mogelijkheid om een ​​groot deel van de mensen met ALS/MND de kans te bieden deel te nemen aan een klinisch onderzoeksproject.

Na het verkrijgen van toestemming wordt het volgende gedaan:

Mensen met ALS/MND krijgen een Neurological Global Unique Identifier (NeuroGUID) toegewezen en zijn studiespecifieke afgeleide, NeuroSTAmP, die wordt gebruikt om de informatie van deze studie te koppelen aan biologische monsters, beelden en klinische gegevens verkregen van die personen in deze studie en andere studies/trials waaraan deze patiënten deelnemen(d).

De volgende informatie wordt vastgelegd in het NeuroBANK-platform:

Basislijn informatie

  • Longitudinale klinische en fenotypische gegevens van routinematige klinische bezoeken
  • Longitudinale klinische en historische fenotypische gegevens getranscribeerd uit elektronische medische dossiers en notities
  • Alle andere observatiegegevens die van belang zijn voor de Onderzoeker kunnen worden vastgelegd of gekoppeld aan informatie in NeuroBANK.

Andere belangrijke kenmerken

De site zou het aantal patiënten moeten bijhouden die deelname hebben geweigerd. De site moet een mechanisme hebben om elke patiënt in de kliniek een aanbod tot deelname op te nemen (toestemming vereist niet onmiddellijke invoer van gegevens). Regelmatige controles van de gegevenskwaliteit kunnen op de site worden uitgevoerd. Sitepersoneel dat van plan is toegang te krijgen tot NeuroBANK, wordt voorafgaand aan de toegang getraind en gecertificeerd.

Verschillende registers, zowel dwarsdoorsnede als longitudinaal, bestaan ​​momenteel in ALS. NeuroBANK onderscheidt zich van andere huidige registers doordat het een patiëntgericht platform is dat is ontworpen om te functioneren als een gegevensopslagplaats van patiëntgegevens van klinische bezoeken en meerdere klinische onderzoeksprojecten en om deze gegevens te koppelen aan een bioopslagplaats voor weefsel, beeldvorming en andere biologische informatie. Deze natuurhistorische studie kan fungeren als een klinisch onderzoekskader dat klinische en klinische onderzoeksgegevens van huidige en eerdere studies kan koppelen aan biologische specimens en beeldcollecties.

Met verkregen toestemming kunnen biologische monsters worden verzameld met labels met streepjescode die door de patiënt toegewezen studiespecifieke NeuroSTAmP's bevatten, afgedrukt vanuit NeuroBANK en gescand in de virtuele gedistribueerde BioRepository-module van NeuroBANK. Beeldvormingsonderzoeken worden geanonimiseerd met NeuroSTAmP's en gekoppeld aan klinische en fenotypische informatie. Geanonimiseerde klinische gegevens die via dit protocol zijn verkregen, zijn beschikbaar voor andere onderzoekers.

Studie Bevolking

Personen die tijdens hun klinische zorgbezoeken worden gezien, wordt gevraagd om toe te staan ​​dat hun gegevens worden geüpload en vastgelegd voor klinisch onderzoek. Het NeuroBANK-platform bevindt zich bij en wordt beheerd door het Center for Innovation and Bioinformatics (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) van het Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Toestemmingsproces

Elke deelnemer aan de ALS-kliniek wordt benaderd om deel te nemen aan dit onderzoek. Er wordt een ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier verkregen voordat er gegevens worden vastgelegd voor studiedoeleinden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

5000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Werving
        • Hadassah Medical Organization
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Werving
        • Tel Aviv Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vivian Drori, MD
  • Italië
      • Milan, Italië, 20162
      • Milan, Italië, 20138
        • Werving
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christian Lunetta, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Rachele Piras, MD
  • Verenigde Staten
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Kaiser Permanente
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Northwestern University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Werving
        • Henry Ford Health System
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Werving
        • Providence ALS Clinic
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Werving
        • Thomas Jefferson University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Werving
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15360
        • Werving
        • University of Pittsburgh
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 22908

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle mensen met ALS/MND in deelnemende multidisciplinaire ALS/MND-klinieken

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een klinische diagnose van El Escorial van vermoedelijke, mogelijke, waarschijnlijke of definitieve ALS of
  • Andere motorneuronaandoeningen, inclusief maar niet beperkt tot spinale-bulbaire musculaire atrofie (SBMA, ziekte van Kennedy), spinale musculaire atrofie (SMA), primaire laterale sclerose (PLS), progressieve musculaire atrofie (PMA) en progressieve bulbaire verlamming (PBP)

Uitsluitingscriteria:

  • De ziekte voldoet niet aan de criteria voor een motorneuronstoornis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALS Functional Rating Scale-herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar

De herziene ALS Functional Rating Scale is een beoordelingsschaal met 12 items die de progressie van invaliditeit meet bij patiënten met ALS. De ALSFRS-r beoordeelt de mate van zelfredzaamheid van patiënten op het gebied van voeding, verzorging, lopen en communicatie. Hoe hoger de score, hoe eerder in de ziekteprogressie.

Het bestaat uit 12 vragen met een maximale score van 48 punten.
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Langzame vitale capaciteitstest genormaliseerd naar leeftijd, geslacht en lengte
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Overleving
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Patiëntoverleving of overlevingsequivalent (tijd tot beademing of voedingssonde). Overlevingsequivalent wordt beoordeeld tijdens routinematige klinische bezoeken, terwijl mortaliteit kan worden gemeld wanneer dit bekend wordt bij de behandelend arts.
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vitale functies
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Vital Signs (Gewicht, BP, HR). Zowel de systolische als de diastolische druk worden gemeten.
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, jaarlijks maximaal 5 jaar
Neurologisch onderzoek dat verschillende gebieden test op afwijkingen, van algemene beoordeling tot coördinatie en cerebellaire functie, tot gevoel en reflexen, tot hersenzenuwen en voetzool
Door afronding van de studie, jaarlijks maximaal 5 jaar
El Escorial-criteria
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, jaarlijks maximaal 5 jaar
De El Escorial-criteria zijn diagnostische criteria voor ALS. Ze classificeren patiënten in categorieën van mogelijke, waarschijnlijke of definitieve ALS, gebaseerd op tekenen van degeneratie van bovenste en onderste motorneuronen in verschillende lichaamsregio's.
Door afronding van de studie, jaarlijks maximaal 5 jaar
Handheld Dynamometrie
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Handheld Dynamometrie voor het kwantitatief testen van de kracht van 18 spieren, een betrouwbare en reproduceerbare maatstaf voor achteruitgang bij ALS
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Testen van de grijpkracht
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Testen van de grijpkracht
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Rasch Algehele ALS-handicapschaal (ROADS)
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Rasch Overall ALS Disability Scale, de ROADS biedt een genormeerde totaalscore op 28 items van 0-146 om het algehele invaliditeitsniveau op een lineair gewogen manier vast te leggen, waarbij lagere scores ziekteprogressie aangeven
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
5 keer zitten om te staan
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
5 keer zit-sta-test
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
10 meter looptest
Tijdsspanne: Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
10 meter looptest
Elke 3-4 maanden tot 5 jaar
Fysiek onderzoek
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, jaarlijks maximaal 5 jaar
Lichamelijk onderzoek met de volgende testgebieden voor afwijkingen en klinische significantie: respiratoir, cardio, gastro-intestinaal, urogenitaal. en bewegingsapparaat
Door afronding van de studie, jaarlijks maximaal 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Medewerkers

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2015

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde IPD's worden gedeeld met gegevensaanvragers wanneer het onderzoeksvoorstel online wordt ingediend. De commissie voor gegevenstoegang beoordeelt de inzendingen en na goedkeuring en uitvoering van de overeenkomst voor het delen van gegevens wordt de dataset aan de gegevensaanvrager verstrekt.

IPD-tijdsbestek voor delen

10-30 dagen vanaf de online indiening van het eerste verzoek

IPD-toegangscriteria voor delen

De commissie voor gegevenstoegang van het ALS/MND Natural History Consortium beoordeelt de verdiensten van de onderzoeksvoorstellen van de aanvragers en keurt gegevenstoegang goed of weigert deze

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Gegevensset individuele deelnemers
    Informatie-ID: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Informatie opmerkingen: Geanonimiseerde gegevens kunnen worden opgevraagd door het online indienen van een onderzoeksvoorstel. De commissie voor gegevenstoegang beoordeelt de indiening en na goedkeuring en uitvoering van de overeenkomst voor het delen van gegevens wordt de dataset aan de gegevensaanvrager verstrekt.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren