Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ALS/MND Natural History Study Data Repository

18. mai 2026 oppdatert av: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Dette er et datalager for multi-site multi-protokoll klinikkbasert naturhistorisk studie av ALS og andre motoriske nevronsykdommer (MND).

Alle personer som lever med ALS eller andre MNDer som går på klinikker ved studiesykehusene (nettstedene) får tilbud om å delta i studien.

Nettstedene samler inn såkalt Baseline-informasjon, inkludert demografi, sykdomshistorie og diagnose, familiehistorie, etc. Ved hvert besøk samler sidene også inn flere sykdomsspesifikke utfallsmål og hendelser. Informasjonen er fanget opp i NeuroBANK, en pasientsentrert klinisk forskningsplattform.

Nettstedene har en mulighet til å velge å samle inn data i 20+ tilleggsskjemaer som fanger opp biomarkører og resultatmål. Innfangede data etter kurasjonen anonymiseres (alle personlige identifikatorer og datoer fjernes), og det anonymiserte datasettet deles med medisinske forskere via en ikke-eksklusiv tilbakekallbar lisens.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

De fleste personer med ALS eller MND som blir sett klinisk av PI- eller PI-designede på deltakende steder, vil bli rekruttert til denne studien. Dette veletablerte rammeverket gir en mulighet til å tilby en stor andel personer med ALS/MND en sjanse til å delta i et klinisk forskningsprosjekt.

Ved innhenting av samtykke gjøres følgende:

Personer med ALS/MND blir tildelt en nevrologisk global unik identifikator (NeuroGUID) og dets studiespesifikke derivat, NeuroSTAmP, som brukes til å koble denne studiens informasjon til biologiske prøver, bilder og kliniske data innhentet fra disse personene i denne studien og andre studier/forsøk, hvor disse pasientene deltar(d).

Følgende informasjon er fanget i NeuroBANK-plattformen:

Grunnlinjeinformasjon

  • Longitudinelle kliniske og fenotypiske data fra rutinemessige kliniske besøk
  • Longitudinelle kliniske og historiske fenotypiske data transkribert fra elektroniske helsejournaler og notater
  • Eventuelle andre observasjonsdata som er av interesse for etterforskeren kan fanges opp eller kobles til informasjon i NeuroBANK.

Andre nøkkelfunksjoner

Nettstedet skal spore antall pasienter som har avslått deltakelse. Nettstedet bør ha en mekanisme på plass for å inkludere et tilbud om deltakelse til hver pasient i klinikken (samtykke krever ikke umiddelbar dataregistrering). Regelmessige datakvalitetskontroller kan utføres på stedet. Ansatte på stedet som har til hensikt å ha tilgang til NeuroBANK er opplært og sertifisert før de gis tilgang.

Flere registre, både tverrsnitt og langsgående, eksisterer i dag i ALS. NeuroBANK skiller seg fra andre nåværende registre ved at det er en pasientsentrert plattform som er designet for å fungere som et datalager for pasientdata fra kliniske besøk og flere kliniske forskningsprosjekter, samt koble disse dataene til biodepot for vev, bildebehandling og annen biologisk informasjon. Denne naturhistoriske studien kan fungere som et klinisk forskningsrammeverk som kan koble kliniske og kliniske forskningsdata fra nåværende og tidligere studier med biologiske prøver og bildesamlinger.

Med innhentet samtykke kan biologiske prøver samles inn med strekkodede etiketter som inneholder pasienttildelte studiespesifikke NeuroSTAmPs, skrevet ut fra NeuroBANK og skannet inn i NeuroBANKs virtuelle distribuerte BioRepository-modul. Bildestudier er avidentifisert med NeuroSTAmPs og koblet til klinisk og fenotypisk informasjon. Anonymiserte kliniske data innhentet gjennom denne protokollen er tilgjengelige for andre forskere.

Studiepopulasjon

Personer som blir sett under sine kliniske behandlingsbesøk, blir bedt om å la dataene deres lastes opp og fanges opp for klinisk forskning. NeuroBANK-plattformen ligger på og administreres av Center for Innovation and Bioinformatics (CIB), Neurological Clinical Research Institute (NCRI) ved Massachusetts General Hospital (Boston, MA).

Samtykkeprosess

Alle deltakere i ALS-klinikken blir kontaktet for å delta i denne studien. Et signert skjema for informert samtykke innhentes før noen data registreres for studieformål.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

5000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Health
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey Rosenfeld, MD
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Abel Wu, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Senda Ajroud-Driss
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ximena Arcila Londono
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Walk
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Rekruttering
        • Providence ALS Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas Olney
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Thomas Jefferson University
        • Hovedetterforsker:
          • Hristelina Ilieva, MD
        • Ta kontakt med:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Rekruttering
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Terry Heiman-Patterson
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15360
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tawfiq Al-lahham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 22908
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Organization
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marc Gotkine, MD
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Rekruttering
        • Tel Aviv Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vivian Drori, MD
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
      • Milan, Italia, 20138
        • Rekruttering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christian Lunetta, MD
        • Underetterforsker:
          • Rachele Piras, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle personer som lever med ALS/MND ved deltakende flerfaglige ALS/MND-klinikker

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En klinisk diagnose av El Escorial av mistenkt, mulig, sannsynlig eller sikker ALS eller
  • Andre motoriske nevronforstyrrelser, inkludert men ikke begrenset til spinal-bulbar muskelatrofi (SBMA, Kennedys sykdom), spinal muskelatrofi (SMA), primær lateral sklerose (PLS), progressiv muskelatrofi (PMA) og progressiv bulbar parese (PBP)

Ekskluderingskriterier:

  • Sykdommen oppfyller ikke kriteriene for noen motornevronforstyrrelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år

Den reviderte ALS funksjonelle vurderingsskalaen er en 12-elements vurderingsskala som måler utviklingen av funksjonshemming hos pasienter med ALS. ALSFRS-r vurderer pasientenes nivåer av selvforsyning innen fôring, stell, ambulasjon og kommunikasjon. Jo høyere skår, jo tidligere i sykdomsprogresjonen.

Den består av 12 spørsmål med en maksimal poengsum på 48 poeng.
Hver 3-4 måned opptil 5 år
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
Langsom vitalkapasitetstest normalisert til alder, kjønn og høyde
Hver 3-4 måned opptil 5 år
Overlevelse
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
Pasientoverlevelse eller overlevelsesekvivalent (tid til respirator eller ernæringssonde). Overlevelsesekvivalent vurderes under rutinemessige kliniske besøk, mens dødelighet kan rapporteres når den blir kjent for den behandlende klinikeren.
Hver 3-4 måned opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livstegn
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
Vitale tegn (vekt, BP, HR). Både systolisk og diastolisk trykk måles.
Hver 3-4 måned opptil 5 år
Nevrologisk undersøkelse
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, årlig inntil 5 år
Nevrologisk undersøkelse som tester for unormale ulike områder, fra generell vurdering til koordinasjon og cerebellar funksjon, til følelse og reflekser, til kraniale nerver og plantar.
Gjennom studiegjennomføring, årlig inntil 5 år
El Escorial-kriterier
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, årlig inntil 5 år
El Escorial-kriteriene er diagnostiske kriterier for ALS. De klassifiserer pasienter i kategorier av mulig, sannsynlig eller sikker ALS, basert på tegn på degenerasjon av øvre og nedre motoriske nevroner i forskjellige kroppsregioner.
Gjennom studiegjennomføring, årlig inntil 5 år
Håndholdt dynamometri
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
Håndholdt dynamometri for kvantitativ styrketesting av 18 muskler som er et pålitelig og reproduserbart mål på nedgang i ALS
Hver 3-4 måned opptil 5 år
Testing av grepsstyrke
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
Testing av grepsstyrke
Hver 3-4 måned opptil 5 år
Rasch Overall ALS Disability Scale (ROADS)
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
Rasch Overall ALS Disability Scale, ROADS gir en normert totalscore på 28 elementer fra 0-146 for å fange opp det generelle funksjonshemmingsnivået på en lineært vektet måte, med lavere skåre som indikerer sykdomsprogresjon
Hver 3-4 måned opptil 5 år
5 ganger sitte å stå
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
5 ganger sitt for å stå test
Hver 3-4 måned opptil 5 år
10 meter gangtest
Tidsramme: Hver 3-4 måned opptil 5 år
10 meter gangtest
Hver 3-4 måned opptil 5 år
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, årlig inntil 5 år
Fysisk undersøkelse som inkluderer følgende testområder for abnormitet og klinisk betydning: respiratorisk, cardio, gastrointestinal, genitourinary. og muskel- og skjelett
Gjennom studiegjennomføring, årlig inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbeidspartnere

Northwestern University
University of Pittsburgh
Hadassah Medical Organization
University of Florida
University of Minnesota
Henry Ford Health System
Temple University
Virginia Commonwealth University
Kaiser Permanente
Thomas Jefferson University
Lahey Clinic
Providence Health & Services
Tel Aviv Medical Center
Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA
St. Louis University
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Trinity Health Michigan

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alexander Sherman, Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2015

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

28. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2013P001670
  • 5U01FD008125-02 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt: FDA OOPD)
  • 2022A011556 (Annet stipend/finansieringsnummer: Biogen, Inc.)
  • 2022A018800 (Annet stipend/finansieringsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte IPD blir delt med dataanmodere ved innsending av forskningsforslaget online. Datatilgangskomiteen gjennomgår innsendinger, og ved godkjenning og gjennomføring av datadelingsavtalen blir datasettet gitt til dataanmoderen.

IPD-delingstidsramme

10–30 dager fra den første forespørselen ble sendt inn på nett

Tilgangskriterier for IPD-deling

ALS/MND Natural History Consortiums datatilgangskomité vurderer fordelene ved rekvirentenes forskningsforslag og godkjenner eller nekter datatilgang

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Studiedata/dokumenter

  1. Datasett for individuell deltaker
    Informasjonsidentifikator: NeuroGUID/NeuroSTAmP
    Informasjonskommentarer: Anonymiserte data kan bes om ved å sende inn forskningsforslag online. Datatilgangskomiteen vil gjennomgå innsendingen, og etter godkjenning og gjennomføring av datadelingsavtalen vil datasettet bli gitt til dataanmoderen.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere