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Augmentation de la dose de défibrotide pour le SOS post-GCSH

10 avril 2026 mis à jour par: New York Medical College

Un essai ouvert de phase II d'escalade de dose intra-patient sur le défibrotide chez les receveurs de greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) atteints du syndrome obstructif sinusoïdal (SOS) post-HCT associé à un dysfonctionnement rénal et / ou pulmonaire avec une maladie réfractaire ou progressive après un traitement par défibrotide

Cette étude de recherche est menée pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité de doses croissantes de défibrotide chez un seul patient atteint du syndrome d'obstruction sinusoïdale (SOS)/maladie veino-occlusive (VOD) après une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) associée à un rein et/ou une insuffisance pulmonaire qui n'a pas obtenu de réponse complète (RC) ou qui s'est aggravée avec des doses standard de défibrotide.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Vallhala, New York, États-Unis, 10595
        • Recrutement
        • New York Medical College
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Receveurs HCT (Auto ou Allogreffe)
  • SOS/MVO selon les critères de diagnostic de Cairo/Cooke (1) (tableau 3) avec dysfonctionnement rénal et/ou pulmonaire selon les critères de classification de Cairo/Cooke (1) (annexe I).
  • Ne répond pas au traitement standard par défibrotide tel que défini par au moins l'un des éléments suivants :
  • Patients avec SOS/VOD n'obtenant pas de réponse complète (RC) définis par le grade I ou moins selon les critères de classement de Cairo/Cooke (1) (Annexe I). Cela inclurait donc les patients présentant une maladie stable après au moins 14 jours de défibrotide ou une réponse partielle après au moins 21 jours de défibrotide (25 mg/kg/jour).
  • Maladie évolutive définie par une progression d'au moins un grade ou plus à partir du grade diagnostique tel que défini par les critères de classement de Cairo/Cooke (1) (annexe I) après au moins 7 jours de défibrotide (25 mg/kg/jour).
  • Âge 1 mois - 75 ans

Critère d'exclusion:

  • Les patients qui n'ont pas reçu HCT.
  • Anticoagulation systémique concomitante (à l'exclusion de la gestion de la voie veineuse centrale, de l'instillation fibrinolytique pour l'occlusion de la voie veineuse centrale, de la gestion de la dialyse intermittente ou de l'ultrafiltration de CVVH).
  • Saignement actif et/ou hémorragie d'au moins grade 2 et plus.
  • Antécédents de développement d'anaphylaxie de grade III/IV probablement ou directement secondaire au défibrotide.
  • Patientes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Défibrotide
7.1.1 Receveurs HCT avec SOS/VOD et dysfonctionnement rénal et/ou pulmonaire avec soit PR après 21 jours de doses standard de défibrotide (25 mg/kg/jour) soit SD, après 14 jours de doses standard de défibrotide (25 mg/kg/jour) progressive la maladie après 7 jours de traitement par défibrotide (25 mg/kg/jour) subira une augmentation de la dose intra-patient tous les 4 jours jusqu'à l'obtention d'une réponse complète jusqu'à la dose la plus élevée de 100 mg/kg/jour, point auquel un point final de RC, RP ou SD sera recherché (voir 7.2 pour la définition de la réponse) (Maximum de 4 niveaux de dose) (7.1.2) :
Médicament: Défibrotide
Receveurs HCT avec SOS/VOD et dysfonctionnement rénal et/ou pulmonaire avec soit PR après 21 jours de doses standard de défibrotide (25 mg/kg/jour) soit SD, après 14 jours de doses standard de défibrotide (25 mg/kg/jour) progressive la maladie après 7 jours de traitement par défibrotide (25 mg/kg/jour) subira une augmentation de la dose intra-patient tous les 4 jours jusqu'à l'obtention d'une réponse complète jusqu'à la dose la plus élevée de 100 mg/kg/jour, point auquel un point final de RC, RP ou SD sera recherché (Maximum de 4 niveaux de dose). Le défibrotide sera administré dans du D5W ou du NaCl à 0,9 % par perfusion IV sur 2 heures toutes les 6 heures.
Autres noms:
  • Defitelio

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer l'incidence des événements indésirables de grade 3 ou 4 liés au défibrotide
Délai: 100 jours
les événements indésirables de grade 3 et 4 possibles ou probablement liés au défibrotide seront recueillis
100 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

New York Medical College

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2023

Première publication (Réel)

14 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NYMC 600

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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