Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Úložiště dat přírodních studií ALS/MND

18. května 2026 aktualizováno: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Toto je úložiště dat pro multi-protokolovou klinickou studii přirozené historie ALS a dalších poruch motorických neuronů (MND).

Všem lidem žijícím s ALS nebo jinými MND, kteří navštěvují kliniky ve studijních nemocnicích (místech), je nabídnuta účast ve studii.

Stránky shromažďují takzvané základní informace včetně demografických údajů, historie onemocnění a diagnózy, rodinné anamnézy atd. Při každé návštěvě stránky také shromažďují různé výsledky a události specifické pro onemocnění. Informace jsou zachyceny v NeuroBANK, platformě klinického výzkumu zaměřené na pacienty.

Stránky mají možnost shromažďovat data do více než 20 dalších formulářů zachycujících biomarkery a měření výsledků. Zachycená data po jejich zpracování jsou anonymizována (všechny osobní identifikátory a data jsou odstraněny) a anonymizovaný datový soubor je sdílen s lékařskými výzkumníky prostřednictvím nevýhradní odvolatelné licence.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Do této studie bude přijata většina lidí s ALS nebo MND, kteří jsou klinicky pozorováni PI nebo PI určenými osobami na zúčastněných pracovištích. Tento dobře zavedený rámec poskytuje příležitost nabídnout velké části lidí s ALS/MND šanci zúčastnit se klinického výzkumného projektu.

Po získání souhlasu se provádí následující:

Lidem s ALS/MND je přiřazen Neurologický globální jedinečný identifikátor (NeuroGUID) a jeho specifický derivát NeuroSTAmP, který se používá k propojení informací této studie s biologickými vzorky, obrázky a klinickými údaji získanými od těchto jedinců v této studii a dalšími studie/studie, kterých se tito pacienti účastní(d).

Následující informace jsou zachyceny v platformě NeuroBANK:

Základní informace

  • Longitudinální klinická a fenotypická data z rutinních klinických návštěv
  • Podélná klinická a historická fenotypická data přepsaná z elektronických zdravotních záznamů a poznámek
  • Jakákoli další pozorovací data, která jsou pro Zkoušejícího zajímavá, mohou být zachycena nebo spojena s informacemi v NeuroBANK.

Další klíčové vlastnosti

Stránka by měla sledovat počty pacientů, kteří odmítli účast. Místo by mělo mít zavedený mechanismus, který bude zahrnovat nabídku účasti každému pacientovi na klinice (souhlas nevyžaduje okamžité zadání dat). Na místě mohou být prováděny pravidelné kontroly kvality dat. Pracovníci místa, kteří chtějí mít přístup do NeuroBANK, jsou před udělením přístupu vyškoleni a certifikováni.

V současnosti v ALS existuje několik registrů, jak průřezových, tak podélných. NeuroBANK se liší od ostatních současných registrů v tom, že jde o platformu zaměřenou na pacienta, která je navržena tak, aby fungovala jako datové úložiště dat pacientů z klinických návštěv a mnoha klinických výzkumných projektů a také propojovala tato data s biologickým úložištěm pro tkáně, zobrazování a další biologické informace. Tato přírodovědná studie může fungovat jako rámec klinického výzkumu, který může propojit klinická a klinická výzkumná data ze současných a minulých studií s biologickými vzorky a sbírkami obrázků.

Se získanými souhlasy mohou být odebírány biologické vzorky se štítky s čárovým kódem obsahujícím NeuroSTAmP specifické pro studii, vytištěné z NeuroBANK a naskenované do virtuálního distribuovaného modulu BioRepository NeuroBANK. Zobrazovací studie jsou deidentifikovány pomocí NeuroSTAmP a jsou spojeny s klinickými a fenotypickými informacemi. Anonymizovaná klinická data získaná prostřednictvím tohoto protokolu jsou dostupná dalším výzkumníkům.

Studijní populace

Jednotlivci, kteří jsou viděni během svých návštěv klinické péče, jsou požádáni, aby umožnili nahrání a zachycení svých dat pro klinický výzkum. Platforma NeuroBANK je umístěna a spravována Centrem pro inovace a bioinformatiku (CIB), Neurologickým klinickým výzkumným ústavem (NCRI) v Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Proces souhlasu

Každý účastník kliniky ALS je osloven, aby se zúčastnil této studie. Před zaznamenáním jakýchkoli údajů pro studijní účely se získá podepsaný formulář informovaného souhlasu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

