Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Repozytorium danych z badań historii naturalnej ALS / MND

18 maja 2026 zaktualizowane przez: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Jest to repozytorium danych dla wieloośrodkowego, wieloprotokołowego, klinicznego badania historii naturalnej ALS i innych zaburzeń neuronu ruchowego (MND).

Wszystkim osobom żyjącym z ALS lub innymi MND, które uczęszczają do klinik w szpitalach (miejscach) objętych badaniem, proponuje się udział w badaniu.

Witryny zbierają tak zwane informacje bazowe, w tym dane demograficzne, historię i diagnozę choroby, historię rodziny itp. Podczas każdej wizyty Witryny zbierają również wiele miar wyników i zdarzeń związanych z daną chorobą. Informacje są gromadzone w NeuroBANK, zorientowanej na pacjenta platformie badań klinicznych.

Witryny mają możliwość wyboru gromadzenia danych w ponad 20 dodatkowych formularzach przechwytujących biomarkery i miary wyników. Przechwycone dane po ich zabezpieczeniu są anonimizowane (wszystkie identyfikatory osobiste i daty są usuwane), a zanonimizowany zestaw danych jest udostępniany naukowcom medycznym za pośrednictwem niewyłącznej, odwołalnej licencji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Większość osób z ALS lub MND, które są badane klinicznie przez PI lub osoby wyznaczone przez PI w uczestniczących ośrodkach, zostanie zwerbowanych do tego badania. Te dobrze ugruntowane ramy stwarzają możliwość zaoferowania dużej części osób z ALS/MND możliwości udziału w projekcie badań klinicznych.

Po uzyskaniu zgody wykonuje się:

Osobom z ALS/MND przypisywany jest neurologiczny globalny niepowtarzalny identyfikator (NeuroGUID) i jego pochodna specyficzna dla danego badania, NeuroSTAmP, który służy do łączenia informacji zawartych w tym badaniu z próbkami biologicznymi, obrazami i danymi klinicznymi uzyskanymi od tych osób w tym badaniu i innych badania/próby, w których biorą udział ci pacjenci(d).

W platformie NeuroBANK gromadzone są następujące informacje:

Informacje podstawowe

  • Podłużne dane kliniczne i fenotypowe z rutynowych wizyt klinicznych
  • Podłużne kliniczne i historyczne dane fenotypowe przepisywane z elektronicznych kart zdrowia i notatek
  • Wszelkie inne dane obserwacyjne, które są interesujące dla Badacza, mogą zostać przechwycone lub powiązane z informacjami w NeuroBANK.

Inne kluczowe funkcje

Witryna powinna śledzić liczbę pacjentów, którzy odmówili udziału. Witryna powinna posiadać mechanizm umożliwiający każdemu pacjentowi złożenie oferty uczestnictwa w klinice (wyrażenie zgody nie wymaga natychmiastowego wprowadzenia danych). W witrynie mogą być przeprowadzane regularne kontrole jakości danych. Personel obiektu, który zamierza uzyskać dostęp do NeuroBANK, jest szkolony i certyfikowany przed uzyskaniem dostępu.

Obecnie w ALS istnieje kilka rejestrów, zarówno przekrojowych, jak i podłużnych. NeuroBANK różni się od innych obecnych rejestrów tym, że jest platformą skoncentrowaną na pacjencie, która została zaprojektowana do działania jako repozytorium danych pacjentów z wizyt klinicznych i wielu klinicznych projektów badawczych, a także łączenie tych danych z biorepozytorium tkanek, obrazowania i inne informacje biologiczne. To badanie historii naturalnej może działać jako ramy badań klinicznych, które mogą łączyć dane kliniczne i kliniczne z obecnych i przeszłych badań z próbkami biologicznymi i zbiorami obrazów.

Po uzyskaniu zgody, próbki biologiczne mogą być pobierane z etykietami z kodami kreskowymi zawierającymi przypisane pacjentowi neuroSTAmP, drukowane z poziomu NeuroBANK i skanowane do wirtualnego rozproszonego modułu BioRepository NeuroBANK. Badania obrazowe są deidentyfikowane za pomocą NeuroSTAmP i powiązane z informacjami klinicznymi i fenotypowymi. Anonimowe dane kliniczne uzyskane za pomocą tego protokołu są dostępne dla innych badaczy.

Badana populacja

Osoby obserwowane podczas wizyt w placówce opieki proszone są o zezwolenie na przesłanie i przechwycenie ich danych do badań klinicznych. Platforma NeuroBANK jest zlokalizowana i zarządzana przez Centrum Innowacji i Bioinformatyki (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Proces zgody

Każdy uczestnik kliniki ALS jest proszony o udział w tym badaniu. Podpisany formularz świadomej zgody uzyskuje się przed zarejestrowaniem jakichkolwiek danych do celów badawczych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

5000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Rekrutacyjny
        • Hadassah Medical Organization
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Rekrutacyjny
        • Tel Aviv Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vivian Drori, MD
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Health
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Kaiser Permanente
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Rekrutacyjny
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Rekrutacyjny
        • Providence ALS Clinic
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • Thomas Jefferson University
        • Główny śledczy:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Rekrutacyjny
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15360
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20162
      • Milan, Włochy, 20138
        • Rekrutacyjny
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christian Lunetta, MD
        • Pod-śledczy:
          • Rachele Piras, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszystkie osoby żyjące z ALS/MND w uczestniczących multidyscyplinarnych klinikach ALS/MND

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kliniczna diagnoza El Escorial podejrzanego, możliwego, prawdopodobnego lub ostatecznego ALS lub
  • Inne zaburzenia neuronu ruchowego, w tym między innymi rdzeniowy zanik mięśni (SBMA, choroba Kennedy'ego), rdzeniowy zanik mięśni (SMA), pierwotne stwardnienie boczne (PLS), postępujący zanik mięśni (PMA) i postępujące porażenie opuszkowe (PBP)

Kryteria wyłączenia:

  • Choroba nie spełnia kryteriów żadnego zaburzenia neuronu ruchowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zrewidowana skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat

Poprawiona Skala Oceny Funkcjonalnej ALS to 12-punktowa skala oceny, która mierzy postęp niepełnosprawności u pacjentów z ALS. ALSFRS-r ocenia poziom samowystarczalności pacjentów w zakresie karmienia, pielęgnacji, poruszania się i komunikacji. Im wyższy wynik, tym wcześniejsza progresja choroby.

Składa się z 12 pytań, za które można uzyskać maksymalnie 48 punktów.
Co 3-4 miesiące do 5 lat
Wolna pojemność życiowa (SVC)
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
Powolny test pojemności życiowej znormalizowany do wieku, płci i wzrostu
Co 3-4 miesiące do 5 lat
Przetrwanie
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
Przeżycie pacjenta lub równoważnik przeżycia (czas do respiratora lub sondy do karmienia). Równoważnik przeżywalności jest oceniany podczas rutynowych wizyt klinicznych, podczas gdy śmiertelność może być zgłaszana, gdy stanie się znana lekarzowi prowadzącemu.
Co 3-4 miesiące do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oznaki życia
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
Funkcje życiowe (waga, ciśnienie krwi, tętno). Mierzone jest zarówno ciśnienie skurczowe, jak i rozkurczowe.
Co 3-4 miesiące do 5 lat
Badanie neurologiczne
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, corocznie do 5 lat
Badanie neurologiczne, które bada nieprawidłowości w różnych obszarach, od oceny ogólnej, przez koordynację i funkcje móżdżku, po czucie i odruchy, po nerwy czaszkowe i podeszwowe
Poprzez ukończenie studiów, corocznie do 5 lat
Kryteria El Escorial
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, corocznie do 5 lat
Kryteria El Escorial są kryteriami diagnostycznymi ALS. Klasyfikują pacjentów na kategorie możliwego, prawdopodobnego lub definitywnego ALS na podstawie oznak zwyrodnienia górnych i dolnych neuronów ruchowych w różnych obszarach ciała.
Poprzez ukończenie studiów, corocznie do 5 lat
Dynamometria ręczna
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
Dynamometria ręczna do ilościowego badania siły 18 mięśni, która jest wiarygodną i powtarzalną miarą spadku ALS
Co 3-4 miesiące do 5 lat
Badanie siły chwytu
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
Badanie siły chwytu
Co 3-4 miesiące do 5 lat
Rasch Ogólna skala niepełnosprawności ALS (DROGI)
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
Ogólna skala niepełnosprawności Rasch ALS, ROADS zapewnia znormalizowany całkowity wynik na 28 pozycjach od 0-146, aby uchwycić ogólny poziom niepełnosprawności w sposób ważony liniowo, z niższymi wynikami wskazującymi na postęp choroby
Co 3-4 miesiące do 5 lat
5 razy z pozycji siedzącej do stojącej
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
5-krotny test siadania i stania
Co 3-4 miesiące do 5 lat
Test marszu na 10 metrów
Ramy czasowe: Co 3-4 miesiące do 5 lat
Test marszu na 10 metrów
Co 3-4 miesiące do 5 lat
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, corocznie do 5 lat
Badanie fizykalne, które obejmuje następujące obszary testowe pod kątem nieprawidłowości i znaczenia klinicznego: układ oddechowy, sercowo-naczyniowy, żołądkowo-jelitowy, moczowo-płciowy. i mięśniowo-szkieletowego
Poprzez ukończenie studiów, corocznie do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Śledczy

  • Główny śledczy: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (Dotacja/umowa FDA USA: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Inny numer grantu/finansowania: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Inny numer grantu/finansowania: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane IPD są udostępniane wnioskodawcom danych po złożeniu wniosku badawczego online. Komitet ds. Dostępu do Danych rozpatruje zgłoszenia, a po zatwierdzeniu i podpisaniu Umowy Udostępniania Danych zbiór danych jest przekazywany wnioskodawcy.

Ramy czasowe udostępniania IPD

10-30 dni od złożenia pierwszego wniosku online

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Komitet ds. Dostępu do Danych Konsorcjum ALS/MND ds. Historii Naturalnej dokonuje przeglądu zalet propozycji badawczych wnioskodawców i zatwierdza lub odmawia dostępu do danych

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Badanie danych/dokumentów

  1. Indywidualny zestaw danych uczestnika
    Identyfikator informacji: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Komentarze do informacji: Anonimowych danych można zażądać, przesyłając propozycję badań online. Komitet ds. Dostępu do Danych rozpatrzy zgłoszenie i po jego zatwierdzeniu i wykonaniu Umowy Udostępniania Danych zestaw danych zostanie przekazany wnioskodawcy.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj