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원발성 미토콘드리아 질환(PMD) 환자의 OMT-28(PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

2026년 1월 20일 업데이트: Omeicos Therapeutics GmbH

근병증 및/또는 심근병증 및 염증이 있는 PMD 환자에서 OMT-28의 2a상 안전성, 내약성 및 약력학 연구(PMD-OPTION)

이번 임상시험의 목표는 원발성 미토콘드리아 질환 환자에 대한 임상시험용 신약 OMT-28의 치료 효과를 알아보는 것이다.

대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.

  • OMT-28은 이 환자 집단에서 안전하고 잘 견딥니까?
  • OMT-28은 GDF-15(Growth Differentiation Factor 15)와 미토콘드리아 기능 장애 및 염증의 기타 관련 혈액 표지자를 감소시키나요?
  • OMT-28은 질병의 증상을 개선합니까? 피로 또는 운동 편협?

참가자는 신체 검사 및 운동 검사를 포함하여 숙련된 임상 센터에서 6번의 연구 방문에 참여하고 프로토콜에 따라 하루에 한 번 정기적으로 연구 약물을 복용하도록 요청받을 것입니다.

연구자들은 모든 참가자에 대해 치료 3개월 후 결과와 이전 기간의 표준 관리 치료를 비교하여 임상 매개변수 및 여러 혈액 매개변수에 대한 OMT-28의 효과를 조사합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 원발성 미토콘드리아 질환 환자를 대상으로 단일 OMT-28 용량(24mg 1일 1회 제공)의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 오픈 라벨, 단일군, 다단계 및 다기관 2a상 연구입니다. 근병증 및/또는 심근병증.

환자는 다음이 있는 경우 자격이 있습니다.

  • m3243A>G, m8344A>G 또는 단일 미토콘드리아 DNA(mtDNA) 결실을 포함하여 문서화된 미토콘드리아 전이 리보핵산(tRNA) 점 돌연변이가 있는 원발성 미토콘드리아 질병,
  • 표준 지침에 따라 확인된 임상적으로 관련된 근병증 및/또는 심근병증,
  • 스크리닝 시 혈장 GDF-15 농도 > 1200 ng/L 및 < 10.000 ng/L

연구 참여는 세 부분으로 나뉩니다.

  • 스크리닝 및 기준선: 12주
  • 치료: 12주
  • 안전 추적: 4주

총 기간: 28주

안전성은 연구 전반에 걸쳐 모니터링될 것이다. 안전성, 약력학 및 약동학을 위한 혈액 샘플은 6번의 연구 방문마다 수집될 것입니다. 운동 테스트(6/12분 걷기 테스트, 5xSST), 경흉부 심초음파, 환자 보고 결과(예: 피로 심각도 척도 및 환자의 전체적인 변화에 대한 인상(PGIC) 척도)는 사전 지정된 방문 시 평가됩니다. 환자는 현장에 있지 않은 동안 투약 시간과 임상 증상을 기록하기 위해 일기를 제공받게 됩니다. 비거주자가 임상 현장을 방문할 때마다 일지를 검토하고 규정 준수 여부를 확인합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, 네덜란드, 6500 HB
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • 독일
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
      • Halle, 독일, 06120
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
      • Munich, 독일, 80336
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40139
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
      • Pisa, 이탈리아, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
      • Roma, 이탈리아, 8-00168
        • UOC di neurofisiopatologia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 미토콘드리아 질병을 초래하는 문서화된 돌연변이: m3243A>G, m8344A>G 및 단일 mtDNA 결실을 포함한 미토콘드리아 tRNA 점 돌연변이
  2. 현재 미국 및 유럽 지침에 부합하는 심근병증 및/또는 근육병증 진단
  3. GDF-15 스크리닝 시 1,200ng/L ~ 10,000ng/L
  4. 운동 테스트 수행 능력
  5. COVID-19 백신을 최소 3회 또는 2회 접종하고 SARS-CoV-2 감염이 1회 확인됨
  6. 국가 및 지역 개인 정보 보호 요구 사항에 따른 서면 문서(예: 서면 데이터 보호 동의서)뿐만 아니라 서명된 사전 동의를 제공할 의지와 능력
  7. 이 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있고 준수할 의향이 있는 자
  8. 여성 환자뿐만 아니라 가임기 남성 환자의 여성 파트너는 연구의 전체 기간 동안(연구 약물의 마지막 투여 후 30일) 임신하지 않으려는 의지가 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 임신, 모유 수유 중이거나 연구에 참여하는 동안 피임을 하지 않으려는 경우
  2. 연구자가 판단하기에 환자의 안전 또는 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 상태 또는 이상의 존재
  3. 지난 5년 이내에 암 병력이 있는 피험자
  4. 선별검사 시 수축기 혈압 >160mmHg 또는 이완기 혈압 >100mmHg로 정의되는 고혈압
  5. 조사자의 평가에 따른 조절되지 않는 진성 당뇨병
  6. 지난 6개월 이내에 발생한 뇌졸중 유사 에피소드 또는 발작
  7. 결과 매개변수를 방해하는 미토콘드리아 질환과 관련된 것 이외의 운동 이상
  8. 활동성 결핵(TB) 감염의 병력 또는 증거, 염증성 질환(예: 염증성 장질환(IBD) 등)을 동반한 질병
  9. 스크리닝 시 양성 간염 패널 및/또는 양성 면역결핍 바이러스 검사를 받은 환자
  10. 스크리닝 전 30일 이내에 스테로이드, 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 또는 콜히친을 정기적으로 사용
  11. 메트포르민의 만성 사용
  12. 어유/오메가-3 지방산 보충제 사용
  13. 주당 표준 음주량 9잔 이상 및/또는 한 번에 표준 음주량 3잔 이상
  14. 양성 약물 및 알코올 검사(아편제, 메타돈, 코카인, 암페타민[엑스터시 포함], 카나비노이드, 바르비튜레이트, 벤조디아제핀 포함)
  15. 중대한 간 질환
  16. 스크리닝 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 조사용 요법 또는 조사용으로 승인된 요법을 받는 경우
  17. 방문 1 이전 2주 이내에 모든 백신(COVID-19에 대한 추가 백신 접종 포함)을 받았습니다.
  18. 가임 여성(최소 1년 동안 외과적으로 불임이 아니거나 폐경 후인 여성)은 부록 11.4에 설명된 대로 적절한 피임을 사용하는 데 동의하지 않는 한 연구 참여에서 제외됩니다.
  19. 남성(불임 피험자 포함) 및 여성 파트너가 가임 가능성이 있는 경우, 피험자 동의서(ICF)에 서명한 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 남성 피임법(콘돔) 사용에 동의해야 합니다. . 그들은 연구 중에 그의 파트너가 임신한 경우 조사자에게 즉시 알리는 데 동의해야 합니다.
  20. 반응자 또는 비반응자 여부에 관계없이 이전에 OMT-28에 노출된 피험자.
  21. 스타틴(HMG-CoA 환원 효소 억제제)의 모든 사용
  22. 퀴닌, 타크롤리무스, 미코페놀레이트 모페틸, 사이클로스포린, 세로틴 수용체-유형 1 작용제, 페니실린 G, 페니실라민(d-페니실라민), 니코틴산(니아신), 콜히친, 이소트레티노인 및 아미오다론, 퍼옥시좀 증식제-활성화 수용체(PPAR) 활성제의 사용 , AMP-활성화 단백질 키나아제(AMPK) 활성화제, 시르투인 활성화제, 스테로이드, 사이클로옥시게나제 억제제.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: OMT-28로 치료
24mg OMT-28, 경구 캡슐, 12주 동안
의약품: OMT-28
매일 한 번

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
응답자 비율
기간: 12주 치료 대 12주 기준선
GDF-15의 위상차가 20% 이상 감소한 환자 수(반응자 비율)
12주 치료 대 12주 기준선
치료 응급 부작용(TEAE)의 수
기간: 최대 28주
평가 단계 중 및 평가 단계 사이의 TEAE 수 비교
최대 28주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
GDF-15의 혈장 농도 변화 [ng/L]
기간: 12주 치료 대 12주 기준선
평가 단계 동안 GDF-15 혈장 농도, 평가 단계 동안 GDF-15 농도 변화 및 평가 단계 사이의 GDF-15 농도 비교
12주 치료 대 12주 기준선
약동학: Ctrough [ng/ml]
기간: 12, 16, 24, 28주차
OMT-28의 최저 혈장 농도(Ctrough)
12, 16, 24, 28주차
약동학: Cmax[ng/ml]
기간: 12주차와 24주차
OMT-28의 혈장 농도는 대략 Cmax 및 단일 투여 후 하나의 추가 시점
12주차와 24주차
응답자 비율
기간: 24주 치료 vs. 12주 기준
GDF-15의 위상차가 20% 이상인 환자 수(응답자 비율)
24주 치료 vs. 12주 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Omeicos Therapeutics GmbH

수사관

  • 연구 책임자: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 5월 22일

기본 완료 (실제)

2025년 5월 14일

연구 완료 (실제)

2025년 7월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 25일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 20일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OMT28-C0203

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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