- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05966038
Repositorio de datos de estudios de historia natural de ALS/MND
Este es un depósito de datos para el estudio de historia natural de ELA y otros trastornos de la neurona motora (MND) basado en clínicas de múltiples sitios y múltiples protocolos.
Todas las personas que viven con ALS u otras MND que asisten a las clínicas en los hospitales (lugares) del Estudio pueden participar en el Estudio.
Los Sitios recopilan la denominada información de referencia, que incluye datos demográficos, antecedentes y diagnósticos de enfermedades, antecedentes familiares, etc. En cada visita, los Sitios también recopilan múltiples eventos y medidas de resultados específicos de la enfermedad. La información se captura en NeuroBANK, una plataforma de investigación clínica centrada en el paciente.
Los Sitios tienen la opción de elegir recopilar datos en más de 20 formularios adicionales que capturan biomarcadores y medidas de resultados. Los datos capturados después de su curación se anonimizan (se eliminan todos los identificadores personales y las fechas), y el conjunto de datos anónimos se comparte con investigadores médicos a través de una licencia revocable no exclusiva.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
La mayoría de las personas con ELA o MND que son atendidas clínicamente por el PI o las personas designadas por el PI en los sitios participantes serán reclutadas para este estudio. Este marco bien establecido brinda la oportunidad de ofrecer a una gran proporción de personas con ELA/MND la posibilidad de participar en un proyecto de investigación clínica.
Al obtener el consentimiento, se hace lo siguiente:
A las personas con ELA/EMN se les asigna un identificador único global neurológico (NeuroGUID) y su derivado específico del estudio, NeuroSTAmP, que se utiliza para vincular la información de este estudio con muestras biológicas, imágenes y datos clínicos obtenidos de esas personas en este estudio y otros estudios/ensayos, en los que participan estos pacientes(d).
En la plataforma NeuroBANK se captura la siguiente información:
Información de referencia
- Datos clínicos y fenotípicos longitudinales de visitas clínicas de rutina
- Datos clínicos longitudinales y fenotípicos históricos transcritos de registros y notas de salud electrónicos
- Cualquier otro dato de observación que sea de interés para el Investigador puede capturarse o vincularse a la información en NeuroBANK.
Otras características clave
El sitio debe rastrear el número de pacientes que rechazaron participar. El sitio debe contar con un mecanismo para incluir una oferta de participación para cada paciente en la clínica (el consentimiento no requiere el ingreso inmediato de datos). Se pueden realizar verificaciones periódicas de la calidad de los datos en el sitio. El personal del sitio que pretende tener acceso a NeuroBANK está capacitado y certificado antes de otorgar acceso.
Actualmente existen varios registros, tanto transversales como longitudinales, en ALS. NeuroBANK se diferencia de otros registros actuales en que es una plataforma centrada en el paciente que está diseñada para funcionar como un repositorio de datos de pacientes de visitas clínicas y múltiples proyectos de investigación clínica, así como para vincular estos datos al biorepositorio para tejidos, imágenes y otra información biológica. Este estudio de historia natural puede actuar como un marco de investigación clínica que puede vincular datos de investigación clínicos y clínicos de estudios actuales y pasados con especímenes biológicos y colecciones de imágenes.
Con los consentimientos obtenidos, las muestras biológicas pueden recolectarse con etiquetas con código de barras que contienen NeuroSTAmP específicos del estudio asignados por el paciente, imprimirse desde dentro de NeuroBANK y escanearse en el módulo BioRepository virtual distribuido de NeuroBANK. Los estudios de imágenes se desidentifican con NeuroSTAmPs y se vinculan con información clínica y fenotípica. Los datos clínicos anónimos obtenidos a través de este protocolo están disponibles para otros investigadores.
Población de estudio
Se solicita a las personas que son atendidas durante sus visitas de atención clínica que permitan que sus datos se carguen y capturen para la investigación clínica. La plataforma NeuroBANK está ubicada y es administrada por el Centro de Innovación y Bioinformática (CIB), Instituto de Investigación Clínica Neurológica (NCRI) del Hospital General de Massachusetts (Boston, MA).
Proceso de consentimiento
Cada participante en la clínica ALS es contactado para participar en este estudio. Se obtiene un formulario de consentimiento informado firmado antes de registrar cualquier dato con fines de estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Natalia Tarasenko
- Número de teléfono: 1617240346
- Correo electrónico: ntarasenko@mgh.harvard.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Reclutamiento
- University of Florida
-
Contacto:
- Jennifer Steshyn
- Correo electrónico: jennifer.steshyn@neurology.ufl.edu
-
Investigador principal:
- James Wymer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Northwestern University
-
Contacto:
- Emma Schmidt
- Número de teléfono: 312-503-4362
- Correo electrónico: emma.schmidt@northwestern.edu
-
Investigador principal:
- Senda Ajroud-Driss
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Reclutamiento
- Henry Ford Health System
-
Contacto:
- Anne Vallis
- Número de teléfono: 313-916-1364
- Correo electrónico: avallis1@hfhs.org
-
Investigador principal:
- Ximena Arcila Londono
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- University of Minnesota
-
Contacto:
- Valerie Ferment
- Número de teléfono: 612-301-1535
- Correo electrónico: ferm0016@umn.edu
-
Investigador principal:
- David Walk
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Reclutamiento
- Saint Louis University
-
Contacto:
- Katie Forsman
- Correo electrónico: katie.forsman@health.slu.edu
-
Investigador principal:
- Ghazala Hayat
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
- Reclutamiento
- Providence ALS Clinic
-
Contacto:
- Tyler Regan
- Número de teléfono: 503-215-2333
- Correo electrónico: tyler.regan@providence.org
-
Investigador principal:
- Nicholas Olney
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Reclutamiento
- Temple University Lewis Katz School of Medicine
-
Contacto:
- John Furey
- Número de teléfono: 267-694-0573
- Correo electrónico: john.furey0001@temple.edu
-
Investigador principal:
- Terry Heiman-Patterson
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Reclutamiento
- Virginia Commonwealth University
-
Contacto:
- Demetrius Carter
- Correo electrónico: Demetrius.R.Carter@vcuhealth.org
-
Investigador principal:
- Kelly Gwathmey
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20162
- Reclutamiento
- Centro Clinico NEMO Milano
-
Contacto:
- Monica Montuori
- Correo electrónico: monica.montuori@centrocliniconemo.it
-
Investigador principal:
- Federica Cerri
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico clínico de El Escorial de ELA sospechada, posible, probable o definitiva o
- Otros trastornos de las neuronas motoras, incluidos, entre otros, atrofia muscular espinal-bulbar (SBMA, enfermedad de Kennedy), atrofia muscular espinal (SMA), esclerosis lateral primaria (PLS), atrofia muscular progresiva (PMA) y parálisis bulbar progresiva (PBP)
Criterio de exclusión:
- La enfermedad no cumple los criterios para ningún trastorno de la neurona motora
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
La Escala de calificación funcional de ALS revisada es una escala de calificación de 12 ítems que mide la progresión de la discapacidad en pacientes con ELA. El ALSFRS-r evalúa los niveles de autosuficiencia de los pacientes en las áreas de alimentación, aseo, deambulación y comunicación. Cuanto mayor sea la puntuación, más temprano en la progresión de la enfermedad. Consta de 12 preguntas con una puntuación máxima de 48 puntos. |
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Capacidad Vital Lenta (SVC)
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Test de capacidad vital lenta normalizado a edad, sexo y talla
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Supervivencia
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Supervivencia del paciente o equivalente de supervivencia (tiempo hasta el ventilador o sonda de alimentación).
El equivalente de supervivencia se evalúa durante las visitas clínicas de rutina, mientras que el evento de mortalidad puede informarse cuando el médico tratante lo sepa.
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Signos vitales
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Signos Vitales (Peso, PA, FC).
Se miden tanto la presión sistólica como la diastólica.
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Examinación neurológica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, anualmente hasta 5 años
|
Examen neurológico que evalúa anomalías en varias áreas, desde la evaluación general hasta la coordinación y la función cerebelosa, la sensibilidad y los reflejos, los nervios craneales y plantares.
|
Hasta la finalización de los estudios, anualmente hasta 5 años
|
Criterios de El Escorial
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, anualmente hasta 5 años
|
Los criterios de El Escorial son criterios diagnósticos de ELA.
Clasifican a los pacientes en categorías de ELA posible, probable o definitiva, según los signos de degeneración de las neuronas motoras superiores e inferiores en diferentes regiones del cuerpo.
|
Hasta la finalización de los estudios, anualmente hasta 5 años
|
Dinamometría de mano
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Dinamómetro portátil para pruebas cuantitativas de fuerza de 18 músculos que es una medida confiable y reproducible de disminución en ALS
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Pruebas de fuerza de agarre
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Pruebas de fuerza de agarre
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Escala general de discapacidad ALS de Rasch (ROADS)
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Rasch Overall ALS Disability Scale, ROADS proporciona una puntuación total normalizada en 28 elementos de 0 a 146 para capturar el nivel de discapacidad general de una manera ponderada linealmente, con puntuaciones más bajas que indican progresión de la enfermedad
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
5 veces sentarse para ponerse de pie
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
5 veces sentarse para soportar la prueba
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Prueba de caminata de 10 metros
Periodo de tiempo: Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Prueba de caminata de 10 metros
|
Cada 3-4 meses hasta los 5 años
|
Examen físico
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, anualmente hasta 5 años
|
Examen físico que incluye las siguientes áreas de prueba para anormalidad y significado clínico: respiratorio, cardiovascular, gastrointestinal, genitourinario.
y musculoesquelético
|
Hasta la finalización de los estudios, anualmente hasta 5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Atrofia
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinal
- Atrofia bulboespinal, ligada al cromosoma X
- Parálisis Bulbar Progresiva
Otros números de identificación del estudio
- 2013P001670
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Datos del estudio/Documentos
-
Conjunto de datos de participantes individuales
Identificador de información: NeuroGUID/NeuroSTAmPComentarios de información: Se pueden solicitar datos anónimos enviando una propuesta de investigación en línea. El Comité de acceso a datos revisará la presentación y, una vez aprobado y ejecutado el Acuerdo de intercambio de datos, el conjunto de datos se proporcionará al solicitante de datos.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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