OMT-28 potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus (PMD) (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)
tiistai 20. tammikuuta 2026 päivittänyt: Omeicos Therapeutics GmbH
Vaiheen 2a turvallisuus-, siedettävyys- ja farmakodynaaminen tutkimus OMT-28:sta PMD-potilailla, joilla on myopatia ja/tai kardiomyopatia ja tulehdus (PMD-OPTION)
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on saada tietoa uuden tutkittavan lääkkeen OMT-28 hoitovaikutuksista primaarista mitokondriotautia sairastavilla potilailla.
Pääkysymykset, joihin sillä pyritään vastaamaan, ovat:
- Onko OMT-28 turvallinen ja hyvin siedetty tässä potilasryhmässä?
- Vähentääkö OMT-28 kasvun erilaistumistekijää 15 (GDF-15) ja muita mitokondrioiden toimintahäiriöiden ja tulehduksen merkityksellisiä veren merkkiaineita?
- Parantaako OMT-28 taudin oireita, esim. väsymys tai liikunta-intoleranssi?
Osallistujia pyydetään osallistumaan kuudelle opintokäynnille kokeneeseen kliiniseen keskukseen, mukaan lukien fyysiset tutkimukset ja harjoitustestit, ja ottamaan tutkimuslääkitys säännöllisesti kerran päivässä protokollan mukaisesti.
Tutkijat vertaavat jokaisen osallistujan tuloksia kolmen kuukauden hoidon jälkeen edelliseen tavanomaiseen hoitojaksoon tutkiakseen OMT-28:n vaikutuksia kliinisiin parametreihin ja useisiin veriparametreihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, yksihaarainen, monivaiheinen ja monikeskusvaiheen 2a tutkimus, jossa arvioidaan yksittäisen OMT-28-annoksen (24 mg kerran vuorokaudessa) tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on primaarinen mitokondriosairaus ja kliinisiä ilmenemismuotoja. myopatiasta ja/tai kardiomyopatiasta.
Potilaat ovat kelvollisia, jos heillä on
- Primaarinen mitokondriaalinen sairaus, jossa on dokumentoitu mitokondrioiden siirtoribonukleiinihapon (tRNA) pistemutaatio, mukaan lukien m3243A>G, m8344A>G tai yksittäiset mitokondriaalisen DNA:n (mtDNA) deleetiot,
- kliinisesti merkittävä myopatia ja/tai kardiomyopatia, joka on vahvistettu standardiohjeiden mukaisesti,
- veriplasman GDF-15-pitoisuus > 1200 ng/l ja < 10 000 ng/l seulonnassa
Osallistuminen tutkimukseen on jaettu kolmeen osaan:
- Seulonta ja lähtötaso: 12 viikkoa
- Hoito: 12 viikkoa
- Turvallisuusseuranta: 4 viikkoa
Kokonaiskesto: 28 viikkoa
Turvallisuutta seurataan koko tutkimuksen ajan. Verinäytteitä turvallisuutta, farmakodynamiikkaa ja farmakokinetiikkaa varten kerätään jokaisella kuudella tutkimuskäynnillä. Harjoituskokeet (6/12 minuutin kävelytesti, 5xSST), rintakehän kaikututkimus, potilaan raportoimat tulokset (esim. Väsymyksen vakavuusasteikko ja potilaiden globaalin muutoksen vaikutuksen asteikko (PGIC) arvioidaan ennalta määrätyillä käynneillä. Potilaat saavat päiväkirjan, johon kirjataan lääkkeen antamisen ajoitus ja kliiniset oireet, kun he eivät ole paikalla. Päiväkirjat tarkistetaan ja niiden noudattaminen tarkistetaan jokaisella ulkopuolisella käynnillä kliinisellä paikalla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6500 HB
- Radboud University Nijmegen Medical Centre
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
-
Messina, Italia, 98125
- U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
Milan, Italia, 20133
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
-
Roma, Italia, 8-00168
- UOC di neurofisiopatologia
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
-
Halle, Saksa, 06120
- Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
-
Munich, Saksa, 80336
- Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu mutaatio, joka johtaa mitokondrioiden sairauteen: mitokondrioiden tRNA-pistemutaatiot, mukaan lukien m3243A>G, m8344A>G ja yksittäiset mtDNA-deleetiot
- Kardiomyopatian ja/tai myopatian diagnoosi nykyisten Yhdysvaltojen ja Euroopan ohjeiden mukainen
- GDF-15 välillä 1 200 ng/l - 10 000 ng/l seulonnassa
- Kyky suorittaa harjoitustestejä
- Sain vähintään 3 annosta COVID-19-rokotetta tai 2 annosta rokotetta ja 1 vahvistetun SARS-CoV-2-tartunnan
- Haluaa ja pystyä antamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen sekä kirjallisen asiakirjan maan ja paikallisten tietosuojavaatimusten mukaisesti, esim. kirjallisen tietosuojaluvan
- Pystyy ja haluaa noudattaa tämän tutkimusprotokollan vaatimuksia
- Sekä naispotilaiden että hedelmällisessä iässä olevien miespotilaiden naispuolisten kumppaneiden on oltava valmiita olemaan raskaaksi koko tutkimuksen ajan (30 päivää viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen).
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, imettävä tai haluton harjoittamaan ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana
- Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun
- Koehenkilöt, joilla on ollut syöpä viimeisten 5 vuoden aikana
- Hypertensio määritellään systoliseksi verenpaineeksi >160 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi >100 mmHg seulonnassa
- Hallitsematon diabetes mellitus tutkijan arvion mukaan
- Aivohalvauksen kaltaisia jaksoja tai kohtauksia on esiintynyt viimeisen 6 kuukauden aikana
- Motoriset poikkeavuudet, jotka eivät liity mitokondriotautiin, jotka vaikuttavat tulosparametreihin
- Aiemmat tai todisteet aktiivisesta tuberkuloosi-infektiosta, mistä tahansa tulehduksellisesta sairaudesta (esim. tulehduksellinen suolistosairaus (IBD) jne.)
- Potilaat, joilla on positiivinen hepatiittipaneeli ja/tai positiivinen immuunikatovirustesti seulonnassa
- Steroidin, ei-steroidisen tulehduskipulääkkeen (NSAID) tai kolkisiinin säännöllinen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Metformiinin krooninen käyttö
- Kalaöljyn / omega-3-rasvahappolisän käyttö
- Yli 9 vakiokuppia alkoholia viikossa ja/tai yli 3 vakiokuppia alkoholia per tilaisuus
- Positiivinen huume- ja alkoholiseulonta (mukaan lukien opiaatit, metadoni, kokaiini, amfetamiinit [mukaan lukien ekstaasi], kannabinoidit, barbituraatit, bentsodiatsepiinit)
- Mikä tahansa merkittävä maksasairaus
- Minkä tahansa tutkimushoidon tai tutkimuskäyttöön hyväksytyn hoidon saaminen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa (sen mukaan kumpi on pidempi)
- saanut kaikki rokotteet (mukaan lukien tehosterokotus COVID-19-tautia vastaan) kahden viikon sisällä ennen vierailua 1
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (ne, joita ei ole steriloitu kirurgisesti tai postmenopausaalisilla vähintään vuoden ajan) suljetaan pois tutkimuksesta, elleivät he suostu käyttämään riittävää ehkäisyä liitteessä 11.4 kuvatulla tavalla.
- Miesten (mukaan lukien steriloidut koehenkilöt) ja joiden naispuoliset kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, on suostuttava käyttämään miesten ehkäisyä (kondomia) tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkestä 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. . Heidän on suostuttava ilmoittamaan välittömästi tutkijalle, jos hänen kumppaninsa tulee raskaaksi tutkimuksen aikana
- Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin altistuneet OMT-28:lle, olivatpa he reagoivia tai ei-responsiivisia.
- Mikä tahansa statiinien (HMG-CoA-reduktaasin estäjien) käyttö
- Kiniinin, takrolimuusin, mykofenolaattimofetiilin, siklosporiinin, serotiinireseptorin tyypin 1 agonistin, penisilliini G:n, penisillamiinin (d-penisillamiini), nikotiinihapon (niasiinin), kolkisiinin, isotretinoiinin ja amiodaronin, peroksisomiproliferaattori-aktivaattorin (PPAR) aktivoijien käyttö AMP-aktivoidut proteiinikinaasin (AMPK) aktivaattorit, sirtuiiniaktivaattorit, steroidit, syklo-oksigenaasi-inhibiittorit.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito OMT-28:lla
24 mg OMT-28, oraalinen kapseli, 12 viikon ajan
|
kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastausprosentti
Aikaikkuna: 12 viikon hoito vs. 12 viikon lähtötaso
|
Potilaiden määrä (vastetaajuus), joiden vaihe-ero GDF-15:ssä on vähintään 20 % pienempi
|
12 viikon hoito vs. 12 viikon lähtötaso
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä (TEAE)
Aikaikkuna: jopa 28 viikkoa
|
Vertaa TEAE-arvoja arviointivaiheiden aikana ja niiden välillä
|
jopa 28 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos GDF-15:n plasmapitoisuudessa [ng/l]
Aikaikkuna: 12 viikon hoito vs. 12 viikon lähtötaso
|
GDF-15-pitoisuus plasmassa arviointivaiheiden aikana, muutos GDF-15-pitoisuudessa arviointivaiheiden aikana ja GDF-15-pitoisuuden vertailu arviointivaiheiden välillä
|
12 viikon hoito vs. 12 viikon lähtötaso
|
|
Farmakokinetiikka: Ctrough [ng/ml]
Aikaikkuna: viikot 12, 16, 24 ja 28
|
OMT-28:n pienimmät plasmapitoisuudet (Ctrough).
|
viikot 12, 16, 24 ja 28
|
|
Farmakokinetiikka: Cmax [ng/ml]
Aikaikkuna: viikko 12 ja viikko 24
|
OMT-28:n pitoisuus plasmassa suunnilleen Cmax:ssa ja vielä yksi aikapiste kerta-annoksen jälkeen
|
viikko 12 ja viikko 24
|
|
Vastausprosentti
Aikaikkuna: 24 viikon hoito vs. 12 viikon lähtötaso
|
Potilaiden määrä (vastetaajuus), joiden vaihe-ero GDF-15:ssä on vähintään 20 %
|
24 viikon hoito vs. 12 viikon lähtötaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 14. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 27. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Epileptiset oireyhtymät
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Patologiset prosessit
- Sydänsairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sairaus
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Sensaatiohäiriöt
- Myokloninen epilepsia, etenevä
- Epilepsia, myokloninen
- Epilepsia, yleistynyt
- Epilepsia
- Korvan sairaudet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Kuulon menetys
- Kuulohäiriöt
- Mitokondrioiden sairaudet
- Happo-emäs-epätasapaino
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Asidoosi
- Mitokondriaaliset enkefalomyopatiat
- Mitokondriaaliset myopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Merkit ja oireet
- Oireyhtymä
- Kardiomyopatiat
- Lihassairaudet
- Kuurous
- MELAS-oireyhtymä
- Asidoosi, maitohappo
- MERRF-oireyhtymä
- Mitokondriaalinen enkefalopatia
- Ei-insuliinista riippuvainen diabetes mellitus kuurojen kanssa
Muut tutkimustunnusnumerot
- OMT28-C0203
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .