此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

OMT-28 在原发性线粒体疾病 (PMD) 患者中的应用 (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

2026年1月20日 更新者：Omeicos Therapeutics GmbH

OMT-28 在患有肌病和/或心肌病和炎症的 PMD 患者中进行的 2a 期安全性、耐受性和药效学研究 (PMD-OPTION)

该临床试验的目的是了解在研新药 OMT-28 对原发性线粒体疾病患者的治疗效果。

它旨在回答的主要问题是：

  • OMT-28 在该患者群体中安全且耐受性良好吗？
  • OMT-28 是否会降低生长分化因子 15 (GDF-15) 和线粒体功能障碍和炎症的其他相关血液标志物？
  • OMT-28 是否能改善疾病症状，例如 疲劳或运动不耐受？

参与者将被要求在经验丰富的临床中心参加6次研究访问，包括体检和运动测试，并根据方案每天定期服用一次研究药物。

研究人员将比较每位参与者 3 个月治疗后的结果与之前一段时间的标准护理治疗的结果，以研究 OMT-28 对临床参数和许多血液参数的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签、单组、多阶段、多中心 2a 期研究，旨在评估单剂量 OMT-28（每日一次，每次 24 毫克）对原发性线粒体疾病和临床表现患者的疗效、安全性和药代动力学肌病和/或心肌病。

患者如果符合条件则符合资格

  • 原发性线粒体疾病，具有记录的线粒体转移核糖核酸 (tRNA) 点突变，包括 m3243A>G、m8344A>G 或单个线粒体 DNA (mtDNA) 缺失，
  • 按照标准指南确认的临床相关肌病和/或心肌病，
  • 筛查时血浆 GDF-15 浓度 > 1200 ng/L 且 < 10.000 ng/L

参与研究分为3部分：

  • 筛查和基线：12 周
  • 治疗：12周
  • 安全随访：4周

总持续时间：28周

在整个研究过程中将监控安全性。 6 次研究访视中的每一次都会采集用于安全性、药效学和药代动力学的血液样本。 运动测试（6/12 分钟步行测试，5xSST）、经胸超声心动图、患者报告的结果（例如 疲劳严重程度量表和患者总体印象变化量表 (PGIC) 将在预先指定的就诊时进行评估。 将为患者提供一本日记，以记录不在现场时的给药时间和临床症状。 每次非居民访问临床地点时，都会审查并检查日记是否符合规定。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

28

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Bonn、德国、53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
      • Halle、德国、06120
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
      • Munich、德国、80336
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40139
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
      • Messina、意大利、98125
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan、意大利、20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
      • Pisa、意大利、56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
      • Roma、意大利、8-00168
        • UOC di neurofisiopatologia
  • 荷兰
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、荷兰、6500 HB
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 已记录的导致线粒体疾病的突变：线粒体 tRNA 点突变，包括 m3243A>G、m8344A>G 和单个 mtDNA 缺失
  2. 心肌病和/或肌病的诊断符合美国和欧洲现行指南
  3. 筛选时 GDF-15 介于 1,200 ng/L 和 10,000 ng/L 之间
  4. 进行运动测试的能力
  5. 接受了至少 3 剂 COVID-19 疫苗或 2 剂疫苗且 1 例确诊 SARS-CoV-2 感染
  6. 愿意并且能够提供签署的知情同意书以及符合国家和当地隐私要求的书面文件，例如书面数据保护同意书
  7. 能够并且愿意遵守本研究方案的要求
  8. 女性患者以及具有生育能力的男性患者的女性伴侣必须愿意在整个研究期间（最后一次服用研究药物后 30 天）不怀孕。

排除标准：

  1. 怀孕、哺乳或不愿意在参与研究期间采取节育措施
  2. 研究者认为存在会危及患者安全或数据质量的状况或异常
  3. 过去 5 年内有癌症病史的受试者
  4. 筛查时高血压定义为收缩压 >160 mmHg 或舒张压 >100 mmHg
  5. 根据研究者的评估，糖尿病未受控制
  6. 过去 6 个月内发生过中风样发作或癫痫发作
  7. 与线粒体疾病无关的运动异常会干扰结果参数
  8. 活动性结核病 (TB) 感染史或证据、任何伴有炎症的合并疾病（例如炎症性肠病 (IBD) 等）
  9. 筛选时肝炎检测结果呈阳性和/或免疫缺陷病毒检测呈阳性的患者
  10. 筛查前 30 天内定期使用类固醇、非类固醇抗炎药 (NSAID) 或秋水仙碱
  11. 长期使用二甲双胍
  12. 使用鱼油/omega-3脂肪酸补充剂
  13. 每周饮酒超过 9 个标准杯和/或每次饮酒超过 3 个标准杯
  14. 药物和酒精筛查呈阳性（包括阿片类药物、美沙酮、可卡因、安非他明[包括摇头丸]、大麻素、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物）
  15. 任何明显的肝脏疾病
  16. 在筛选前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）接受任何研究性治疗或任何批准的研究性治疗
  17. 在第 1 次就诊前两周内接种过任何疫苗（包括 COVID-19 加强疫苗接种）
  18. 有生育能力的女性（未进行绝育手术或绝经至少 1 年的女性）被排除在研究之外，除非她们同意使用附录 11.4 中所述的充分避孕措施
  19. 男性（包括绝育受试者）及其女性伴侣具有生育能力，必须同意在签署知情同意书（ICF）之时至最后一次研究药物给药后30天内使用男性避孕措施（安全套） 。 如果研究人员的伴侣在研究期间怀孕，他们必须同意立即通知研究人员
  20. 先前接触过 OMT-28 的受试者，无论是有反应者还是无反应者。
  21. 任何他汀类药物（HMG-CoA 还原酶抑制剂）的使用
  22. 使用奎宁、他克莫司、吗替麦考酚酯、环孢素、1 型血清素受体激动剂、青霉素 G、青霉胺（d-青霉胺）、烟酸（烟酸）、秋水仙碱、异维A酸和胺碘酮、过氧化物酶体增殖物激活受体 (PPAR) 激活剂、 AMP 激活蛋白激酶 (AMPK) 激活剂、sirtuin 激活剂、类固醇、环氧合酶抑制剂。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：OMT-28 治疗
24mg OMT-28，口服胶囊，持续 12 周
药品：OMT-28
每天一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
响应率
大体时间：12 周治疗与 12 周基线
GDF-15 相位差至少减少 20% 的患者数量（应答率）
12 周治疗与 12 周基线
治疗中出现的不良事件 (TEAE) 数量
大体时间：长达 28 周
比较评估阶段期间和评估阶段之间的 TEAE 数量
长达 28 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
GDF-15 血浆浓度变化 [ng/L]
大体时间：12 周治疗与 12 周基线
评估阶段期间的 GDF-15 血浆浓度、评估阶段期间 GDF-15 浓度的变化以及评估阶段之间 GDF-15 浓度的比较
12 周治疗与 12 周基线
药代动力学：C 谷 [ng/ml]
大体时间：第 12、16、24 和 28 周
OMT-28 的血浆浓度谷值 (Ctrough)
第 12、16、24 和 28 周
药代动力学：Cmax [ng/ml]
大体时间：第 12 周和第 24 周
OMT-28 的血浆浓度大约在 Cmax 和单剂量后的另一个时间点
第 12 周和第 24 周
响应率
大体时间：24 周治疗与 12 周基线
GDF-15 相位差至少为 20% 的患者数量（应答率）
24 周治疗与 12 周基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Omeicos Therapeutics GmbH

调查人员

  • 研究主任：Robert Fischer, MD、Omeicos Therapeutics GmbH

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月22日

初级完成 (实际的)

2025年5月14日

研究完成 (实际的)

2025年7月30日

研究注册日期

首次提交

2023年6月27日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月25日

首次发布 (实际的)

2023年8月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年1月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月20日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • OMT28-C0203

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