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原発性ミトコンドリア病 (PMD) 患者における OMT-28 (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

2026年1月20日 更新者：Omeicos Therapeutics GmbH

ミオパシーおよび/または心筋症および炎症を伴う PMD 患者における OMT-28 の第 2a 相安全性、忍容性、薬力学試験 (PMD-OPTION)

この臨床試験の目的は、原発性ミトコンドリア病患者における治験中の新薬OMT-28の治療効果について調べることです。

回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。

  • OMT-28 は安全であり、この患者集団において忍容性は良好ですか?
  • OMT-28 は成長分化因子 15 (GDF-15) やミトコンドリアの機能不全や炎症に関連するその他の血液マーカーを減少させますか?
  • OMT-28 は病気の症状を改善しますか? 疲労または運動不耐症ですか？

参加者は、身体検査や運動テストを含む経験豊富な臨床センターでの6回の治験訪問に参加し、プロトコールに従って1日1回定期的に治験薬を服用することが求められます。

研究者らは、臨床パラメータおよび多くの血液パラメータに対するOMT-28の効果を調査するために、すべての参加者について3か月の治療後の結果とそれ以前の標準治療期間の結果を比較します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、原発性ミトコンドリア病および臨床症状を有する患者におけるOMT-28の単回用量（1日1回24 mg投与）の有効性、安全性、および薬物動態を評価する非盲検、単群、多相および多施設の第2a相試験です。ミオパチーおよび/または心筋症の症状。

患者は以下の条件を満たしている場合に対象となります。

  • m3243A>G、m8344A>G、または単一ミトコンドリア DNA (mtDNA) 欠失を含む、文書化されたミトコンドリア転移リボ核酸 (tRNA) 点突然変異を伴う原発性ミトコンドリア疾患、
  • 標準ガイドラインに従って確認された臨床的に関連するミオパチーおよび/または心筋症、
  • スクリーニング時の血漿 GDF-15 濃度 > 1200 ng/L かつ < 10.000 ng/L

研究への参加は 3 つの部分に分かれています。

  • スクリーニングとベースライン: 12 週間
  • 治療期間：12週間
  • 安全性のフォローアップ: 4週間

合計期間: 28 週間

研究全体を通じて安全性が監視されます。 安全性、薬力学、および薬物動態を調べるための血液サンプルは、6 回の研究訪問ごとに収集されます。 運動テスト (6/12 分間の歩行テスト、5xSST)、経胸壁心エコー検査、患者報告の結果 (例: 疲労重症度スケールおよび患者の全体的な変化印象 (PGIC) スケール) は、事前に指定された訪問時に評価されます。 患者には、現場にいない間の薬物投与のタイミングと臨床症状を記録するための日記が提供されます。 非居住者が臨床現場を訪問するたびに日記が見直され、遵守状況がチェックされます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

28

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
      • Messina、イタリア、98125
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan、イタリア、20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
      • Pisa、イタリア、56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
      • Roma、イタリア、8-00168
        • UOC di neurofisiopatologia
  • オランダ
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、オランダ、6500 HB
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
      • Halle、ドイツ、06120
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
      • Munich、ドイツ、80336
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. ミトコンドリア疾患を引き起こす文書化された変異: m3243A>G、m8344A>G、単一 mtDNA 欠失を含むミトコンドリア tRNA 点変異
  2. 現在の米国および欧州のガイドラインに準拠した心筋症および/またはミオパチーの診断
  3. スクリーニング時の GDF-15 は 1,200 ng/L ～ 10,000 ng/L
  4. 運動テストを実行する能力
  5. 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）ワクチンを少なくとも3回接種、またはワクチンを2回接種し、1回のSARS-CoV-2感染が確認された
  6. 署名済みのインフォームド・コンセント、および国および地域のプライバシー要件に従った書面による文書（書面によるデータ保護同意など）を提供する意欲と能力
  7. この研究計画の要件に従うことができ、喜んで従う
  8. 女性患者、および妊娠の可能性のある男性患者の女性パートナーは、研究の全期間中（治験薬の最後の投与後30日間）妊娠しないことを望まなければなりません。

除外基準:

  1. 妊娠中、授乳中、または研究参加中に避妊を実施したくない
  2. 患者の安全性またはデータの品質を損なうと治験責任医師が判断した状態または異常の存在
  3. 過去5年以内にがんの既往歴のある者
  4. 高血圧は、スクリーニング時に収縮期血圧 >160 mmHg または拡張期血圧 >100 mmHg として定義されます。
  5. 研究者の評価によるとコントロールされていない真性糖尿病
  6. 過去6か月以内に脳卒中のようなエピソードまたは発作が発生した
  7. 転帰パラメータに影響を及ぼす、ミトコンドリア病に関連するもの以外の運動異常
  8. 活動性結核（TB）感染症、炎症性疾患との併発疾患（例：炎症性腸疾患（IBD）など）の病歴または証拠
  9. スクリーニング時に肝炎パネル陽性および/または免疫不全ウイルス検査陽性の患者
  10. スクリーニング前の30日以内にステロイド、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）、またはコルヒチンを定期的に使用している
  11. メトホルミンの慢性使用
  12. 魚油/オメガ3脂肪酸サプリメントの使用
  13. 1 週間に標準カップ 9 杯を超えるアルコール、または 1 回につき標準カップ 3 杯を超えるアルコールを飲む
  14. 薬物およびアルコールの陽性スクリーニング（アヘン剤、メタドン、コカイン、アンフェタミン（エクスタシーを含む）、カンナビノイド、バルビツール酸塩、ベンゾジアゼピンを含む）
  15. 重大な肝疾患
  16. スクリーニング前の30日または5半減期（いずれか長い方）以内に治験治療または治験用に承認された治療を受けている
  17. 訪問1の2週間以内にワクチン（新型コロナウイルス感染症の追加ワクチン接種を含む）を受けている
  18. 妊娠の可能性のある女性（避妊手術を受けていない女性、または閉経後少なくとも 1 年が経過している女性）は、付録 11.4 に記載されている適切な避妊法を使用することに同意しない限り、研究への参加から除外されます。
  19. 男性（不妊手術を受けた被験者を含む）およびその女性パートナーに妊娠の可能性がある患者は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）への署名時から治験薬の最終投与後30日までの期間、男性用避妊薬（コンドーム）を使用することに同意しなければならない。 。 彼らは、研究中にパートナーが妊娠した場合、直ちに研究者に通知することに同意しなければなりません
  20. 反応者または非反応者に関係なく、以前にOMT-28に曝露された被験者。
  21. スタチン（HMG-CoA還元酵素阻害剤）の使用
  22. キニーネ、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、シクロスポリン、セロチン受容体タイプ 1 アゴニスト、ペニシリン G、ペニシラミン (d-ペニシラミン)、ニコチン酸 (ナイアシン)、コルヒチン、イソトレチノイン、およびアミオダロン、ペルオキシソーム増殖因子活性化受容体 (PPAR) 活性化剤の使用、AMP活性化プロテインキナーゼ（AMPK）活性化剤、サーチュイン活性化剤、ステロイド、シクロオキシゲナーゼ阻害剤。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：OMT-28による治療
24mg OMT-28、経口カプセル、12週間
薬：OMT-28
1日1回

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
応答率
時間枠：12 週間の治療と 12 週間のベースラインの比較
GDF-15の相間差が少なくとも20%減少した患者数（奏効率）
12 週間の治療と 12 週間のベースラインの比較
治療による緊急有害事象（TEAE）の数
時間枠：28週間まで
評価フェーズ中および評価フェーズ間で TEAE の数を比較する
28週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
GDF-15 の血漿濃度の変化 [ng/L]
時間枠：12 週間の治療と 12 週間のベースラインの比較
評価段階中の GDF-15 血漿濃度、評価段階中の GDF-15 濃度の変化、および評価段階間の GDF-15 濃度の比較
12 週間の治療と 12 週間のベースラインの比較
薬物動態: トラフ [ng/ml]
時間枠：12、16、24、28週目
OMT-28 のトラフ血漿濃度 (Ctrough)
12、16、24、28週目
薬物動態: Cmax [ng/ml]
時間枠：12週目と24週目
OMT-28 の血漿濃度はほぼ Cmax および単回投与後の 1 つの時点で
12週目と24週目
応答率
時間枠：24 週間の治療と 12 週間のベースライン
GDF-15の位相差が少なくとも20%である患者数（奏効率）
24 週間の治療と 12 週間のベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Omeicos Therapeutics GmbH

捜査官

  • スタディディレクター：Robert Fischer, MD、Omeicos Therapeutics GmbH

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年5月22日

一次修了 (実際)

2025年5月14日

研究の完了 (実際)

2025年7月30日

試験登録日

最初に提出

2023年6月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年7月25日

最初の投稿 (実際)

2023年8月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月20日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OMT28-C0203

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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