Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

OMT-28 elsődleges mitokondriális betegségben (PMD) szenvedő betegeknél (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

2024. január 9. frissítette: Omeicos Therapeutics GmbH

Az OMT-28 2a fázisú biztonsági, tolerálhatósági és farmakodinámiás vizsgálata myopathiában és/vagy kardiomiopátiában és gyulladásban szenvedő betegeknél (PMD-OPTION)

Ennek a klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy megismerjük a vizsgált új OMT-28 gyógyszer kezelési hatásait primer mitokondriális betegségben szenvedő betegeknél.

A fő kérdés(ek), amelyekre választ kíván adni:

  • Az OMT-28 biztonságos és jól tolerálható ebben a betegpopulációban?
  • Csökkenti-e az OMT-28 a növekedési differenciálódási faktor 15-öt (GDF-15) és a mitokondriális diszfunkció és gyulladás egyéb releváns vérmarkereit?
  • Az OMT-28 javítja-e a betegség tüneteit, pl. fáradtság vagy testmozgás intolerancia?

A résztvevőket felkérik, hogy vegyenek részt 6 tanulmányi látogatáson egy tapasztalt klinikai központban, beleértve a fizikális vizsgálatokat és a gyakorlati teszteket, és rendszeresen vegyék be a vizsgálati gyógyszert naponta egyszer a protokollnak megfelelően.

A kutatók minden résztvevő esetében összehasonlítják a 3 hónapos kezelés utáni eredményeket az előző szokásos kezelési időszakkal, hogy megvizsgálják az OMT-28 hatását a klinikai paraméterekre és számos vérparaméterre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, többfázisú és többközpontú, 2a fázisú vizsgálat, amely egyetlen OMT-28 dózis (naponta egyszer adva 24 mg) hatékonyságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját értékeli elsődleges mitokondriális betegségben és klinikai megnyilvánulásokban szenvedő betegeknél. myopathia és/vagy kardiomiopátia.

A betegek jogosultak, ha rendelkeznek

  • Elsődleges mitokondriális betegség dokumentált mitokondriális transzfer ribonukleinsav (tRNS) pontmutációval, beleértve az m3243A>G, m8344A>G vagy egyetlen mitokondriális DNS (mtDNS) deléciót,
  • klinikailag jelentős myopathia és/vagy kardiomiopátia, amelyet a standard irányelvek szerint igazoltak,
  • a vérplazma GDF-15 koncentrációja > 1200 ng/l és < 10.000 ng/l a szűréskor

A vizsgálatban való részvétel 3 részre oszlik:

  • Szűrés és alaphelyzet: 12 hét
  • Kezelés: 12 hét
  • Biztonsági ellenőrzés: 4 hét

Teljes időtartam: 28 hét

A biztonságot a vizsgálat során végig figyelemmel kísérik. A biztonság, a farmakodinamika és a farmakokinetika szempontjából vérmintákat vesznek mind a 6 vizsgálati látogatás alkalmával. Edzésvizsgálatok (6/12 perces járásteszt, 5xSST), transthoracalis echokardiográfia, a betegek által közölt eredmények (pl. A fáradtság súlyossági skáláját és a betegek változásának globális benyomását (PGIC) az előre meghatározott viziteken értékelik. A betegeket naplóval látják el, amely rögzíti a gyógyszer beadásának időpontját és a klinikai tüneteket, amikor nincsenek a helyszínen. A naplókat minden egyes nem rezidens látogatás alkalmával felülvizsgálják és ellenőrzik a megfelelőség szempontjából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

32

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
        • Kapcsolatba lépni:
          • Cornelia Kornblum, Prof. Dr.
      • Halle, Németország, 06120
        • Toborzás
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
        • Kapcsolatba lépni:
          • Alexander Mensch, Dr.
      • Munich, Németország, 80336
        • Toborzás
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a
        • Kapcsolatba lépni:
          • Thomas Klopstock, Prof. Dr.
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40139
        • Toborzás
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
        • Kapcsolatba lépni:
          • Valerio Carelli, Prof. Dr.
      • Messina, Olaszország, 98125
        • Toborzás
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
        • Kapcsolatba lépni:
          • Olimpia Musumeci, Dr.
      • Milano, Olaszország, 20133
        • Toborzás
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
        • Kapcsolatba lépni:
          • Costanza Lamperti, Dr.
      • Pisa, Olaszország, 56126
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
        • Kapcsolatba lépni:
          • Michelangelo Mancuso, Prof. Dr.
      • Roma, Olaszország, 8-00168
        • Toborzás
        • UOC di neurofisiopatologia
        • Kapcsolatba lépni:
          • Serenella Servidei, Prof. Dr.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Dokumentált mutáció, amely mitokondriális betegséget eredményez: mitokondriális tRNS pontmutációk, beleértve az m3243A>G, m8344A>G és egyetlen mtDNS deléciót
  2. A cardiomyopathia és/vagy myopathia diagnózisa megfelel a jelenlegi amerikai és európai irányelveknek
  3. GDF-15 1200 ng/l és 10000 ng/l között a szűréskor
  4. Képesség a gyakorlati tesztek elvégzésére
  5. Legalább 3 adag COVID-19 vakcinát kapott, vagy 2 adag oltást és 1 igazolt SARS-CoV-2 fertőzést
  6. Hajlandó és képes aláírt tájékozott beleegyezés, valamint az ország és a helyi adatvédelmi követelményeknek megfelelő írásos dokumentáció megadására, például írásos adatvédelmi hozzájárulás
  7. Képes és hajlandó megfelelni a jelen vizsgálati protokoll követelményeinek
  8. Mind a nőbetegeknek, mind a fogamzóképes korú férfi betegek női partnereinek hajlandónak kell lenniük arra, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt (30 nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után) ne essenek teherbe.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes, szoptató vagy nem hajlandó fogamzásgátlást gyakorolni a vizsgálatban való részvétel során
  2. Olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát vagy az adatok minőségét
  3. Alanyok, akiknek a kórtörténetében az elmúlt 5 évben rákbetegség szerepel
  4. A magas vérnyomás a szűréskor 160 Hgmm feletti szisztolés vagy 100 Hgmm feletti diasztolés vérnyomás esetén
  5. Nem kontrollált diabetes mellitus a vizsgáló értékelése szerint
  6. Az elmúlt 6 hónapban stroke-szerű epizódok vagy rohamok fordultak elő
  7. A mitokondriális betegségtől eltérő motoros rendellenességek, amelyek befolyásolják a kimeneti paramétereket
  8. Aktív tuberkulózis (TB) fertőzés anamnézisében vagy bizonyítékai, bármilyen gyulladásos állapottal kísért betegség (pl. gyulladásos bélbetegség (IBD) stb.)
  9. Pozitív hepatitis panellel és/vagy pozitív immunhiányos vírusteszttel rendelkező betegek a szűréskor
  10. Szteroid, nem szteroid gyulladáscsökkentő (NSAID) vagy kolhicin rendszeres alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül
  11. A metformin krónikus alkalmazása
  12. Halolaj/omega-3 zsírsav-kiegészítők használata
  13. Több mint 9 standard csésze alkohol fogyasztása hetente és/vagy több mint 3 standard csésze alkohol alkalmanként
  14. Pozitív drog- és alkoholszűrés (beleértve az opiátokat, metadont, kokaint, amfetaminokat [beleértve az ecstasyt], kannabinoidokat, barbiturátokat, benzodiazepineket)
  15. Bármilyen jelentős májbetegség
  16. Bármilyen vizsgálati terápia vagy vizsgálati célra jóváhagyott terápia a szűrést megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb)
  17. Az 1. látogatást megelőző két héten belül megkapta az oltást (beleértve a COVID-19 elleni emlékeztető oltást is)
  18. A fogamzóképes korú nők (akik nem műtétileg sterilizáltak vagy legalább 1 évig menopauza után nem részesültek) kizárásra kerülnek a vizsgálatból, kivéve, ha beleegyeznek a 11.4. függelékben leírt megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába.
  19. Azoknak a férfiaknak (beleértve a sterilizált alanyokat is), akiknek női partnere fogamzóképes, bele kell egyeznie, hogy férfi fogamzásgátlást (óvszert) alkalmaz a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásától számított 30 napig a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő időszakban. . Meg kell állapodniuk abban, hogy azonnal értesítik a vizsgálót, ha partnere teherbe esik a vizsgálat során
  20. Olyan alanyok, akik korábban OMT-28-nak voltak kitéve, függetlenül attól, hogy reagáltak vagy nem reagáltak.
  21. Sztatinok (HMG-CoA reduktáz gátlók) bármilyen használata
  22. Kinin, takrolimusz, mikofenolát-mofetil, ciklosporin, 1-es típusú szerotinreceptor-agonista, penicillin G, penicillamin (d-penicillamin), nikotinsav (niacin), kolhicin, izotretinoin és amiodaron, peroxiszóma proliferátor-aktivátorok (PPAR) aktivátorok alkalmazása , AMP-aktivált protein kináz (AMPK) aktivátorok, sirtuin aktivátorok, szteroidok, ciklooxigenáz inhibitorok.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés OMT-28-cal
24 mg OMT-28, orális kapszula, 12 hétig
Drog: OMT-28
naponta egyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Válaszadási arány
Időkeret: 12 hetes kezelés vs. 12 hetes kiindulási érték
Azon betegek száma (válaszadók aránya), akiknél a fáziskülönbség a GDF-15-ben legalább 20%-kal csökkent
12 hetes kezelés vs. 12 hetes kiindulási érték
Kezelési sürgős nemkívánatos események száma (TEAE)
Időkeret: 28 hétig
Hasonlítsa össze a TEAE-k számát az értékelési fázisok során és azok között
28 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A GDF-15 plazmakoncentrációjának változása [ng/l]
Időkeret: 12 hetes kezelés vs. 12 hetes kiindulási érték
GDF-15 plazmakoncentráció az értékelési fázisok alatt, a GDF-15 koncentráció változása a kiértékelési fázisok során és a GDF-15 koncentráció összehasonlítása az értékelési fázisok között
12 hetes kezelés vs. 12 hetes kiindulási érték
Farmakokinetika: Ctrough [ng/ml]
Időkeret: 12., 16., 24. és 28. hét
Az OMT-28 minimális plazmakoncentrációja (Ctrough).
12., 16., 24. és 28. hét
Farmakokinetika: Cmax [ng/ml]
Időkeret: 12. és 24. hét
Az OMT-28 plazmakoncentrációja hozzávetőlegesen a Cmax-nál és egy további időpontban egyszeri adag után
12. és 24. hét
Válaszadási arány
Időkeret: 24 hetes kezelés vs. 12 hetes kiindulási érték
Azon betegek száma (válaszarány), akiknél a fáziskülönbség a GDF-15-ben legalább 20%
24 hetes kezelés vs. 12 hetes kiindulási érték

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Omeicos Therapeutics GmbH

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. május 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 25.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OMT28-C0203

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a OMT-28

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel