Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

OMT-28 u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną (PMD) (OPCJA PMD) (PMD-OPTION)

9 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Omeicos Therapeutics GmbH

Badanie fazy 2a bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki OMT-28 u pacjentów z PMD z miopatią i/lub kardiomiopatią i stanem zapalnym (OPCJA PMD)

Celem tego badania klinicznego jest poznanie efektów leczenia eksperymentalnego nowego leku OMT-28 u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną.

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Czy OMT-28 jest bezpieczny i dobrze tolerowany w tej populacji pacjentów?
  • Czy OMT-28 zmniejsza czynnik różnicowania wzrostu 15 (GDF-15) i inne istotne markery krwi dysfunkcji mitochondriów i stanów zapalnych?
  • Czy OMT-28 łagodzi objawy choroby, m.in. zmęczenie lub nietolerancja wysiłku?

Uczestnicy zostaną poproszeni o wzięcie udziału w 6 wizytach studyjnych w doświadczonym ośrodku klinicznym, obejmujących badania fizykalne i testy wysiłkowe, oraz regularne przyjmowanie badanego leku raz dziennie zgodnie z protokołem.

Naukowcy porównają wyniki każdego uczestnika po 3 miesiącach leczenia z poprzedzającym okresem standardowej opieki, aby zbadać wpływ OMT-28 na parametry kliniczne i szereg parametrów krwi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, jednoramienne, wielofazowe i wieloośrodkowe badanie fazy 2a mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki pojedynczej dawki OMT-28 (24 mg raz na dobę) u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną i objawami klinicznymi miopatii i/lub kardiomiopatii.

Pacjenci są uprawnieni, jeśli mają

  • Pierwotna choroba mitochondrialna z udokumentowaną mutacją punktową mitochondrialnego transferu rybonukleinowego (tRNA), w tym m3243A>G, m8344A>G lub pojedynczą delecją mitochondrialnego DNA (mtDNA),
  • klinicznie istotna miopatia i/lub kardiomiopatia potwierdzona zgodnie ze standardowymi wytycznymi,
  • stężenie GDF-15 w osoczu krwi > 1200 ng/l i < 10 000 ng/l podczas badania przesiewowego

Udział w badaniu podzielony jest na 3 części:

  • Badanie przesiewowe i linia podstawowa: 12 tygodni
  • Leczenie: 12 tygodni
  • Kontrola bezpieczeństwa: 4 tygodnie

Całkowity czas trwania: 28 tygodni

Bezpieczeństwo będzie monitorowane przez cały czas trwania badania. Próbki krwi pod kątem bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki będą pobierane podczas każdej z 6 wizyt badawczych. Testy wysiłkowe (6/12-minutowy test marszu, 5xSST), echokardiografia przezklatkowa, wyniki zgłaszane przez pacjentów (np. Skala ciężkości zmęczenia i skala ogólnego wrażenia zmian pacjentów (PGIC) będą oceniane podczas wcześniej określonych wizyt. Pacjenci otrzymają dzienniczek, w którym będą zapisywać czas podania leku i objawy kliniczne, gdy nie będą na miejscu. Dzienniki będą przeglądane i sprawdzane pod kątem zgodności podczas każdej wizyty nierezydenta w placówce klinicznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
        • Kontakt:
          • Cornelia Kornblum, Prof. Dr.
      • Halle, Niemcy, 06120
        • Rekrutacyjny
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
        • Kontakt:
          • Alexander Mensch, Dr.
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Rekrutacyjny
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a
        • Kontakt:
          • Thomas Klopstock, Prof. Dr.
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
        • Kontakt:
          • Valerio Carelli, Prof. Dr.
      • Messina, Włochy, 98125
        • Rekrutacyjny
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
        • Kontakt:
          • Olimpia Musumeci, Dr.
      • Milano, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
        • Kontakt:
          • Costanza Lamperti, Dr.
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
        • Kontakt:
          • Michelangelo Mancuso, Prof. Dr.
      • Roma, Włochy, 8-00168
        • Rekrutacyjny
        • UOC di neurofisiopatologia
        • Kontakt:
          • Serenella Servidei, Prof. Dr.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowana mutacja powodująca chorobę mitochondrialną: mutacje punktowe mitochondrialnego tRNA, w tym m3243A>G, m8344A>G i pojedyncze delecje mtDNA
  2. Rozpoznanie kardiomiopatii i/lub miopatii zgodne z aktualnymi wytycznymi amerykańskimi i europejskimi
  3. GDF-15 między 1200 ng/l a 10 000 ng/l podczas badań przesiewowych
  4. Umiejętność wykonywania prób wysiłkowych
  5. Otrzymał co najmniej 3 dawki szczepionki COVID-19 lub 2 dawki szczepionki i 1 potwierdzoną infekcję SARS-CoV-2
  6. Chęć i możliwość dostarczenia podpisanej Świadomej Zgody, a także pisemnej dokumentacji zgodnie z krajowymi i lokalnymi wymogami dotyczącymi prywatności, np. pisemnej zgody na ochronę danych
  7. Zdolny i chętny do przestrzegania wymagań niniejszego protokołu badania
  8. Zarówno pacjentki, jak i partnerki pacjentów płci męskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić wolę niezajścia w ciążę przez cały czas trwania badania (30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku).

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania środków antykoncepcyjnych podczas udziału w badaniu
  2. Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza zagrażają bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych
  3. Pacjenci z historią raka w ciągu ostatnich 5 lat
  4. Nadciśnienie zdefiniowane jako skurczowe BP >160 mmHg lub rozkurczowe BP >100 mmHg podczas badania przesiewowego
  5. Niekontrolowana cukrzyca według oceny badacza
  6. Epizody udaropodobne lub drgawki wystąpiły w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  7. Zaburzenia motoryczne inne niż związane z chorobą mitochondrialną zakłócające parametry końcowe
  8. Historia lub dowód czynnej gruźlicy (TB), jakiejkolwiek choroby współistniejącej ze stanem zapalnym (np. nieswoiste zapalenie jelit (IBD) itp.)
  9. Pacjenci z dodatnim wynikiem panelu zapalenia wątroby i/lub dodatnim wynikiem testu na obecność wirusa niedoboru odporności podczas badania przesiewowego
  10. Regularne stosowanie sterydów, niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) lub kolchicyny w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  11. Przewlekłe stosowanie metforminy
  12. Stosowanie suplementów oleju rybnego / kwasów tłuszczowych omega-3
  13. Picie więcej niż 9 standardowych kubków alkoholu tygodniowo i/lub więcej niż 3 standardowych kubków alkoholu na okazję
  14. Pozytywny test narkotykowy i alkoholowy (w tym opiaty, metadon, kokaina, amfetaminy [w tym ecstasy], kannabinoidy, barbiturany, benzodiazepiny)
  15. Każda istotna choroba wątroby
  16. Otrzymywanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej lub jakiejkolwiek terapii zatwierdzonej do użytku eksperymentalnego w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym (w zależności od tego, który okres jest dłuższy)
  17. Otrzymał jakiekolwiek szczepionki (w tym szczepienie przypominające przeciwko COVID-19) w ciągu dwóch tygodni przed Wizytą 1
  18. Kobiety w wieku rozrodczym (nie sterylizowane chirurgicznie lub po menopauzie przez co najmniej 1 rok) są wykluczone z udziału w badaniu, chyba że wyrażą zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji, jak opisano w Załączniku 11.4
  19. Mężczyźni (w tym osoby wysterylizowane) i których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na stosowanie męskiej antykoncepcji (prezerwatywy) w okresie od momentu podpisania formularza świadomej zgody (ICF) do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku . Muszą zgodzić się na natychmiastowe poinformowanie badacza, jeśli jego partnerka zajdzie w ciążę podczas badania
  20. Osoby, które były wcześniej narażone na OMT-28, niezależnie od tego, czy odpowiadały, czy nie odpowiadały.
  21. Jakiekolwiek stosowanie statyn (inhibitorów reduktazy HMG-CoA)
  22. Stosowanie chininy, takrolimusu, mykofenolanu mofetylu, cyklosporyny, agonisty receptora serotynowego typu 1, penicyliny G, penicylaminy (d-penicylaminy), kwasu nikotynowego (niacyny), kolchicyny, izotretynoiny i amiodaronu, aktywatorów receptora aktywowanego przez proliferatory peroksysomów (PPAR) , aktywatory kinazy białkowej aktywowanej przez AMP (AMPK), aktywatory sirtuiny, steroidy, inhibitory cyklooksygenazy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie OMT-28
24 mg OMT-28, kapsułka doustna, przez 12 tygodni
Lek: OMT-28
raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik respondentów
Ramy czasowe: 12-tygodniowe leczenie w porównaniu z 12-tygodniową wartością wyjściową
Liczba pacjentów (wskaźnik odpowiedzi) z różnicą między fazami GDF-15 o co najmniej 20% zmniejszenie
12-tygodniowe leczenie w porównaniu z 12-tygodniową wartością wyjściową
Liczba nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: do 28 tygodni
Porównaj liczbę TEAE w trakcie i pomiędzy fazami oceny
do 28 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia GDF-15 w osoczu [ng/L]
Ramy czasowe: 12-tygodniowe leczenie w porównaniu z 12-tygodniową wartością wyjściową
Stężenie GDF-15 w osoczu podczas faz oceny, zmiana stężenia GDF-15 podczas faz oceny i porównanie stężenia GDF-15 pomiędzy fazami oceny
12-tygodniowe leczenie w porównaniu z 12-tygodniową wartością wyjściową
Farmakokinetyka: Ctrough [ng/ml]
Ramy czasowe: tygodnie 12, 16, 24 i 28
Minimalne stężenia w osoczu (Ctrough) OMT-28
tygodnie 12, 16, 24 i 28
Farmakokinetyka: Cmax [ng/ml]
Ramy czasowe: tydzień 12 i tydzień 24
Stężenie OMT-28 w osoczu w przybliżeniu przy Cmax i jeden dodatkowy punkt czasowy po pojedynczej dawce
tydzień 12 i tydzień 24
Wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Leczenie 24-tygodniowe w porównaniu z 12-tygodniowym leczeniem wyjściowym
Liczba pacjentów (wskaźnik odpowiedzi) z różnicą międzyfazową w GDF-15 wynoszącą co najmniej 20%
Leczenie 24-tygodniowe w porównaniu z 12-tygodniowym leczeniem wyjściowym

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Omeicos Therapeutics GmbH

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OMT28-C0203

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna choroba mitochondrialna

Badania kliniczne na OMT-28

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj