Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ALS/MND Natural History Study Data Repository

18. maj 2026 opdateret af: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Dette er et datalager for multi-site multi-protokol klinik-baseret Natural History Study of ALS og Other Motor Neuron Disorders (MND).

Alle mennesker, der lever med ALS eller andre MND'er, som går på klinikker på undersøgelsens hospitaler (sites), tilbydes at deltage i undersøgelsen.

Webstederne indsamler såkaldte Baseline-oplysninger, herunder demografi, sygdomshistorie og diagnose, familiehistorie osv. Ved hvert besøg indsamler webstederne også flere sygdomsspecifikke udfaldsmål og hændelser. Oplysningerne er fanget i NeuroBANK, en patientcentreret klinisk forskningsplatform.

Webstederne har mulighed for at vælge at indsamle data i mere end 20 yderligere formularer, der fanger biomarkører og resultatmål. Opsamlede data efter deres kuration anonymiseres (alle personlige identifikatorer og datoer fjernes), og det anonymiserede datasæt deles med medicinske forskere via en ikke-eksklusiv tilbagekaldelig licens.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

De fleste mennesker med ALS eller MND, som ses klinisk af PI- eller PI-designede på deltagende steder, vil blive rekrutteret til denne undersøgelse. Disse veletablerede rammer giver mulighed for at tilbyde en stor del af mennesker med ALS/MND en chance for at deltage i et klinisk forskningsprojekt.

Ved indhentelse af samtykke gøres følgende:

Mennesker med ALS/MND tildeles en Neurological Global Unique Identifier (NeuroGUID) og dets undersøgelsesspecifikke derivat, NeuroSTAmP, som bruges til at knytte denne undersøgelses information til biologiske prøver, billeder og kliniske data opnået fra disse personer i denne undersøgelse og andre undersøgelser/forsøg, hvori disse patienter deltager(d).

Følgende oplysninger er fanget i NeuroBANK-platformen:

Grundlinjeoplysninger

  • Longitudinelle kliniske og fænotypiske data fra rutinemæssige kliniske besøg
  • Longitudinelle kliniske og historiske fænotypiske data transskriberet fra elektroniske sundhedsjournaler og noter
  • Alle andre observationsdata, der er af interesse for efterforskeren, kan indfanges eller linkes til information i NeuroBANK.

Andre nøglefunktioner

Webstedet skal spore antallet af patienter, der afviste deltagelse. Webstedet bør have en mekanisme på plads, der inkluderer et tilbud om deltagelse til hver patient i klinikken (samtykke kræver ikke øjeblikkelig dataindtastning). Regelmæssige datakvalitetstjek kan udføres på stedet. Personale på stedet, der har til hensigt at have adgang til NeuroBANK, er uddannet og certificeret før de gives adgang.

Adskillige registre, både tværsnits- og langsgående, findes i øjeblikket i ALS. NeuroBANK adskiller sig fra andre nuværende registre ved, at det er en patientcentreret platform, der er designet til at fungere som et datalager for patientdata fra kliniske besøg og flere kliniske forskningsprojekter samt at forbinde disse data til biodepot for væv, billeddannelse og anden biologisk information. Dette naturhistoriske studie kan fungere som en klinisk forskningsramme, der kan forbinde kliniske og kliniske forskningsdata fra nuværende og tidligere undersøgelser med biologiske prøver og billedsamlinger.

Med opnået samtykke kan biologiske prøver indsamles med stregkodede etiketter indeholdende patienttildelte undersøgelsesspecifikke NeuroSTAmPs, printet inde fra NeuroBANK og scannet ind i NeuroBANKs virtuelle distribuerede BioRepository-modul. Billeddiagnostiske undersøgelser afidentificeres med NeuroSTAmPs og kobles til klinisk og fænotypisk information. Anonymiserede kliniske data opnået gennem denne protokol er tilgængelige for andre forskere.

Studiebefolkning

Personer, der ses under deres kliniske plejebesøg, bliver bedt om at tillade, at deres data bliver uploadet og indfanget til klinisk forskning. NeuroBANK-platformen er placeret på og administreres af Center for Innovation og Bioinformatik (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) i Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Samtykkeproces

Alle deltagere i ALS-klinikken kontaktes for at deltage i denne undersøgelse. En underskrevet formular til informeret samtykke indhentes, før nogen data registreres til undersøgelsesformål.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

5000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Health
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Rekruttering
        • Providence ALS Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Rekruttering
        • Thomas Jefferson University
        • Ledende efterforsker:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Rekruttering
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15360
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 22908
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Organization
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Rekruttering
        • Tel Aviv Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vivian Drori, MD
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
      • Milan, Italien, 20138
        • Rekruttering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Lunetta, MD
        • Underforsker:
          • Rachele Piras, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle mennesker, der lever med ALS/MND på deltagende multidisciplinære ALS/MND-klinikker

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En klinisk diagnose af El Escorial af mistænkt, mulig, sandsynlig eller sikker ALS eller
  • Andre motoriske neuronlidelser, herunder men ikke begrænset til spinal-bulbar muskelatrofi (SBMA, Kennedys sygdom), spinal muskelatrofi (SMA), primær lateral sklerose (PLS), progressiv muskelatrofi (PMA) og progressiv bulbar parese (PBP)

Ekskluderingskriterier:

  • Sygdommen opfylder ikke kriterierne for nogen motorneuronlidelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år

Den reviderede ALS funktionelle vurderingsskala er en vurderingsskala med 12 punkter, der måler udviklingen af ​​handicap hos patienter med ALS. ALSFRS-r vurderer patienters niveauer af selvforsyning inden for områder som fodring, pleje, ambulation og kommunikation. Jo højere score, jo tidligere i sygdomsprogressionen.

Den består af 12 spørgsmål med en maksimal score på 48 point.
Hver 3-4 måned op til 5 år
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
Langsom vitalkapacitetstest normaliseret til alder, køn og højde
Hver 3-4 måned op til 5 år
Overlevelse
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
Patientoverlevelse eller overlevelsesækvivalent (tid til ventilator eller ernæringssonde). Overlevelsesækvivalent vurderes under rutinemæssige kliniske besøg, mens dødelighed kan rapporteres, når den bliver kendt for den behandlende kliniker.
Hver 3-4 måned op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vitale tegn
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
Vitale tegn (vægt, BP, HR). Både systolisk og diastolisk tryk måles.
Hver 3-4 måned op til 5 år
Neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Gennem studieafslutning, årligt op til 5 år
Neurologisk undersøgelse, der tester for abnormitet forskellige områder, fra generel vurdering til koordination og cerebellar funktion, til fornemmelse og reflekser, til kranienerver og plantar.
Gennem studieafslutning, årligt op til 5 år
El Escorial Kriterier
Tidsramme: Gennem studieafslutning, årligt op til 5 år
El Escorial-kriterierne er diagnostiske kriterier for ALS. De klassificerer patienter i kategorier af mulig, sandsynlig eller bestemt ALS, baseret på tegn på degeneration af øvre og nedre motoriske neuroner i forskellige kropsregioner.
Gennem studieafslutning, årligt op til 5 år
Håndholdt dynamometri
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
Håndholdt dynamometri til kvantitativ styrketest af 18 muskler, som er et pålideligt og reproducerbart mål for fald i ALS
Hver 3-4 måned op til 5 år
Test af grebsstyrke
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
Test af grebsstyrke
Hver 3-4 måned op til 5 år
Rasch Overordnet ALS handicapskala (ROADS)
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
Rasch Overordnet ALS-handicapskala, ROADS giver en normeret totalscore på 28 punkter fra 0-146 for at fange det overordnede handicapniveau på en lineært vægtet måde, med lavere score, der indikerer sygdomsprogression
Hver 3-4 måned op til 5 år
5 gange sidde at stå
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
5 gange sidde for at stå test
Hver 3-4 måned op til 5 år
10 meter gangtest
Tidsramme: Hver 3-4 måned op til 5 år
10 meter gangtest
Hver 3-4 måned op til 5 år
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Gennem studieafslutning, årligt op til 5 år
Fysisk undersøgelse, der omfatter følgende testområder for abnormitet og klinisk betydning: respiratorisk, cardio, gastrointestinal, genitourinary. og muskuloskeletale
Gennem studieafslutning, årligt op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

28. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiseret IPD bliver delt med dataanmodere ved indsendelse af forskningsforslaget online. Dataadgangsudvalget gennemgår indsendelser, og efter godkendelse og udførelse af datadelingsaftalen leveres datasættet til dataanmoderen.

IPD-delingstidsramme

10-30 dage fra den første anmodnings onlineindsendelse

IPD-delingsadgangskriterier

ALS/MND Natural History Consortiums dataadgangsudvalg gennemgår fordelene ved ansøgernes forskningsforslag og godkender eller nægter dataadgang

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Studiedata/dokumenter

  1. Individuelt deltagerdatasæt
    Informations-id: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Oplysningskommentarer: Anonymiserede data kan anmodes om ved at indsende forskningsforslag online. Dataadgangsudvalget vil gennemgå indsendelsen, og efter dets godkendelse og udførelse af datadelingsaftalen vil datasættet blive leveret til dataanmoderen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner