Escalonamento de Dose de Defibrotida para SOS Pós-HSCT
10 de abril de 2026 atualizado por: New York Medical College
Um estudo de escalonamento de dose aberto intrapaciente de fase II de defibrotida em receptores de transplante de células hematopoiéticas (HCT) com síndrome obstrutiva sinusoidal (SOS) pós-HCT associada a disfunção renal e/ou pulmonar com doença refratária ou progressiva após terapia com defibrotida
Este estudo de pesquisa está sendo realizado para determinar a segurança e a tolerabilidade de doses crescentes de defibrotida em um único paciente com síndrome obstrutiva sinusoidal (SOS)/doença veno-oclusiva (VOD) após transplante de células hematopoiéticas (HCT) associado a rim e/ou comprometimento pulmonar que não obteve uma resposta completa (CR) ou progrediu em gravidade com doses padrão de defibrotida.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Mitchell Cairo, MD
- Número de telefone: 914-594-2150
- E-mail: mitchell_cairo@nymc.edu
Estude backup de contato
- Nome: Lauren Harrison, MSN
- Número de telefone: 617-285-7844
- E-mail: lauren_harrison@nymc.edu
Locais de estudo
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New York
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Vallhala, New York, Estados Unidos, 10595
- Recrutamento
- New York Medical College
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Contato:
- Mitchell S Cairo, MD
- Número de telefone: 914-594-2150
- E-mail: mitchell_cairo@nymc.edu
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Investigador principal:
- Mitchell S. Cairo, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Receptores HCT (Auto ou Aloenxerto)
- SOS/VOD conforme definido pelos critérios de diagnóstico de Cairo/Cooke (1) (Tabela 3) com disfunção renal e/ou pulmonar conforme definido pelos critérios de graduação de Cairo/Cooke (1) (Apêndice I).
- Não responde à terapia padrão com defibrotida conforme definido por pelo menos um dos seguintes:
- Pacientes com SOS/VOD falhando em obter uma resposta completa (CR) definida pelo Grau I ou menos pelos critérios de classificação de Cairo/Cooke (1) (Apêndice I). Isso incluiria, portanto, pacientes com doença estável após pelo menos 14 dias de defibrotida ou resposta parcial após pelo menos 21 dias de defibrotida (25mg/kg/dia).
- Doença progressiva definida pela progressão de pelo menos um grau ou mais do grau diagnóstico conforme definido pelos critérios de graduação de Cairo/Cooke (1) (Apêndice I) após pelo menos 7 dias de defibrotida (25mg/kg/dia).
- Idade 1 mês - 75 anos
Critério de exclusão:
- Pacientes que não receberam HCT.
- Anticoagulação sistêmica concomitante (excluindo gerenciamento de linha venosa central, instilação de fibrinolítico para oclusão de linha venosa central, gerenciamento de diálise intermitente ou ultrafiltração de CVVH).
- Sangramento ativo e/ou hemorragia de pelo menos grau 2 e superior.
- História de desenvolvimento de anafilaxia Grau III/IV provavelmente ou diretamente secundária à defibrotida.
- Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Defibrotida
7.1.1
Receptores de HCT com SOS/VOD e disfunção renal e/ou pulmonar com PR após 21 dias de doses padrão de defibrotida (25mg/kg/dia) ou SD, após 14 dias de doses padrão de defibrotida (25mg/kg/dia) progressiva doença após 7 dias em defibrotida (25mg/kg/dia) sofrerá escalonamento de dose intrapaciente a cada 4 dias até que uma resposta completa seja obtida até o nível de dose mais alto de 100mg/kg/dia, ponto final de CR, PR ou SD será procurado (ver 7.2 para definição de resposta) (Máximo de 4 níveis de dose) (7.1.2):
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Receptores de HCT com SOS/VOD e disfunção renal e/ou pulmonar com PR após 21 dias de doses padrão de defibrotida (25mg/kg/dia) ou SD, após 14 dias de doses padrão de defibrotida (25mg/kg/dia) progressiva doença após 7 dias em defibrotida (25mg/kg/dia) sofrerá escalonamento de dose intrapaciente a cada 4 dias até que uma resposta completa seja obtida até o nível de dose mais alto de 100mg/kg/dia, ponto final de CR, PR ou SD será procurado (máximo de 4 níveis de dose).
A defibrotida será administrada em D5W ou NaCl a 0,9% via infusão IV durante 2 horas a cada 6 horas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para determinar a incidência de eventos adversos de grau 3 ou 4 relacionados à defibrotida
Prazo: 100 dias
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eventos adversos de grau 3 e 4 possíveis ou provavelmente relacionados à defibrotida serão coletados
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100 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de março de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2023
Primeira postagem (Real)
14 de agosto de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NYMC 600
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .