HSCT 後の SOS に対するデフィブロチドの用量漸増
2026年4月10日 更新者：New York Medical College
デフィブロチド治療後の難治性または進行性疾患を伴う腎および/または肺の機能不全を伴う、HCT 後の類洞閉塞症候群 (SOS) を有する造血細胞移植 (HCT) レシピエントにおけるデフィブロチドの第 II 相患者内非盲検用量漸増試験
この調査研究は、腎臓および/またはいずれかに関連する造血細胞移植 (HCT) 後の類洞閉塞症候群 (SOS)/静脈閉塞性疾患 (VOD) を有する 1 人の患者内で、デフィブロチドの用量を増加させた場合の安全性と忍容性を判断するために行われています。標準用量のデフィブロチドで完全奏効（CR）が得られなかった、または重症度が進行した肺障害。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Mitchell Cairo, MD
- 電話番号：914-594-2150
- メール：mitchell_cairo@nymc.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lauren Harrison, MSN
- 電話番号：617-285-7844
- メール：lauren_harrison@nymc.edu
研究場所
-
-
New York
-
Vallhala、New York、アメリカ、10595
- 募集
- New York Medical College
-
コンタクト：
- Mitchell S Cairo, MD
- 電話番号：914-594-2150
- メール：mitchell_cairo@nymc.edu
-
主任研究者：
- Mitchell S. Cairo, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- HCT レシピエント (自家移植または同種移植)
- カイロ/クック診断基準 (1) (表 3) で定義されている SOS/VOD で、カイロ/クック グレーディング基準 (1) (付録 I) で定義されている腎機能障害および/または肺機能不全を伴う。
- 以下の少なくとも 1 つによって定義される、標準的な脱フィブロチド療法に反応しない：
- SOS/VOD を患い、カイロ/クックの等級付け基準 (1) (付録 I) でグレード I 以下に定義される完全奏効 (CR) が得られなかった患者。 したがって、これには、少なくとも 14 日間のデフィブロチド投与後に安定した疾患を有する患者、または少なくとも 21 日間のデフィブロチド (25 mg/kg/日) 後に部分奏効を示した患者が含まれることになります。
- 少なくとも7日間のデフィブロチド(25mg/kg/日)の後に、カイロ/クックの等級付け基準(1)(付録I)で定義される診断グレードから少なくとも1グレード以上進行することによって定義される進行性疾患。
- 年齢 1ヶ月～75歳
除外基準:
- HCTを受けなかった患者。
- 併用する全身性抗凝固療法（中心静脈ラインの管理、中心静脈ライン閉塞に対する線溶性点滴注入、間欠透析の管理またはCVVHの限外濾過を除く）。
- 少なくともグレード2以上の活動性出血および/または出血。
- おそらく、またはデフィブロチドに直接続発的にグレード III/IV アナフィラキシーの発症歴がある。
- 妊娠中または授乳中の女性患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デフィブロチド
7.1.1
SOS/VOD および腎臓および/または肺機能障害を有し、デフィブロチドの標準用量 (25mg/kg/日) の 21 日間投与後の PR またはデフィブロチドの標準用量 (25mg/kg/日) の 14 日間投与後の進行性 SD を伴う HCT レシピエントデフィブロチド（25mg/kg/日）を7日間投与した後の疾患では、完全な応答が得られるまで4日ごとに患者内で用量を漸増させ、最高用量レベルの100mg/kg/日まで増加し、その時点でCR、PRのエンドポイントとなる。または SD が求められます (反応の定義については 7.2 を参照) (最大 4 つの用量レベル) (7.1.2):
|
SOS/VOD および腎臓および/または肺機能障害を有し、デフィブロチドの標準用量 (25mg/kg/日) の 21 日間投与後の PR またはデフィブロチドの標準用量 (25mg/kg/日) の 14 日間投与後の進行性 SD を伴う HCT レシピエントデフィブロチド（25mg/kg/日）を7日間投与した後の疾患では、完全な応答が得られるまで4日ごとに患者内で用量を漸増させ、最高用量レベルの100mg/kg/日まで増加し、その時点でCR、PRのエンドポイントとなる。または SD が求められます (最大 4 つの線量レベル)。
デフィブロチドは、D5W または 0.9% NaCl 中で 6 時間ごとに 2 時間かけて IV 注入によって投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
デフィブロチドに関連するグレード 3 または 4 の有害事象の発生率を判定するため
時間枠：100日
|
グレード 3 および 4 の有害事象の可能性がある、またはおそらくデフィブロチドに関連する有害事象が収集されます。
|
100日
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Mitchell Cairo, MD、New York Medical College
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月20日
一次修了 (推定)
2027年8月1日
研究の完了 (推定)
2028年8月1日
試験登録日
最初に提出
2023年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月4日
最初の投稿 (実際)
2023年8月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月10日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。