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Dépôt de données de l'étude d'histoire naturelle ALS/MND

18 mai 2026 mis à jour par: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Il s'agit d'un référentiel de données pour l'étude d'histoire naturelle multi-sites et multi-protocoles de la SLA et d'autres troubles du motoneurone (MND).

Toutes les personnes vivant avec la SLA ou d'autres MND qui fréquentent les cliniques des hôpitaux (sites) de l'étude se voient proposer de participer à l'étude.

Les Sites collectent des informations dites de base, notamment les données démographiques, les antécédents et le diagnostic de la maladie, les antécédents familiaux, etc. À chaque visite, les sites collectent également plusieurs mesures de résultats et événements spécifiques à la maladie. Les informations sont capturées dans NeuroBANK, une plateforme de recherche clinique centrée sur le patient.

Les sites ont la possibilité de choisir de collecter des données dans plus de 20 formulaires supplémentaires capturant des biomarqueurs et des mesures de résultats. Les données capturées après leur conservation sont anonymisées (tous les identifiants personnels et les dates sont supprimés), et l'ensemble de données anonymisé est partagé avec les chercheurs médicaux via une licence révocable non exclusive.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

La plupart des personnes atteintes de SLA ou de MND qui sont vues cliniquement par le PI ou les PI désignés dans les sites participants seront recrutées dans cette étude. Ce cadre bien établi offre l'opportunité d'offrir à une grande partie des personnes atteintes de SLA/MND la possibilité de participer à un projet de recherche clinique.

Après obtention du consentement, les étapes suivantes sont effectuées :

Les personnes atteintes de SLA/MND se voient attribuer un identifiant unique neurologique global (NeuroGUID) et son dérivé spécifique à l'étude, NeuroSTAmP, qui est utilisé pour lier les informations de cette étude à des échantillons biologiques, des images et des données cliniques obtenues auprès de ces personnes dans cette étude et d'autres études/essais auxquels ces patients participent(d).

Les informations suivantes sont capturées dans la plateforme NeuroBANK :

Informations de base

  • Données cliniques et phénotypiques longitudinales issues des visites cliniques de routine
  • Données phénotypiques cliniques et historiques longitudinales transcrites à partir des dossiers et notes de santé électroniques
  • Toute autre donnée d'observation qui intéresse l'investigateur peut être capturée ou liée à des informations dans NeuroBANK.

Autres fonctionnalités clés

Le site doit suivre le nombre de patients qui ont refusé de participer. Le site doit disposer d'un mécanisme en place pour inclure une offre de participation à chaque patient de la clinique (le consentement ne nécessite pas la saisie immédiate des données). Des contrôles réguliers de la qualité des données peuvent être effectués sur le site. Le personnel du site qui a l'intention d'avoir accès à NeuroBANK est formé et certifié avant l'accès.

Plusieurs registres, à la fois transversaux et longitudinaux, existent actuellement dans la SLA. NeuroBANK se distingue des autres registres actuels en ce qu'il s'agit d'une plate-forme centrée sur le patient qui est conçue pour fonctionner comme un référentiel de données de patients provenant de visites cliniques et de plusieurs projets de recherche clinique, ainsi que pour relier ces données au biodépôt pour les tissus, l'imagerie et autres informations biologiques. Cette étude d'histoire naturelle peut agir comme un cadre de recherche clinique qui peut relier les données de recherche clinique et clinique des études actuelles et passées avec des échantillons biologiques et des collections d'images.

Avec les consentements obtenus, les échantillons biologiques peuvent être collectés avec des étiquettes à code-barres contenant des NeuroSTAmP spécifiques à l'étude assignés au patient, imprimés à partir de NeuroBANK et numérisés dans le module BioRepository distribué virtuel de NeuroBANK. Les études d'imagerie sont anonymisées avec les NeuroSTAmP et liées à des informations cliniques et phénotypiques. Les données cliniques anonymisées obtenues grâce à ce protocole sont disponibles pour d'autres chercheurs.

Population étudiée

Les personnes qui sont vues lors de leurs visites de soins cliniques sont invitées à autoriser le téléchargement et la capture de leurs données pour la recherche clinique. La plateforme NeuroBANK est située et gérée par le Center for Innovation and Bioinformatics (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) du Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Processus de consentement

Chaque participant de la clinique SLA est approché pour participer à cette étude. Un formulaire de consentement éclairé signé est obtenu avant que toute donnée ne soit enregistrée à des fins d'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

5000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Recrutement
        • Hadassah Medical Organization
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Recrutement
        • Tel Aviv Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vivian Drori, MD
  • Italie
      • Milan, Italie, 20162
      • Milan, Italie, 20138
        • Recrutement
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Christian Lunetta, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Rachele Piras, MD
  • États-Unis
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University Health
        • Chercheur principal:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Kaiser Permanente
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Northwestern University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Recrutement
        • Henry Ford Health System
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Recrutement
        • Providence ALS Clinic
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Recrutement
        • Thomas Jefferson University
        • Chercheur principal:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Recrutement
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15360
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 22908

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Toutes les personnes vivant avec la SLA/MND dans les cliniques multidisciplinaires SLA/MND participantes

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic clinique d'El Escorial de SLA suspectée, possible, probable ou certaine ou
  • Autres troubles du motoneurone, y compris, mais sans s'y limiter, l'amyotrophie spinale-bulbaire (SBMA, maladie de Kennedy), l'amyotrophie spinale (SMA), la sclérose latérale primaire (PLS), l'amyotrophie progressive (PMA) et la paralysie bulbaire progressive (PBP)

Critère d'exclusion:

  • La maladie ne répond aux critères d'aucun trouble du motoneurone

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation fonctionnelle ALS révisée (ALSFRS-R)
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans

L'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée est une échelle d'évaluation en 12 éléments qui mesure la progression de l'invalidité chez les patients atteints de la SLA. L'ALSFRS-r évalue les niveaux d'autonomie des patients dans les domaines de l'alimentation, de la toilette, de la marche et de la communication. Plus le score est élevé, plus la progression de la maladie est précoce.

Il se compose de 12 questions avec un score maximum de 48 points.
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Capacité Vitale Lente (SVC)
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Test de capacité vitale lent normalisé selon l'âge, le sexe et la taille
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Survie
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Survie du patient ou équivalent de survie (temps jusqu'au ventilateur ou sonde d'alimentation). L'équivalent de survie est évalué lors des visites cliniques de routine, tandis que l'événement de mortalité peut être signalé lorsqu'il devient connu du clinicien traitant.
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Signes vitaux
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Signes vitaux (Poids, TA, FC). Les pressions systolique et diastolique sont mesurées.
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Examen neurologique
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, annuellement jusqu'à 5 ans
Examen neurologique qui teste les anomalies dans divers domaines, de l'évaluation générale à la coordination et à la fonction cérébelleuse, à la sensation et aux réflexes, aux nerfs crâniens et plantaires
Jusqu'à l'achèvement des études, annuellement jusqu'à 5 ans
Critères de l'Escurial
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, annuellement jusqu'à 5 ans
Les critères d'El Escorial sont des critères diagnostiques de la SLA. Ils classent les patients en catégories de SLA possible, probable ou certaine, en fonction des signes de dégénérescence des motoneurones supérieurs et inférieurs dans différentes régions du corps.
Jusqu'à l'achèvement des études, annuellement jusqu'à 5 ans
Dynamométrie portable
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Dynamométrie portable pour le test quantitatif de la force de 18 muscles qui est une mesure fiable et reproductible du déclin de la SLA
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Test de force de préhension
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Test de force de préhension
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Échelle globale d'invalidité de la SLA de Rasch (ROADS)
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Rasch Overall ALS Disability Scale, le ROADS fournit un score total normé sur 28 éléments de 0 à 146 pour saisir le niveau d'invalidité global d'une manière pondérée linéairement, les scores inférieurs indiquant la progression de la maladie
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
5 fois assis pour se tenir debout
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
5 fois le test assis-debout
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Test de marche de 10 mètres
Délai: Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Test de marche de 10 mètres
Tous les 3-4 mois jusqu'à 5 ans
Examen physique
Délai: Jusqu'à l'achèvement des études, annuellement jusqu'à 5 ans
Examen physique qui comprend les zones de test suivantes pour les anomalies et la signification clinique : respiratoire, cardio, gastro-intestinal, génito-urinaire. et musculo-squelettique
Jusqu'à l'achèvement des études, annuellement jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Massachusetts General Hospital

Collaborateurs

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2015

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2023

Première publication (Réel)

28 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Autre subvention/numéro de financement: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Autre subvention/numéro de financement: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les IPD anonymisées sont partagées avec les demandeurs de données lors de la soumission de la proposition de recherche en ligne. Le comité d'accès aux données examine les soumissions et, après approbation et exécution de l'accord de partage de données, l'ensemble de données est fourni au demandeur de données.

Délai de partage IPD

10 à 30 jours à compter de la soumission en ligne de la demande initiale

Critères d'accès au partage IPD

Le comité d'accès aux données du Consortium d'histoire naturelle ALS/MND examine les mérites des propositions de recherche des demandeurs et approuve ou refuse l'accès aux données

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Données/documents d'étude

  1. Ensemble de données de participant individuel
    Identifiant des informations: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Commentaires d'informations: Des données anonymisées peuvent être demandées en soumettant une proposition de recherche en ligne. Le comité d'accès aux données examinera la soumission et une fois l'accord de partage de données approuvé et signé, l'ensemble de données sera fourni au demandeur de données.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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