HSCT 后 SOS 的去纤苷剂量递增
2026年4月10日 更新者：New York Medical College
对造血细胞移植 (HCT) 患者进行去纤维蛋白多核苷酸 II 期开放标签剂量递增试验，该患者患有 HCT 后正弦阻塞综合征 (SOS)，并伴有肾和/或肺功能障碍，且在去纤维蛋白多核苷酸治疗后患有难治性或进展性疾病
这项研究的目的是确定一名患有肝窦阻塞综合征 (SOS)/静脉闭塞性疾病 (VOD) 的患者在接受与肾脏和/或肾病相关的造血细胞移植 (HCT) 后增加去纤维蛋白多核苷酸剂量的安全性和耐受性。使用标准剂量的去纤苷未获得完全缓解 (CR) 或严重程度进展的肺损伤。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mitchell Cairo, MD
- 电话号码：914-594-2150
- 邮箱：mitchell_cairo@nymc.edu
研究联系人备份
- 姓名：Lauren Harrison, MSN
- 电话号码：617-285-7844
- 邮箱：lauren_harrison@nymc.edu
学习地点
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New York
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Vallhala、New York、美国、10595
- 招聘中
- New York Medical College
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接触：
- Mitchell S Cairo, MD
- 电话号码：914-594-2150
- 邮箱：mitchell_cairo@nymc.edu
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首席研究员：
- Mitchell S. Cairo, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- HCT 接受者（自体或同种异体移植）
- SOS/VOD 按照 Cairo/Cooke 诊断标准 (1)（表 3）定义，伴有肾和/或肺功能障碍（按照 Cairo/Cooke 分级标准 (1)（附录 I）定义）。
- 对标准去纤维蛋白多核苷酸治疗无反应，定义为以下至少一项：
- SOS/VOD 患者未能获得开罗/库克分级标准 (1)（附录 I）定义为 I 级或更低的完全缓解 (CR)。 因此，这包括使用去纤维蛋白多核苷酸至少 14 天后疾病稳定的患者，或使用去纤维蛋白多核苷酸（25 毫克/公斤/天）至少 21 天后部分缓解的患者。
- 进行性疾病定义为在使用去纤维蛋白多核苷酸（25mg/kg/天）至少 7 天后，诊断级别从开罗/库克分级标准 (1)（附录 I）定义的诊断级别进展至少一级或以上。
- 年龄 1 个月 - 75 岁
排除标准：
- 未接受 HCT 的患者。
- 伴随全身抗凝（不包括中央静脉管管理、中心静脉管闭塞的纤溶滴注、间歇性透析或 CVVH 超滤的管理）。
- 活动性出血和/或至少 2 级及以上出血。
- 可能或直接继发于去纤维蛋白多核苷酸的 III/IV 级过敏反应的发展史。
- 怀孕或哺乳期的女性患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：去纤苷
7.1.1
患有 SOS/VOD 和肾和/或肺功能障碍的 HCT 受者，在接受标准剂量的去纤维蛋白多核苷酸（25mg/kg/天）21 天后出现 PR，或在接受标准剂量的去纤维蛋白多核苷酸（25mg/kg/天）14 天后出现进展性 SD使用去纤维蛋白多核苷酸（25mg/kg/天）7天后的疾病将每4天在患者内进行剂量递增，直到获得完全缓解，直到最高剂量水平100mg/kg/天，此时达到CR、PR终点或 SD 将被寻求（参见 7.2 的响应定义）（最多 4 个剂量水平）(7.1.2)：
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患有 SOS/VOD 和肾和/或肺功能障碍的 HCT 受者，在使用标准剂量的去纤维蛋白多核苷酸 (25mg/kg/天) 21 天后出现 PR，或在使用标准剂量的去纤维蛋白多核苷酸 (25mg/kg/天) 14 天后出现进展性 SD使用去纤维蛋白多核苷酸（25mg/kg/天）7天后的疾病将每4天在患者内进行剂量递增，直到获得完全缓解，直到最高剂量水平100mg/kg/天，此时达到CR、PR终点或将寻求 SD（最多 4 个剂量水平）。
去纤维蛋白多核苷酸将在 D5W 或 0.9% NaCl 中通过 IV 输注，每 6 小时一次，持续 2 小时。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确定与去纤维蛋白多核苷酸相关的 3 级或 4 级不良事件的发生率
大体时间：100天
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将收集可能或可能与去纤维蛋白多核苷酸相关的 3 级和 4 级不良事件
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100天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mitchell Cairo, MD、New York Medical College
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年3月20日
初级完成 (估计的)
2027年8月1日
研究完成 (估计的)
2028年8月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月4日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月4日
首次发布 (实际的)
2023年8月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月10日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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