5000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20162
      • Milan, Itálie, 20138
        • Nábor
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christian Lunetta, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Rachele Piras, MD
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Nábor
        • Hadassah Medical Organization
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Nábor
        • Tel Aviv Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vivian Drori, MD
  • Spojené státy
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Kaiser Permanente
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Nábor
        • Providence ALS Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Nábor
        • Thomas Jefferson University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Nábor
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15360
        • Nábor
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 22908

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni lidé žijící s ALS/MND na zúčastněných multidisciplinárních klinikách ALS/MND

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza El Escorial suspektní, možná, pravděpodobná nebo definitivní ALS nebo
  • Jiné poruchy motorických neuronů, včetně, ale bez omezení na ně, spinální-bulbární svalová atrofie (SBMA, Kennedyho choroba), spinální svalová atrofie (SMA), primární laterální skleróza (PLS), progresivní svalová atrofie (PMA) a progresivní bulbární obrna (PBP)

Kritéria vyloučení:

  • Onemocnění nesplňuje kritéria pro žádnou poruchu motorických neuronů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let

Revidovaná škála funkčního hodnocení ALS je 12bodová hodnotící škála, která měří progresi invalidity u pacientů s ALS. ALSFRS-r hodnotí úroveň soběstačnosti pacientů v oblastech krmení, péče o ně, chůze a komunikace. Čím vyšší skóre, tím dřívější progrese onemocnění.

Skládá se z 12 otázek s maximálním skóre 48 bodů.
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Pomalá vitální kapacita (SVC)
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Pomalý test vitální kapacity normalizovaný na věk, pohlaví a výšku
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Přežití
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Přežití pacienta nebo ekvivalent přežití (doba do ventilátoru nebo přívodní trubice). Ekvivalent přežití se posuzuje během rutinních klinických návštěv, zatímco mortalita může být hlášena, když je ošetřujícímu lékaři známa.
Každé 3-4 měsíce až do 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Známky života
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Vitální funkce (váha, TK, HR). Měří se jak systolický, tak diastolický tlak.
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Neurologické vyšetření
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia ročně až 5 let
Neurologické vyšetření, které testuje abnormality v různých oblastech, od obecného hodnocení přes koordinaci a mozečkovou funkci, po čití a reflexy až po hlavové nervy a chodidlo.
Prostřednictvím ukončení studia ročně až 5 let
El Escorial kritéria
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia ročně až 5 let
Kritéria El Escorial jsou diagnostická kritéria pro ALS. Klasifikují pacienty do kategorií možných, pravděpodobných nebo definitivních ALS na základě známek degenerace horních a dolních motorických neuronů v různých oblastech těla.
Prostřednictvím ukončení studia ročně až 5 let
Ruční dynamometrie
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Ruční dynamometrie pro kvantitativní testování síly 18 svalů, která je spolehlivým a reprodukovatelným měřítkem poklesu ALS
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Testování síly úchopu
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Testování síly úchopu
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Raschova celková stupnice postižení ALS (ROADS)
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Raschova celková škála postižení ALS, ROADS poskytuje normované celkové skóre na 28 položkách od 0 do 146 pro zachycení celkové úrovně postižení lineárně váženým způsobem, přičemž nižší skóre ukazuje progresi onemocnění.
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
5krát sedni a vstaň
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
5krát test sedět a stát
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Test chůze na 10 metrů
Časové okno: Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Test chůze na 10 metrů
Každé 3-4 měsíce až do 5 let
Vyšetření
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia ročně až 5 let
Fyzikální vyšetření, které zahrnuje následující testovací oblasti pro abnormality a klinický význam: respirační, kardio, gastrointestinální, genitourinární. a muskuloskeletální
Prostřednictvím ukončení studia ročně až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (Grant/smlouva FDA USA: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Jiné číslo grantu/financování: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Jiné číslo grantu/financování: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizované IPD jsou sdíleny s žadateli o data po odeslání návrhu výzkumu online. Výbor pro přístup k datům kontroluje předložená data a po schválení a provedení dohody o sdílení dat je datový soubor poskytnut žadateli o data.

Časový rámec sdílení IPD

10–30 dní od odeslání první žádosti online

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výbor pro přístup k datům konsorcia ALS/MND Natural History Consortium posuzuje přednosti výzkumných návrhů žadatelů a schvaluje nebo zamítá přístup k datům

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Studijní data/dokumenty

  1. Soubor dat jednotlivých účastníků
    Identifikátor informace: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Komentáře k informacím: Anonymizované údaje lze vyžádat odesláním návrhu výzkumu online. Výbor pro přístup k datům předložený dokument zkontroluje a po jeho schválení a provedení dohody o sdílení dat bude datový soubor poskytnut žadateli o data.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit