Defibrotid dózis-eszkaláció az SOS Post-HSCT-hez
2024. március 22. frissítette: New York Medical College
Fázisú II. fázisú, intrabetegben végzett, nyílt dózisnövelő vizsgálat defibrotiddal hematopoietikus sejttranszplantációban (HCT) szinuszos obstruktív szindrómában (SOS) szenvedő betegeknél Refrakter vagy progresszív betegséggel járó vese- és/vagy tüdőműködési zavarral összefüggő HCT után
Ezt a kutatási tanulmányt a defibrotid növekvő dózisának biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására végzik egyetlen, szinuszoidális obstruktív szindrómában (SOS)/véna-elzáródásos betegségben (VOD) szenvedő betegen belül, hematopoietikus sejttranszplantáció (HCT) után, amely vese- és/vagy veseelégtelenséghez kapcsolódik. tüdőkárosodás, amely nem kapott teljes választ (CR), vagy súlyosságban előrehaladt a standard dózisú defibrotid mellett.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Mitchell Cairo, MD
- Telefonszám: 914-594-2150
- E-mail: mitchell_cairo@nymc.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Lauren Harrison, MSN
- Telefonszám: 617-285-7844
- E-mail: lauren_harrison@nymc.edu
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- Toborzás
- New York Medical College
-
Kapcsolatba lépni:
- Mitchell S Cairo, MD
- Telefonszám: 914-594-2150
- E-mail: mitchell_cairo@nymc.edu
-
Kutatásvezető:
- Mitchell S. Cairo, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- HCT recipiensek (automatikus vagy allograft)
- SOS/VOD a Cairo/Cooke Diagnosztikai kritériumok (1) (3. táblázat) szerint, vese- és/vagy tüdőműködési zavarral, a Cairo/Cooke minősítési kritériumok (1) szerint (1. függelék).
- Nem reagál a standard defibrotid terápiára, amelyet a következők legalább egyike határoz meg:
- Azok az SOS/VOD-ban szenvedő betegek, akik nem kapnak teljes választ (CR), amelyet a Cairo/Cooke minősítési kritériumok (1) szerinti I. fokozata vagy annál alacsonyabb fokú (1) (I. függelék). Ez tehát magában foglalja azokat a betegeket, akiknél stabil a betegség legalább 14 napos defibrotid vagy részleges válasz legalább 21 napos defibrotid kezelés után (25 mg/ttkg/nap).
- Progresszív betegség, amelyet legalább 7 napos defibrotid (25 mg/kg/nap) után a Cairo/Cooke Grading kritériumai (1) (1) (I. függelék) meghatározott diagnosztikai fokozattól legalább egy fokozattal jellemeznek.
- Életkor 1 hónap - 75 év
Kizárási kritériumok:
- Betegek, akik nem kaptak HCT-t.
- Egyidejű szisztémás antikoaguláció (kivéve a központi vénás vonal kezelését, a fibrinolitikus instillációt a központi vénás vonal elzáródása érdekében, az intermittáló dialízis kezelését vagy a CVVH ultraszűrését).
- Aktív vérzés és/vagy vérzés, legalább 2. fokozatú és magasabb.
- A III/IV. fokozatú anafilaxia kialakulása a kórtörténetben, valószínűleg vagy közvetlenül a defibrotid miatt.
- Terhes vagy szoptató női betegek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Defibrotid
7.1.1
SOS/VOD-ban és vese- és/vagy tüdőműködési zavarban szenvedő HCT-ben szenvedők, akiknél PR 21 napos standard dózisú defibrotid (25 mg/ttkg/nap) vagy SD, 14 napos standard dózisú defibrotid (25 mg/ttkg/nap) után progresszív. 7 nap defibrotid (25 mg/ttkg/nap) után a betegség a betegen belüli dózisemelésen megy keresztül 4 naponta, amíg teljes választ nem kapnak a legmagasabb, 100 mg/ttkg/nap dózisszintig, amelynél a CR, PR végpont. vagy SD-t kell keresni (a válasz meghatározását lásd a 7.2-ben) (legfeljebb 4 dózisszint) (7.1.2):
|
SOS/VOD-ban és vese- és/vagy tüdőműködési zavarban szenvedő HCT-ben szenvedők, akiknél PR 21 napos standard dózisú defibrotid (25 mg/ttkg/nap) vagy SD, 14 napos standard dózisú defibrotid (25 mg/ttkg/nap) után progresszív. 7 nap defibrotid (25 mg/ttkg/nap) után a betegség a betegen belüli dózisemelésen megy keresztül 4 naponta, amíg teljes választ nem kapnak a legmagasabb, 100 mg/ttkg/nap dózisszintig, amelynél a CR, PR végpont. vagy SD-t fog keresni (legfeljebb 4 dózisszint).
A defibrotidet D5W-ben vagy 0,9%-os NaCl-ban kell beadni IV infúzióban, 2 órán keresztül 6 órán keresztül.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A defibrotiddal kapcsolatos 3. vagy 4. fokozatú nemkívánatos események előfordulási gyakoriságának meghatározása
Időkeret: 100 nap
|
3. és 4. fokozatú lehetséges vagy valószínűleg a defibrotiddal kapcsolatos nemkívánatos eseményeket összegyűjtik
|
100 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. március 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. augusztus 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 4.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 22.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NYMC 600
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .