OMT-28 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Erkrankung (PMD) (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

Einschlusskriterien:

1. Dokumentierte Mutation, die zu einer mitochondrialen Erkrankung führt: mitochondriale tRNA-Punktmutationen, einschließlich m3243A>G, m8344A>G und einzelne mtDNA-Deletionen
2. Diagnose einer Kardiomyopathie und/oder Myopathie gemäß den aktuellen US-amerikanischen und europäischen Richtlinien
3. GDF-15 zwischen 1.200 ng/L und 10.000 ng/L beim Screening
4. Fähigkeit, die Belastungstests durchzuführen
5. Sie haben mindestens 3 Dosen des COVID-19-Impfstoffs oder 2 Dosen des Impfstoffs und 1 bestätigte SARS-CoV-2-Infektion erhalten
6. Bereit und in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung sowie eine schriftliche Dokumentation gemäß den Datenschutzbestimmungen des Landes und vor Ort bereitzustellen, z. B. eine schriftliche Einwilligung zum Datenschutz
7. Fähig und willens, die Anforderungen dieses Studienprotokolls zu erfüllen
8. Sowohl Patientinnen als auch Partnerinnen männlicher Patienten im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der gesamten Studiendauer (30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation) nicht schwanger zu werden.

Ausschlusskriterien:

1. Schwanger, stillend oder nicht bereit, während der Teilnahme an der Studie Verhütungsmittel anzuwenden
2. Vorliegen eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Daten gefährden würde
3. Probanden mit einer Krebsvorgeschichte in den letzten 5 Jahren
4. Hypertonie definiert als systolischer Blutdruck >160 mmHg oder diastolischer Blutdruck >100 mmHg beim Screening
5. Unkontrollierter Diabetes mellitus nach Einschätzung des Prüfarztes
6. In den letzten 6 Monaten kam es zu schlaganfallähnlichen Episoden oder Anfällen
7. Motorische Anomalien, die nicht mit der mitochondrialen Erkrankung zusammenhängen und die Ergebnisparameter beeinträchtigen
8. Anamnese oder Anzeichen einer aktiven Tuberkulose (TB)-Infektion, einer Begleiterkrankung mit einer entzündlichen Erkrankung (z. B. entzündliche Darmerkrankung (IBD) usw.)
9. Patienten mit einem positiven Hepatitis-Panel und/oder einem positiven Immundefizienzvirus-Test beim Screening
10. Regelmäßige Einnahme von Steroiden, nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln (NSAID) oder Colchicin innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
11. Chronischer Gebrauch von Metformin
12. Verwendung von Fischöl/Omega-3-Fettsäure-Ergänzungsmitteln
13. Trinken Sie mehr als 9 normale Tassen Alkohol pro Woche und/oder mehr als 3 normale Tassen Alkohol pro Gelegenheit
14. Positives Drogen- und Alkoholscreening (einschließlich Opiate, Methadon, Kokain, Amphetamine [einschließlich Ecstasy], Cannabinoide, Barbiturate, Benzodiazepine)
15. Jede schwerwiegende Lebererkrankung
16. Erhalt einer Prüftherapie oder einer zugelassenen Therapie zur Prüfanwendung innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist)
17. Sie haben alle Impfungen (einschließlich der Auffrischungsimpfung gegen COVID-19) innerhalb von zwei Wochen vor Besuch 1 erhalten
18. Frauen im gebärfähigen Alter (solche, die nicht chirurgisch sterilisiert wurden oder seit mindestens einem Jahr postmenopausal sind) sind von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen, es sei denn, sie stimmen einer angemessenen Empfängnisverhütung zu, wie in Anhang 11.4 beschrieben
19. Männer (einschließlich sterilisierter Probanden) und deren Partnerinnen ein gebärfähiges Potenzial haben, müssen der Verwendung von Verhütungsmitteln für Männer (Kondome) im Zeitraum vom Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zustimmen . Sie müssen zustimmen, den Prüfer unverzüglich zu informieren, wenn seine Partnerin während der Studie schwanger wird
20. Probanden, die zuvor OMT-28 ausgesetzt waren, egal ob Responder oder Non-Responder.
21. Jegliche Verwendung von Statinen (HMG-CoA-Reduktase-Inhibitoren)
22. Verwendung von Chinin, Tacrolimus, Mycophenolatmofetil, Ciclosporin, Serotinrezeptor-Typ-1-Agonist, Penicillin G, Penicillamin (D-Penicillamin), Nikotinsäure (Niacin), Colchicin, Isotretinoin und Amiodaron, Aktivatoren des Peroxisomen-Proliferator-aktivierten Rezeptors (PPAR). , AMP-aktivierte Proteinkinase (AMPK)-Aktivatoren, Sirtuin-Aktivatoren, Steroide, Cyclooxygenase-Inhibitoren.