Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

OMT-28 hos pasienter med primær mitokondriell sykdom (PMD) (PMD-OPSJON) (PMD-OPTION)

20. januar 2026 oppdatert av: Omeicos Therapeutics GmbH

En fase 2a sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamisk studie av OMT-28 hos PMD-pasienter med myopati og/eller kardiomyopati og betennelse (PMD-OPTION)

Målet med denne kliniske studien er å lære om behandlingseffektene av det nye undersøkelsesstoffet OMT-28 hos pasienter med primær mitokondriell sykdom.

Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • Er OMT-28 trygt og godt tolerert i denne pasientpopulasjonen?
  • Reduserer OMT-28 Growth Differentiation Factor 15 (GDF-15) og andre relevante blodmarkører for mitokondriell dysfunksjon og betennelse?
  • Forbedrer OMT-28 symptomene på sykdommen, f.eks. tretthet eller treningsintoleranse?

Deltakerne vil bli bedt om å delta i 6 studiebesøk ved et erfarent klinisk senter, inkludert fysiske undersøkelser og treningstester, og ta studiemedisinen regelmessig en gang per dag i henhold til protokollen.

Forskere vil sammenligne resultatene for hver deltaker etter 3 måneders behandling med en tidligere periode med standardbehandling for å undersøke effekten av OMT-28 på kliniske parametere og en rekke blodparametere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, enkeltarms-, flerfase- og multisenterfase 2a-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til en enkelt OMT-28-dose (24 mg gitt én gang daglig) hos pasienter med primær mitokondriell sykdom og klinisk manifestasjon av myopati og/eller kardiomyopati.

Pasienter er kvalifisert hvis de har

  • Primær mitokondriell sykdom med en dokumentert mitokondriell overføring ribonukleinsyre (tRNA) punktmutasjon, inkludert m3243A>G, m8344A>G eller enkelt mitokondriell DNA (mtDNA) slettinger,
  • en klinisk relevant myopati og/eller kardiomyopati bekreftet etter standard retningslinjer,
  • en blodplasma-GDF-15-konsentrasjon > 1200 ng/L og < 10.000 ng/L ved screening

Deltakelsen i studien er delt inn i 3 deler:

  • Screening og baseline: 12 uker
  • Behandling: 12 uker
  • Sikkerhetsoppfølging: 4 uker

Total varighet: 28 uker

Sikkerheten vil bli overvåket gjennom hele studien. Blodprøver for sikkerhet, farmakodynamikk og farmakokinetikk vil bli tatt ved hvert av de 6 studiebesøkene. Treningstester (6/12-minutters gangtest, 5xSST), transthorax ekkokardiografi, pasientrapporterte utfall (f.eks. Fatigue Severity Scale og Patients' Global Impression of Change (PGIC) skala) vil bli vurdert ved forhåndsspesifiserte besøk. Pasienter vil få en dagbok for å registrere tidspunktet for legemiddeladministrasjon og kliniske symptomer når de ikke er på stedet. Dagbøker vil bli gjennomgått og sjekket for samsvar ved hvert ikke-beboerbesøk på det kliniske stedet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
      • Messina, Italia, 98125
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italia, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
      • Roma, Italia, 8-00168
        • UOC di neurofisiopatologia
  • Nederland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6500 HB
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
      • Halle, Tyskland, 06120
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert mutasjon som resulterer i mitokondriell sykdom: mitokondrielle tRNA-punktmutasjoner, inkludert m3243A>G, m8344A>G og enkelt mtDNA-delesjoner
  2. Diagnose av kardiomyopati og/eller myopati i samsvar med gjeldende amerikanske og europeiske retningslinjer
  3. GDF-15 mellom 1 200 ng/L og 10 000 ng/L ved screening
  4. Evne til å utføre treningstestene
  5. Fikk minst 3 doser covid-19-vaksine eller 2 doser vaksine og 1 bekreftet SARS-CoV-2-infeksjon
  6. Villig og i stand til å gi et signert informert samtykke, samt skriftlig dokumentasjon i samsvar med nasjonale og lokale personvernkrav, f.eks. skriftlig samtykke for databeskyttelse
  7. Kunne og villige til å overholde kravene i denne studieprotokollen
  8. Både kvinnelige pasienter, så vel som kvinnelige partnere til mannlige pasienter som er i fertil alder, må være villige til å ikke bli gravide i hele studiens varighet (30 dager etter siste dose med studiemedisin).

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid, ammende eller uvillig til å praktisere prevensjon under deltakelse i studien
  2. Tilstedeværelse av en tilstand eller unormalitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene
  3. Personer med en historie med kreft de siste 5 årene
  4. Hypertensjon definert som systolisk blodtrykk >160 mmHg eller diastolisk blodtrykk >100 mmHg ved screening
  5. Ukontrollert diabetes mellitus i henhold til etterforskerens vurdering
  6. Hjerneslaglignende episoder eller anfall oppstod i løpet av de siste 6 månedene
  7. Andre motoriske abnormiteter enn relatert til mitokondriell sykdom forstyrrer utfallsparametrene
  8. Anamnese eller bevis på aktiv tuberkulose (TB)-infeksjon, enhver tilleggssykdom med inflammatorisk tilstand (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom (IBD) osv.)
  9. Pasienter med positivt hepatittpanel og/eller positiv immunsviktvirustest ved screening
  10. Regelmessig bruk av steroider, ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAID) eller kolkisin innen 30 dager før screening
  11. Kronisk bruk av Metformin
  12. Bruk av fiskeolje / omega-3 fettsyretilskudd
  13. Drikker mer enn 9 standard kopper alkohol per uke og/eller mer enn 3 standard kopper alkohol per anledning
  14. Positiv narkotika- og alkoholskjerm (inkludert opiater, metadon, kokain, amfetamin [inkludert ecstasy], cannabinoider, barbiturater, benzodiazepiner)
  15. Enhver betydelig leversykdom
  16. Mottak av undersøkelsesterapi eller godkjent terapi for undersøkelsesbruk innen 30 dager eller 5 halveringstider før screening (avhengig av hva som er lengst)
  17. Mottok alle vaksiner (inkludert boostervaksinasjonen for COVID-19) innen to uker før besøk 1
  18. Kvinner i fertil alder (de som ikke er kirurgisk sterilisert eller postmenopausale på minst 1 år) ekskluderes fra deltakelse i studien med mindre de godtar å bruke adekvat prevensjon som beskrevet i vedlegg 11.4
  19. Menn (inkludert steriliserte forsøkspersoner) og hvis kvinnelige partnere har fruktbarhet, må godta å bruke mannlig prevensjon (kondomer) i perioden fra tidspunktet for undertegning av informert samtykkeskjema (ICF) til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet . De må gå med på å umiddelbart informere etterforskeren hvis partneren hans blir gravid under studien
  20. Forsøkspersoner som tidligere har vært eksponert for OMT-28, enten de er responderer eller ikke-responderer.
  21. Enhver bruk av statiner (HMG-CoA-reduktasehemmere)
  22. Bruk av kinin, takrolimus, mykofenolatmofetil, ciklosporin, serotinreseptor-type 1-agonist, penicillin G, penicillamin (d-penicillamin), nikotinsyre (niacin), kolkisin, isotretinoin og amiodaron, peroksisomproliferatoraktiverte reseptorer (PPAR-aktiverte) , AMP-aktivert proteinkinase (AMPK) aktivatorer, sirtuin aktivatorer, steroider, cyklooksygenasehemmere.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling med OMT-28
24mg OMT-28, oral kapsel, i 12 uker
Legemiddel: OMT-28
en gang om dagen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svarfrekvens
Tidsramme: 12 ukers behandling vs. 12 ukers baseline
Antall pasienter (responderrate) med en mellomfaseforskjell i GDF-15 på minst 20 % reduksjon
12 ukers behandling vs. 12 ukers baseline
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: opptil 28 uker
Sammenlign antall TEAE under og mellom evalueringsfaser
opptil 28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i plasmakonsentrasjon av GDF-15 [ng/L]
Tidsramme: 12 ukers behandling vs. 12 ukers baseline
GDF-15 plasmakonsentrasjon under evalueringsfaser, endring i GDF-15 konsentrasjon under evalueringsfaser og sammenligning av GDF-15 konsentrasjon mellom evalueringsfaser
12 ukers behandling vs. 12 ukers baseline
Farmakokinetikk: Ctrough [ng/ml]
Tidsramme: uke 12, 16, 24 og 28
Lavplasmakonsentrasjoner (Ctrough) av OMT-28
uke 12, 16, 24 og 28
Farmakokinetikk: Cmax [ng/ml]
Tidsramme: uke 12 og uke 24
Plasmakonsentrasjon av OMT-28 omtrent ved Cmax og ett ytterligere tidspunkt etter enkeltdose
uke 12 og uke 24
Svarfrekvens
Tidsramme: 24 ukers behandling vs. 12 ukers baseline
Antall pasienter (responderrate) med en mellomfaseforskjell i GDF-15 på minst 20 %
24 ukers behandling vs. 12 ukers baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Omeicos Therapeutics GmbH

Etterforskere

  • Studieleder: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mai 2023

Primær fullføring (Faktiske)

14. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

30. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

2. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2026

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OMT28-C0203

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere