Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

OMT-28 hos patienter med primär mitokondriell sjukdom (PMD) (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

20 januari 2026 uppdaterad av: Omeicos Therapeutics GmbH

En fas 2a säkerhets-, tolerabilitets- och farmakodynamisk studie av OMT-28 hos PMD-patienter med myopati och/eller kardiomyopati och inflammation (PMD-OPTION)

Målet med denna kliniska prövning är att lära sig om behandlingseffekterna av det nya läkemedlet OMT-28 i undersökningen hos patienter med primär mitokondriell sjukdom.

Huvudfrågorna som den syftar till att besvara är:

  • Är OMT-28 säker och vältolererad i denna patientpopulation?
  • Minskar OMT-28 Growth Differentiation Factor 15 (GDF-15) och andra relevanta blodmarkörer för mitokondriell dysfunktion och inflammation?
  • Förbättrar OMT-28 symtom på sjukdomen, t.ex. trötthet eller träningsintolerans?

Deltagarna kommer att bli ombedda att delta i 6 studiebesök på ett erfaret kliniskt centrum, inklusive fysiska undersökningar och träningstester, och ta studiemedicinen regelbundet en gång om dagen enligt protokollet.

Forskare kommer för varje deltagare att jämföra resultaten efter 3 månaders behandling med en föregående period av standardvårdsbehandling för att undersöka effekterna av OMT-28 på kliniska parametrar och ett antal blodparametrar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, enarmad, flerfas- och multicenter fas 2a-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för en engångsdos OMT-28 (24 mg ges en gång dagligen) hos patienter med primär mitokondriell sjukdom och kliniska manifestationer av myopati och/eller kardiomyopati.

Patienter är berättigade om de har

  • Primär mitokondriell sjukdom med en dokumenterad mitokondriell överföring av ribonukleinsyra (tRNA) punktmutation, inklusive m3243A>G, m8344A>G eller enstaka mitokondriell DNA (mtDNA) deletioner,
  • en kliniskt relevant myopati och/eller kardiomyopati bekräftad enligt standardriktlinjer,
  • en GDF-15-koncentration i blodplasma > 1200 ng/L och < 10 000 ng/L vid screening

Deltagandet i studien är uppdelat i 3 delar:

  • Screening och baslinje: 12 veckor
  • Behandling: 12 veckor
  • Säkerhetsuppföljning: 4 veckor

Total längd: 28 veckor

Säkerheten kommer att övervakas under hela studien. Blodprover för säkerhet, farmakodynamik och farmakokinetik kommer att samlas in vid vart och ett av de 6 studiebesöken. Träningstest (6/12 minuters gångtest, 5xSST), transthorax ekokardiografi, patientrapporterade resultat (t.ex. Fatigue Severity Scale och Patients Global Impression of Change (PGIC) skala) kommer att bedömas vid förutbestämda besök. Patienterna kommer att få en dagbok för att registrera tidpunkten för läkemedelsadministrering och kliniska symtom när de inte är på plats. Dagböcker kommer att granskas och kontrolleras med avseende på överensstämmelse vid varje besök av icke-boende på den kliniska platsen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
      • Messina, Italien, 98125
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italien, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
      • Roma, Italien, 8-00168
        • UOC di neurofisiopatologia
  • Nederländerna
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6500 HB
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
      • Halle, Tyskland, 06120
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenterad mutation som resulterar i mitokondriell sjukdom: mitokondriella tRNA-punktmutationer, inklusive m3243A>G, m8344A>G och enstaka mtDNA-deletioner
  2. Diagnos av kardiomyopati och/eller myopati i enlighet med gällande amerikanska och europeiska riktlinjer
  3. GDF-15 mellan 1 200 ng/L och 10 000 ng/L vid screening
  4. Förmåga att utföra träningstesterna
  5. Fick minst 3 doser covid-19-vaccin eller 2 doser vaccin och 1 bekräftad SARS-CoV-2-infektion
  6. Villig och kan ge ett undertecknat informerat samtycke, samt skriftlig dokumentation i enlighet med landets och lokala integritetskrav, t.ex. skriftligt dataskyddssamtycke
  7. Kan och vill följa kraven i detta studieprotokoll
  8. Både kvinnliga patienter, såväl som kvinnliga partner till manliga patienter som är i fertil ålder måste vara villiga att inte bli gravida under hela studien (30 dagar efter den sista dosen av studiemedicin).

Exklusions kriterier:

  1. Gravid, ammande eller ovillig att utöva preventivmedel under deltagande i studien
  2. Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på data
  3. Försökspersoner med en historia av cancer under de senaste 5 åren
  4. Hypertoni definieras som systoliskt blodtryck >160 mmHg eller diastoliskt tryck >100 mmHg vid screening
  5. Okontrollerad Diabetes mellitus enligt utredarens bedömning
  6. Strokeliknande episoder eller anfall inträffade inom de senaste 6 månaderna
  7. Andra motoriska abnormiteter än relaterade till mitokondriella sjukdomen interfererar med utfallsparametrarna
  8. Historik eller bevis på aktiv tuberkulosinfektion (TB), alla samtidiga sjukdomar med inflammatoriskt tillstånd (t.ex. inflammatorisk tarmsjukdom (IBD) etc.)
  9. Patienter med positiv hepatitpanel och/eller positiv immunbristvirustest vid screening
  10. Regelbunden användning av steroid, icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) eller kolchicin inom 30 dagar före screening
  11. Kronisk användning av Metformin
  12. Användning av fiskolja / omega-3 fettsyratillskott
  13. Dricker mer än 9 standardkoppar alkohol per vecka och/eller mer än 3 standardkoppar alkohol per tillfälle
  14. Positiv drog- och alkoholscreening (inklusive opiater, metadon, kokain, amfetamin [inklusive ecstasy], cannabinoider, barbiturater, bensodiazepiner)
  15. Någon betydande leversjukdom
  16. Får någon undersökningsterapi eller någon godkänd terapi för prövningsanvändning inom 30 dagar eller 5 halveringstider före screening (beroende på vilket som är längst)
  17. Fick alla vacciner (inklusive boostervaccinationen för covid-19) inom två veckor före besök 1
  18. Kvinnor i fertil ålder (de som inte är kirurgiskt steriliserade eller postmenopausala på minst 1 år) utesluts från deltagande i studien om de inte går med på att använda adekvat preventivmedel enligt beskrivningen i bilaga 11.4
  19. Män (inklusive steriliserade försökspersoner) och vars kvinnliga partner har fertilitet måste gå med på att använda manlig preventivmedel (kondomer) under perioden från tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet . De måste gå med på att omedelbart informera utredaren om hans partner blir gravid under studien
  20. Försökspersoner som tidigare har exponerats för OMT-28, oavsett om de har svarat eller inte.
  21. All användning av statiner (HMG-CoA-reduktashämmare)
  22. Användning av kinin, takrolimus, mykofenolatmofetil, ciklosporin, serotinreceptor-typ 1-agonist, penicillin G, penicillamin (d-penicillamin), nikotinsyra (niacin), kolchicin, isotretinoin och amiodaron, peroxisomproliferatoraktiverade receptorer (PPAR) aktiverade receptorer AMP-aktiverat proteinkinas (AMPK)-aktivatorer, sirtuin-aktivatorer, steroider, cyklooxygenashämmare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling med OMT-28
24mg OMT-28, oral kapsel, i 12 veckor
Läkemedel: OMT-28
en gång om dagen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsfrekvens
Tidsram: 12 veckors behandling kontra 12 veckors baslinje
Antal patienter (svarsfrekvens) med en mellanfasskillnad i GDF-15 på minst 20 % minskning
12 veckors behandling kontra 12 veckors baslinje
Antal akuta behandlingsbiverkningar (TEAE)
Tidsram: upp till 28 veckor
Jämför antalet TEAE under och mellan utvärderingsfaser
upp till 28 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i plasmakoncentration av GDF-15 [ng/L]
Tidsram: 12 veckors behandling kontra 12 veckors baslinje
GDF-15-plasmakoncentration under utvärderingsfaser, förändring i GDF-15-koncentration under utvärderingsfaser och jämförelse av GDF-15-koncentration mellan utvärderingsfaser
12 veckors behandling kontra 12 veckors baslinje
Farmakokinetik: Ctrough [ng/ml]
Tidsram: vecka 12, 16, 24 och 28
Lägsta plasmakoncentrationer (Ctrough) av OMT-28
vecka 12, 16, 24 och 28
Farmakokinetik: Cmax [ng/ml]
Tidsram: vecka 12 och vecka 24
Plasmakoncentration av OMT-28 ungefär vid Cmax och ytterligare en tidpunkt efter engångsdos
vecka 12 och vecka 24
Svarsfrekvens
Tidsram: 24 veckors behandling kontra 12 veckors baslinje
Antal patienter (svarsfrekvens) med en mellanfasskillnad i GDF-15 på minst 20 %
24 veckors behandling kontra 12 veckors baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Omeicos Therapeutics GmbH

Utredare

  • Studierektor: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 maj 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

14 maj 2025

Avslutad studie (Faktisk)

30 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2023

Första postat (Faktisk)

2 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2026

Senast verifierad

1 juni 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OMT28-C0203

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera