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Repository di dati di studi di storia naturale ALS/MND

18 maggio 2026 aggiornato da: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Si tratta di un archivio di dati per lo studio di storia naturale della SLA e di altri disturbi del motoneurone (MND) multisito e multiprotocollo basato sulla clinica.

Tutte le persone affette da SLA o altri MND che frequentano le cliniche presso gli ospedali dello Studio (sedi) possono partecipare allo Studio.

I Siti raccolgono le cosiddette informazioni di base, inclusi dati demografici, storia e diagnosi della malattia, storia familiare, ecc. Ad ogni visita, i Siti raccolgono anche più misure ed eventi di esito specifici per malattia. Le informazioni vengono acquisite in NeuroBANK, una piattaforma di ricerca clinica incentrata sul paziente.

I siti hanno la possibilità di scegliere di raccogliere dati in oltre 20 moduli aggiuntivi che catturano biomarcatori e misure di esito. I dati acquisiti dopo la sua cura vengono resi anonimi (tutti gli identificatori personali e le date vengono rimossi) e il set di dati reso anonimo viene condiviso con i ricercatori medici tramite una licenza revocabile non esclusiva.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

La maggior parte delle persone con SLA o MND che sono viste clinicamente dal PI o dai designati PI presso i siti partecipanti saranno reclutate in questo studio. Questo quadro consolidato offre l'opportunità di offrire a un'ampia percentuale di persone affette da SLA/MND la possibilità di partecipare a un progetto di ricerca clinica.

Ottenuto il consenso, si procede a:

Alle persone con SLA/MND viene assegnato un identificatore univoco globale neurologico (NeuroGUID) e il suo derivato specifico dello studio, NeuroSTAmP, che viene utilizzato per collegare le informazioni di questo studio a campioni biologici, immagini e dati clinici ottenuti da tali individui in questo studio e altri studi/sperimentazioni a cui partecipano questi pazienti(d).

Le seguenti informazioni vengono acquisite nella piattaforma NeuroBANK:

Informazioni di base

  • Dati clinici e fenotipici longitudinali da visite cliniche di routine
  • Dati fenotipici clinici e storici longitudinali trascritti da cartelle cliniche elettroniche e appunti
  • Qualsiasi altro dato osservativo che sia di interesse per lo Sperimentatore può essere acquisito o collegato alle informazioni in NeuroBANK.

Altre caratteristiche chiave

Il sito dovrebbe tenere traccia del numero di pazienti che hanno rifiutato la partecipazione. Il sito dovrebbe avere un meccanismo in atto per includere un'offerta di partecipazione a ciascun paziente in clinica (il consenso non richiede l'immediato inserimento dei dati) Controlli regolari della qualità dei dati possono essere eseguiti presso il sito. Il personale del sito che intende accedere a NeuroBANK viene formato e certificato prima dell'accesso.

Diversi registri, sia trasversali che longitudinali, esistono attualmente nella SLA. NeuroBANK si distingue dagli altri registri attuali in quanto è una piattaforma incentrata sul paziente progettata per funzionare come archivio dati dei dati dei pazienti provenienti da visite cliniche e molteplici progetti di ricerca clinica, nonché per collegare questi dati al biorepository per tessuti, imaging e altre informazioni biologiche. Questo studio di storia naturale può fungere da quadro di ricerca clinica che può collegare i dati di ricerca clinica e clinica di studi attuali e passati con campioni biologici e raccolte di immagini.

Con i consensi ottenuti, i campioni biologici possono essere raccolti con etichette con codice a barre contenenti NeuroSTAmP specifici per lo studio assegnati al paziente, stampati all'interno di NeuroBANK e scansionati nel modulo BioRepository distribuito virtuale di NeuroBANK. Gli studi di imaging sono anonimizzati con NeuroSTAmPs e collegati a informazioni cliniche e fenotipiche. I dati clinici resi anonimi ottenuti attraverso questo protocollo sono a disposizione di altri ricercatori.

Popolazione di studio

Alle persone che vengono visitate durante le loro visite di assistenza clinica viene chiesto di consentire il caricamento e l'acquisizione dei propri dati per la ricerca clinica. La piattaforma NeuroBANK è situata e gestita dal Center for Innovation and Bioinformatics (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) del Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Processo di consenso

Ogni partecipante alla clinica per la SLA viene contattato per partecipare a questo studio. Un modulo di consenso informato firmato viene ottenuto prima che qualsiasi dato venga registrato per scopi di studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

5000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Hadassah Medical Organization
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Reclutamento
        • Tel Aviv Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vivian Drori, MD
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
      • Milan, Italia, 20138
        • Reclutamento
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christian Lunetta, MD
        • Sub-investigatore:
          • Rachele Piras, MD
  • Stati Uniti
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Health
        • Investigatore principale:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Kaiser Permanente
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health System
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Reclutamento
        • Providence ALS Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • Thomas Jefferson University
        • Investigatore principale:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Contatto:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Reclutamento
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15360
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 22908

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutte le persone affette da SLA/MND nelle cliniche multidisciplinari SLA/MND partecipanti

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi clinica di El Escorial di SLA sospetta, possibile, probabile o definita o
  • Altri disturbi del motoneurone, inclusi ma non limitati a atrofia muscolare spinale-bulbare (SBMA, malattia di Kennedy), atrofia muscolare spinale (SMA), sclerosi laterale primaria (PLS), atrofia muscolare progressiva (PMA) e paralisi bulbare progressiva (PBP)

Criteri di esclusione:

  • La malattia non soddisfa i criteri per alcun disturbo del motoneurone

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni

La scala di valutazione funzionale ALS rivista è una scala di valutazione di 12 elementi che misura la progressione della disabilità nei pazienti con SLA. L'ALSFRS-r valuta i livelli di autosufficienza dei pazienti nelle aree di alimentazione, toelettatura, deambulazione e comunicazione. Più alto è il punteggio, più precoce è la progressione della malattia.

Si compone di 12 domande con un punteggio massimo di 48 punti.
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Test della capacità vitale lenta normalizzato per età, sesso e altezza
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Sopravvivenza
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Sopravvivenza del paziente o sopravvivenza equivalente (tempo al ventilatore o tubo di alimentazione). L'equivalente di sopravvivenza viene valutato durante le visite cliniche di routine, mentre l'evento di mortalità può essere riportato quando viene a conoscenza del medico curante.
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Segni vitali
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Segni vitali (peso, BP, FC). Vengono misurate sia la pressione sistolica che quella diastolica.
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Esame neurologico
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, annualmente fino a 5 anni
Esame neurologico che verifica l'anomalia in varie aree, dalla valutazione generale alla coordinazione e alla funzione cerebellare, alla sensazione e ai riflessi, ai nervi cranici e plantari
Attraverso il completamento degli studi, annualmente fino a 5 anni
Criteri dell'Escorial
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, annualmente fino a 5 anni
I criteri di El Escorial sono criteri diagnostici per la SLA. Classificano i pazienti in categorie di possibile, probabile o definita SLA, in base ai segni di degenerazione dei motoneuroni superiori e inferiori in diverse regioni del corpo.
Attraverso il completamento degli studi, annualmente fino a 5 anni
Dinamometria palmare
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Dinamometria portatile per il test quantitativo della forza di 18 muscoli che è una misura affidabile e riproducibile del declino della SLA
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Test di forza della presa
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Test di forza della presa
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Scala generale di disabilità della SLA di Rasch (ROADS)
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Rasch Overall ALS Disability Scale, ROADS fornisce un punteggio totale normato su 28 item da 0 a 146 per catturare il livello di disabilità generale in modo ponderato linearmente, con punteggi più bassi che indicano la progressione della malattia
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
5 volte da seduti a stare in piedi
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
5 volte Sit to Stand Test
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Test di camminata di 10 metri
Lasso di tempo: Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Test di camminata di 10 metri
Ogni 3-4 mesi fino a 5 anni
Esame fisico
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, annualmente fino a 5 anni
Esame fisico che include le seguenti aree di test per anormalità e significato clinico: respiratorio, cardio, gastrointestinale, genito-urinario. e muscoloscheletrico
Attraverso il completamento degli studi, annualmente fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Investigatori

  • Investigatore principale: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2015

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Gli IPD anonimizzati vengono condivisi con i richiedenti dati al momento dell'invio della proposta di ricerca online. Il Comitato per l'accesso ai dati esamina gli invii e dopo l'approvazione e l'esecuzione dell'Accordo di condivisione dei dati, il set di dati viene fornito al richiedente dei dati.

Periodo di condivisione IPD

10-30 giorni dall'invio online della richiesta iniziale

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Il comitato per l'accesso ai dati dell'ALS/MND Natural History Consortium esamina i meriti delle proposte di ricerca dei richiedenti e approva o nega l'accesso ai dati

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Dati/documenti di studio

  1. Set di dati del singolo partecipante
    Identificatore informazioni: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Commenti informativi: I dati anonimizzati possono essere richiesti inviando la proposta di ricerca online. Il Comitato per l'accesso ai dati esaminerà l'invio e dopo la sua approvazione ed esecuzione dell'Accordo di condivisione dei dati, il set di dati verrà fornito al richiedente dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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