Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

OMT-28 u pacientů s primární mitochondriální chorobou (PMD) (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

20. ledna 2026 aktualizováno: Omeicos Therapeutics GmbH

Fáze 2a studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamické studie OMT-28 u pacientů s PMD s myopatií a/nebo kardiomyopatií a zánětem (PMD-OPTION)

Cílem této klinické studie je dozvědět se o léčebných účincích zkoumaného nového léku OMT-28 u pacientů s primární mitochondriální chorobou.

Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:

  • Je OMT-28 bezpečný a dobře tolerovaný u této populace pacientů?
  • Snižuje OMT-28 růstový diferenciační faktor 15 (GDF-15) a další relevantní krevní markery mitochondriální dysfunkce a zánětu?
  • Zlepšuje OMT-28 příznaky onemocnění, např. únava nebo nesnášenlivost cvičení?

Účastníci budou požádáni, aby se zúčastnili 6 studijních návštěv ve zkušeném klinickém centru, včetně fyzických vyšetření a zátěžových testů, a užívali studijní léky pravidelně jednou denně podle protokolu.

Výzkumníci budou u každého účastníka porovnávat výsledky po 3 měsících léčby s předchozím obdobím standardní péče, aby prozkoumali účinky OMT-28 na klinické parametry a řadu krevních parametrů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, jednoramenná, vícefázová a multicentrická studie fáze 2a k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky jedné dávky OMT-28 (24 mg podávaných jednou denně) u pacientů s primární mitochondriální chorobou a klinickou manifestací myopatie a/nebo kardiomyopatie.

Pacienti jsou způsobilí, pokud mají

  • Primární mitochondriální onemocnění s dokumentovanou bodovou mutací mitochondriální transferové ribonukleové kyseliny (tRNA), včetně delecí m3243A>G, m8344A>G nebo jedné mitochondriální DNA (mtDNA),
  • klinicky relevantní myopatie a/nebo kardiomyopatie potvrzená podle standardních pokynů,
  • koncentrace GDF-15 v krevní plazmě > 1200 ng/l a < 10 000 ng/l při screeningu

Účast ve studii je rozdělena do 3 částí:

  • Screening a výchozí stav: 12 týdnů
  • Léčba: 12 týdnů
  • Bezpečnostní sledování: 4 týdny

Celková doba trvání: 28 týdnů

Bezpečnost bude sledována po celou dobu studie. Vzorky krve pro bezpečnost, farmakodynamiku a farmakokinetiku budou odebrány při každé ze 6 studijních návštěv. Zátěžové testy (6/12minutový test chůze, 5xSST), transtorakální echokardiografie, výsledky hlášené pacientem (např. Škála závažnosti únavy a škála celkového dojmu změny (PGIC) pacientů) budou hodnoceny při předem specifikovaných návštěvách. Pacientům bude poskytnut deník, do kterého bude zaznamenáno načasování podání léku a klinické příznaky, když nejsou na místě. Deníky budou přezkoumány a zkontrolovány, zda vyhovují při každé návštěvě klinického pracoviště, které není rezidentem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500 HB
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
      • Messina, Itálie, 98125
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Itálie, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
      • Roma, Itálie, 8-00168
        • UOC di neurofisiopatologia
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
      • Halle, Německo, 06120
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
      • Munich, Německo, 80336
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná mutace vedoucí k mitochondriálnímu onemocnění: bodové mutace mitochondriální tRNA, včetně m3243A>G, m8344A>G a jednotlivé delece mtDNA
  2. Diagnóza kardiomyopatie a/nebo myopatie v souladu se současnými americkými a evropskými směrnicemi
  3. GDF-15 mezi 1 200 ng/l a 10 000 ng/l při screeningu
  4. Schopnost provádět zátěžové testy
  5. Obdrželi jste alespoň 3 dávky vakcíny COVID-19 nebo 2 dávky vakcíny a 1 potvrzenou infekci SARS-CoV-2
  6. Ochota a schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas a také písemnou dokumentaci v souladu s národními a místními požadavky na ochranu soukromí, např. písemný souhlas s ochranou údajů
  7. Schopný a ochotný splnit požadavky tohoto protokolu studie
  8. Obě pacientky, stejně jako partnerky mužských pacientů, kteří jsou v plodném věku, musí být ochotni neotěhotnět po celou dobu trvání studie (30 dní po poslední dávce studovaného léku).

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné, kojící nebo neochotné používat antikoncepci během účasti ve studii
  2. Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu údajů
  3. Subjekty s anamnézou rakoviny v posledních 5 letech
  4. Hypertenze definovaná jako systolický TK >160 mmHg nebo diastolický TK >100 mmHg při screeningu
  5. Nekontrolovaný diabetes mellitus podle hodnocení zkoušejícího
  6. Epizody nebo záchvaty podobné mrtvici se objevily během posledních 6 měsíců
  7. Motorické abnormality jiné než související s mitochondriální chorobou interferující s výslednými parametry
  8. Anamnéza nebo důkaz infekce aktivní tuberkulózou (TB), jakékoli souběžné onemocnění se zánětlivým stavem (např. zánětlivé onemocnění střev (IBD) atd.)
  9. Pacienti s pozitivním panelem hepatitidy a/nebo pozitivním testem na virus imunodeficience při screeningu
  10. Pravidelné užívání steroidů, nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID) nebo kolchicinu během 30 dnů před screeningem
  11. Chronické užívání metforminu
  12. Užívání doplňků rybího oleje / omega-3 mastných kyselin
  13. Pití více než 9 standardních šálků alkoholu za týden a/nebo více než 3 standardních šálků alkoholu při příležitosti
  14. Pozitivní screening na drogy a alkohol (včetně opiátů, metadonu, kokainu, amfetaminů [včetně extáze], kanabinoidů, barbiturátů, benzodiazepinů)
  15. Jakékoli významné onemocnění jater
  16. Přijetí jakékoli hodnocené terapie nebo jakékoli schválené terapie pro zkušební použití během 30 dnů nebo 5 poločasů před screeningem (podle toho, co je delší)
  17. Obdrželi jste jakékoli vakcíny (včetně přeočkování proti COVID-19) během dvou týdnů před návštěvou 1
  18. Ženy ve fertilním věku (ty, které nejsou chirurgicky sterilizovány nebo po menopauze alespoň 1 rok) jsou vyloučeny z účasti ve studii, pokud nesouhlasí s používáním adekvátní antikoncepce, jak je popsáno v příloze 11.4.
  19. Muži (včetně sterilizovaných subjektů) a jejichž partnerky jsou v plodném věku, musí souhlasit s používáním mužské antikoncepce (kondomů) v období od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. . Musí souhlasit s tím, že okamžitě informují zkoušejícího, pokud jeho partnerka během studie otěhotní
  20. Subjekty, které byly dříve vystaveny OMT-28, ať už reagující nebo nereagující.
  21. Jakékoli užívání statinů (inhibitory HMG-CoA reduktázy)
  22. Použití chininu, takrolimu, mykofenolát mofetilu, cyklosporinu, agonisty serotinového receptoru typu 1, penicilinu G, penicilaminu (d-penicilamin), kyseliny nikotinové (niacin), kolchicinu, isotretinoinu a amiodaronu, receptoru aktivovaného peroxisomovým proliferátorem (PPAR) AMP-aktivátory proteinkinázy (AMPK), aktivátory sirtuinu, steroidy, inhibitory cyklooxygenázy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba pomocí OMT-28
24 mg OMT-28, perorální kapsle, po dobu 12 týdnů
Lék: OMT-28
jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědí
Časové okno: 12týdenní léčba vs. 12týdenní výchozí stav
Počet pacientů (frekvence odpovědí) s mezifázovým rozdílem v GDF-15 alespoň o 20 % snížení
12týdenní léčba vs. 12týdenní výchozí stav
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE)
Časové okno: až 28 týdnů
Porovnejte počet TEAE během fází hodnocení a mezi nimi
až 28 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna plazmatické koncentrace GDF-15 [ng/l]
Časové okno: 12týdenní léčba vs. 12týdenní výchozí stav
Plazmatická koncentrace GDF-15 během fází hodnocení, změna koncentrace GDF-15 během fází hodnocení a srovnání koncentrace GDF-15 mezi fázemi hodnocení
12týdenní léčba vs. 12týdenní výchozí stav
Farmakokinetika: Ctrough [ng/ml]
Časové okno: týdny 12, 16, 24 a 28
Minimální plazmatické koncentrace (Ctrough) OMT-28
týdny 12, 16, 24 a 28
Farmakokinetika: Cmax [ng/ml]
Časové okno: týden 12 a týden 24
Plazmatická koncentrace OMT-28 přibližně při Cmax a jeden další časový bod po jedné dávce
týden 12 a týden 24
Míra odpovědí
Časové okno: 24týdenní léčba vs. 12týdenní výchozí stav
Počet pacientů (počet odpovědí) s rozdílem mezi fázemi v GDF-15 alespoň 20 %
24týdenní léčba vs. 12týdenní výchozí stav

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Omeicos Therapeutics GmbH

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. května 2023

Primární dokončení (Aktuální)

14. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

2. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OMT28-C0203

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na OMT-28

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit