Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

OMT-28 у пациентов с первичным митохондриальным заболеванием (PMD) (PMD-OPTION) (PMD-OPTION)

20 января 2026 г. обновлено: Omeicos Therapeutics GmbH

Исследование безопасности, переносимости и фармакодинамических свойств ОМТ-28, фаза 2а, у пациентов с ПМД с миопатией и/или кардиомиопатией и воспалением (ПМД-ОПЦИЯ)

Целью этого клинического исследования является изучение лечебных эффектов исследуемого нового препарата ОМТ-28 у пациентов с первичным митохондриальным заболеванием.

Основные вопросы, на которые он призван ответить:

  • Безопасен ли ОМТ-28 и хорошо ли он переносится этой популяцией пациентов?
  • Снижает ли ОМТ-28 фактор дифференциации роста 15 (GDF-15) и другие важные маркеры митохондриальной дисфункции и воспаления в крови?
  • Улучшает ли ОМТ-28 симптомы заболевания, например. усталость или непереносимость физических нагрузок?

Участникам будет предложено принять участие в 6 учебных визитах в опытном клиническом центре, включая медицинские осмотры и тесты с физической нагрузкой, а также регулярно принимать исследуемое лекарство один раз в день в соответствии с протоколом.

Исследователи будут сравнивать для каждого участника результаты после 3 месяцев лечения с предшествующим периодом стандартного лечения, чтобы изучить влияние ОМТ-28 на клинические параметры и ряд параметров крови.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое одногрупповое, многофазное и многоцентровое исследование фазы 2а для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики однократной дозы ОМТ-28 (24 мг один раз в день) у пациентов с первичным митохондриальным заболеванием и его клиническими проявлениями. миопатии и/или кардиомиопатии.

Пациенты имеют право, если они имеют

  • Первичное митохондриальное заболевание с документально подтвержденной точечной мутацией митохондриальной транспортной рибонуклеиновой кислоты (тРНК), включая делеции m3243A>G, m8344A>G или одиночные делеции митохондриальной ДНК (мтДНК),
  • клинически значимая миопатия и/или кардиомиопатия, подтвержденная в соответствии со стандартными рекомендациями,
  • концентрация GDF-15 в плазме крови > 1200 нг/л и < 10 000 нг/л при скрининге

Участие в исследовании разделено на 3 части:

  • Скрининг и исходный уровень: 12 недель
  • Лечение: 12 недель
  • Контроль безопасности: 4 недели

Общая продолжительность: 28 недель

Безопасность будет контролироваться на протяжении всего исследования. Образцы крови на безопасность, фармакодинамику и фармакокинетику будут собираться при каждом из 6 визитов в рамках исследования. Тесты с физической нагрузкой (6/12-минутная ходьба, 5xSST), трансторакальная эхокардиография, результаты, о которых сообщает пациент (например, Шкала тяжести усталости и шкала общего впечатления пациента об изменении (PGIC)) будут оцениваться во время заранее определенных посещений. Пациентам будет предоставлен дневник для записи времени приема лекарств и клинических симптомов, когда они не находятся на месте. Дневники будут просматриваться и проверяться на соответствие при каждом посещении клинической базы иногородними.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Sektion Neuromuskuläre Erkrankungen, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Venusberg-Campus 1, Gebäude 80, NPP
      • Halle, Германия, 06120
        • Medizinisch Fakultät der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum , Ernst-Grube-Str. 40
      • Munich, Германия, 80336
        • Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik, Klinikum der Universität München, Ludwig-Maximilians-Universität (LMU Klinikum), Ziemssenstr. 1a
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • IRCCS Institute of Neurological Science of Bologna, University of Bologna, Department of Biomedical and Neuromotor Science (DIBINEM), Ospedale Bellaria Via Altura, 3
      • Messina, Италия, 98125
        • U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Италия, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, SC Servizio Di Medicina Di Laboratorio - Genetica Medica E Neurogenetica, Via Celoria 11
      • Pisa, Италия, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, P.O. Santa Chiara, U.O. Neurologia, Edificio 13, Via Roma 67
      • Roma, Италия, 8-00168
        • UOC di neurofisiopatologia
  • Нидерланды
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Нидерланды, 6500 HB
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Задокументированная мутация, приводящая к митохондриальному заболеванию: точечные мутации митохондриальной тРНК, включая m3243A>G, m8344A>G и одиночные делеции мтДНК.
  2. Диагностика кардиомиопатии и/или миопатии в соответствии с действующими рекомендациями США и Европы
  3. GDF-15 между 1200 нг/л и 10 000 нг/л при скрининге
  4. Умение выполнять нагрузочные тесты
  5. Получил как минимум 3 дозы вакцины против COVID-19 или 2 дозы вакцины и 1 подтвержденную инфекцию SARS-CoV-2.
  6. Желание и возможность предоставить подписанное информированное согласие, а также письменную документацию в соответствии с национальными и местными требованиями конфиденциальности, например, письменное согласие на защиту данных
  7. Способен и желает соблюдать требования этого протокола исследования
  8. Как женщины-пациенты, так и женщины-партнеры пациентов-мужчин, способных к деторождению, должны быть готовы не забеременеть в течение всего периода исследования (30 дней после последней дозы исследуемого препарата).

Критерий исключения:

  1. Беременность, кормление грудью или нежелание практиковать противозачаточные средства во время участия в исследовании.
  2. Наличие состояния или аномалии, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных.
  3. Субъекты с раком в анамнезе за последние 5 лет
  4. Артериальная гипертензия определяется как систолическое АД >160 мм рт.ст. или диастолическое АД >100 мм рт.ст. при скрининге
  5. Неконтролируемый сахарный диабет по оценке исследователя
  6. Инсультоподобные эпизоды или судороги произошли в течение последних 6 месяцев
  7. Моторные аномалии, не связанные с митохондриальным заболеванием, влияющие на исходные параметры
  8. Анамнез или признаки активного туберкулеза (ТБ), любое сопутствующее заболевание с воспалительным заболеванием (например, воспалительное заболевание кишечника (ВЗК) и т. д.)
  9. Пациенты с положительной панелью гепатита и/или положительным тестом на вирус иммунодефицита при скрининге
  10. Регулярное использование стероидов, нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП) или колхицина в течение 30 дней до скрининга
  11. Хронический прием метформина
  12. Использование добавок с рыбьим жиром / омега-3 жирными кислотами
  13. Употребление более 9 стандартных чашек алкоголя в неделю и/или более 3 стандартных чашек алкоголя за раз
  14. Положительный результат скрининга на наркотики и алкоголь (включая опиаты, метадон, кокаин, амфетамины [включая экстази], каннабиноиды, барбитураты, бензодиазепины)
  15. Любое серьезное заболевание печени
  16. Получение любой исследуемой терапии или любой одобренной терапии для исследовательского использования в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения до скрининга (в зависимости от того, что дольше)
  17. Получили какие-либо вакцины (включая ревакцинацию против COVID-19) в течение двух недель до визита 1.
  18. Женщины детородного возраста (не прошедшие хирургическую стерилизацию или находящиеся в постменопаузе не менее 1 года) исключаются из участия в исследовании, если они не согласятся использовать адекватные методы контрацепции, как описано в Приложении 11.4.
  19. Мужчины (в том числе стерилизованные субъекты) и чьи партнерши-женщины имеют детородный потенциал, должны дать согласие на использование мужских контрацептивов (презервативов) в период с момента подписания формы информированного согласия (ICF) до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. . Они должны согласиться немедленно сообщить исследователю, если его партнерша забеременеет во время исследования.
  20. Субъекты, которые ранее подвергались воздействию ОМТ-28, независимо от того, ответили они или не ответили.
  21. Любое использование статинов (ингибиторов ГМГ-КоА-редуктазы)
  22. Использование хинина, такролимуса, микофенолата мофетила, циклоспорина, агониста серотиновых рецепторов 1-го типа, пенициллина G, пеницилламина (d-пеницилламин), никотиновой кислоты (ниацина), колхицина, изотретиноина и амиодарона, активаторов рецептора, активируемого пролифератором пероксисом (PPAR). , активаторы AMP-активируемой протеинкиназы (AMPK), активаторы сиртуинов, стероиды, ингибиторы циклооксигеназы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение ОМТ-28
24 мг ОМТ-28, пероральная капсула, в течение 12 недель.
Лекарство: ОМТ-28
раз в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ответивших
Временное ограничение: 12 недель лечения по сравнению с исходными 12 неделями
Количество пациентов (коэффициент ответа) с разницей между фазами GDF-15 не менее чем на 20%
12 недель лечения по сравнению с исходными 12 неделями
Количество нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE)
Временное ограничение: до 28 недель
Сравните количество TEAE на этапах оценки и между ними.
до 28 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации GDF-15 в плазме [нг/л]
Временное ограничение: 12 недель лечения по сравнению с исходными 12 неделями
Концентрация GDF-15 в плазме во время фаз оценки, изменение концентрации GDF-15 во время фаз оценки и сравнение концентрации GDF-15 между фазами оценки
12 недель лечения по сравнению с исходными 12 неделями
Фармакокинетика: минимальная [нг/мл]
Временное ограничение: недели 12, 16, 24 и 28
Минимальные концентрации в плазме (Ctrough) ОМТ-28
недели 12, 16, 24 и 28
Фармакокинетика: Cmax [нг/мл]
Временное ограничение: 12 неделя и 24 неделя
Концентрация ОМТ-28 в плазме приблизительно равна Cmax и еще один момент времени после однократной дозы.
12 неделя и 24 неделя
Скорость ответа
Временное ограничение: 24 недели лечения по сравнению с исходным периодом 12 недель
Количество пациентов (доля ответивших) с разницей фаз GDF-15 не менее 20%
24 недели лечения по сравнению с исходным периодом 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Omeicos Therapeutics GmbH

Следователи

  • Директор по исследованиям: Robert Fischer, MD, Omeicos Therapeutics GmbH

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 мая 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 мая 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 июля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 января 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OMT28-C0203

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться