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Repositório de Dados de Estudo de História Natural ALS/MND

18 de maio de 2026 atualizado por: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Este é um repositório de dados para o estudo de história natural baseado em clínica multi-protocolo multi-site de ALS e outros distúrbios do neurônio motor (MND).

Todas as pessoas que vivem com ELA ou outros MNDs que frequentam clínicas nos hospitais (locais) do Estudo são oferecidas para participar do Estudo.

Os Sites coletam as chamadas informações básicas, incluindo dados demográficos, histórico e diagnóstico de doenças, histórico familiar, etc. Em cada visita, os Centros também coletam várias medidas e eventos de resultados específicos de doenças. As informações são capturadas no NeuroBANK, uma plataforma de pesquisa clínica centrada no paciente.

Os sites têm a opção de escolher coletar dados em mais de 20 formulários adicionais, capturando biomarcadores e medidas de resultados. Os dados capturados após sua curadoria são anonimizados (todos os identificadores pessoais e datas estão sendo removidos) e o conjunto de dados anônimo é compartilhado com pesquisadores médicos por meio de uma licença revogável não exclusiva.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

A maioria das pessoas com ELA ou MND que são atendidas clinicamente pelo PI ou PI designados nos locais participantes serão recrutadas para este estudo. Essa estrutura bem estabelecida oferece uma oportunidade de oferecer a uma grande proporção de pessoas com ELA/MND a chance de participar de um projeto de pesquisa clínica.

Após obter o consentimento, é feito o seguinte:

As pessoas com ELA/MND recebem um identificador único global neurológico (NeuroGUID) e seu derivado específico do estudo, NeuroSTAmP, que é usado para vincular as informações deste estudo a amostras biológicas, imagens e dados clínicos obtidos desses indivíduos neste estudo e em outros estudos/ensaios em que esses pacientes participam(d).

As seguintes informações são capturadas na plataforma NeuroBANK:

Informações básicas

  • Dados clínicos e fenotípicos longitudinais de visitas clínicas de rotina
  • Dados fenotípicos clínicos e históricos longitudinais transcritos de prontuários eletrônicos e anotações
  • Quaisquer outros dados observacionais que sejam de interesse do Investigador podem ser capturados ou vinculados a informações no NeuroBANK.

Outros recursos principais

O site deve rastrear o número de pacientes que recusaram a participação. O site deve ter um mecanismo para incluir uma oferta de participação para cada paciente na clínica (consentimento não requer entrada imediata de dados). Verificações regulares de qualidade de dados podem ser realizadas no site. Os funcionários do site que pretendem ter acesso ao NeuroBANK são treinados e certificados antes do acesso.

Vários registros, tanto transversais quanto longitudinais, existem atualmente na ELA. O NeuroBANK é diferente de outros registros atuais por ser uma plataforma centrada no paciente, projetada para funcionar como um repositório de dados de pacientes de visitas clínicas e vários projetos de pesquisa clínica, bem como vincular esses dados a biorrepositórios para tecidos, imagens e outras informações biológicas. Este estudo de história natural pode atuar como uma estrutura de pesquisa clínica que pode vincular dados de pesquisas clínicas e clínicas de estudos atuais e anteriores com espécimes biológicos e coleções de imagens.

Com os consentimentos obtidos, as amostras biológicas podem ser coletadas com etiquetas de código de barras contendo NeuroSTAmPs específicos do estudo atribuídos ao paciente, impressas no NeuroBANK e digitalizadas no módulo BioRepository distribuído virtual do NeuroBANK. Os estudos de imagem são desidentificados com NeuroSTAmPs e vinculados a informações clínicas e fenotípicas. Dados clínicos anônimos obtidos por meio deste protocolo estão disponíveis para outros pesquisadores.

População do Estudo

Solicita-se aos indivíduos que são atendidos durante suas visitas de atendimento clínico que permitam que seus dados sejam carregados e capturados para pesquisa clínica. A plataforma NeuroBANK está localizada e é gerenciada pelo Center for Innovation and Bioinformatics (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) do Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Processo de consentimento

Cada participante na clínica de ELA é abordado para participar deste estudo. Um formulário de consentimento informado assinado é obtido antes que quaisquer dados sejam registrados para fins de estudo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

5000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Recrutamento
        • Loma Linda University Health
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Kaiser Permanente
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Northwestern University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Recrutamento
        • Henry Ford Health System
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Recrutamento
        • Providence ALS Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Recrutamento
        • Thomas Jefferson University
        • Investigador principal:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Contato:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Recrutamento
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15360
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 22908
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Recrutamento
        • Hadassah Medical Organization
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Recrutamento
        • Tel Aviv Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vivian Drori, MD
  • Itália
      • Milan, Itália, 20162
      • Milan, Itália, 20138
        • Recrutamento
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christian Lunetta, MD
        • Subinvestigador:
          • Rachele Piras, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todas as pessoas que vivem com ELA/MND em clínicas multidisciplinares participantes de ELA/MND

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico clínico de El Escorial de suspeita, possível, provável ou definitiva de ELA ou
  • Outros distúrbios do neurônio motor, incluindo, entre outros, Atrofia Muscular Espinhal-Bulbar (SBMA, doença de Kennedy), Atrofia Muscular Espinhal (SMA), Esclerose Lateral Primária (PLS), Atrofia Muscular Progressiva (PMA) e Paralisia Bulbar Progressiva (PBP)

Critério de exclusão:

  • A doença não preenche os critérios para qualquer distúrbio do neurônio motor

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Funcional de Classificação ALS Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos

A escala de classificação funcional da ALS revisada é uma escala de classificação de 12 itens que mede a progressão da incapacidade em pacientes com ELA. O ALSFRS-r avalia os níveis de autossuficiência dos pacientes nas áreas de alimentação, higiene, deambulação e comunicação. Quanto maior a pontuação, mais cedo na progressão da doença.

É composto por 12 questões com pontuação máxima de 48 pontos.
A cada 3-4 meses até 5 anos
Capacidade Vital Lenta (SVC)
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Teste de capacidade vital lenta normalizado para idade, sexo e altura
A cada 3-4 meses até 5 anos
Sobrevivência
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Sobrevida do paciente ou equivalente de sobrevida (tempo para ventilação ou tubo de alimentação). O equivalente de sobrevida é avaliado durante as visitas clínicas de rotina, enquanto o evento de mortalidade pode ser relatado quando se torna conhecido pelo médico assistente.
A cada 3-4 meses até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sinais vitais
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Sinais Vitais (Peso, PA, FC). As pressões sistólica e diastólica são medidas.
A cada 3-4 meses até 5 anos
Exame Neurológico
Prazo: Através da conclusão do estudo, anualmente até 5 anos
Exame neurológico que testa anormalidades em várias áreas, desde a avaliação geral à coordenação e função cerebelar, à sensação e reflexos, aos nervos cranianos e plantares
Através da conclusão do estudo, anualmente até 5 anos
Critérios El Escorial
Prazo: Através da conclusão do estudo, anualmente até 5 anos
Os critérios de El Escorial são critérios diagnósticos para ELA. Eles classificam os pacientes em categorias de ELA possível, provável ou definitiva, com base nos sinais de degeneração dos neurônios motores superiores e inferiores em diferentes regiões do corpo.
Através da conclusão do estudo, anualmente até 5 anos
Dinamometria portátil
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Dinamometria portátil para teste de força quantitativa de 18 músculos que é uma medida confiável e reprodutível de declínio na ELA
A cada 3-4 meses até 5 anos
Teste de força de preensão
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Teste de força de preensão
A cada 3-4 meses até 5 anos
Escala geral de incapacidade de ELA de Rasch (ROADS)
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Rasch Overall ALS Disability Scale, o ROADS fornece uma pontuação total normatizada em 28 itens de 0 a 146 para capturar o nível geral de incapacidade de maneira ponderada linearmente, com pontuações mais baixas indicando a progressão da doença
A cada 3-4 meses até 5 anos
5 vezes sentado para ficar em pé
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Teste Sentar para Levantar 5 Vezes
A cada 3-4 meses até 5 anos
Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: A cada 3-4 meses até 5 anos
Teste de caminhada de 10 metros
A cada 3-4 meses até 5 anos
Exame físico
Prazo: Através da conclusão do estudo, anualmente até 5 anos
Exame Físico que inclui as seguintes áreas de teste para anormalidade e significância clínica: respiratório, cardiovascular, gastrointestinal, geniturinário. e musculoesquelético
Através da conclusão do estudo, anualmente até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Massachusetts General Hospital

Colaboradores

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Investigadores

  • Investigador principal: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2015

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

28 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Número de outro subsídio/financiamento: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Número de outro subsídio/financiamento: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

IPD anônimos estão sendo compartilhados com solicitantes de dados após o envio da proposta de pesquisa online. O Comitê de Acesso a Dados analisa os envios e, após a aprovação e execução do Contrato de Compartilhamento de Dados, o conjunto de dados é fornecido ao solicitante de dados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

10 a 30 dias a partir do envio on-line da solicitação inicial

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O comitê de acesso a dados do ALS/MND Natural History Consortium analisa os méritos das propostas de pesquisa dos solicitantes e aprova ou nega o acesso aos dados

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Dados/documentos do estudo

  1. Conjunto de dados de participantes individuais
    Identificador de informação: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Comentários informativos: Dados anônimos podem ser solicitados através do envio de propostas de pesquisa online. O Comitê de Acesso a Dados revisará o envio e, após sua aprovação e execução do Contrato de Compartilhamento de Dados, o conjunto de dados será fornecido ao solicitante de dados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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