Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Defibrotid Dosis-eskalering for SOS Post-HSCT

10. april 2026 opdateret af: New York Medical College

Et fase II-intrapatient åben-label dosiseskaleringsforsøg med defibrotid i hæmatopoietisk celletransplantation (HCT)-recipienter med sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) Post-HCT associeret med enten nyre- og/eller pulmonal dysfunktion med enten refraktær eller progressiv sygdom.

Denne forskningsundersøgelse udføres for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​stigende doser af defibrotid i en enkelt patient med sinusoidal obstruktiv syndrom (SOS)/veno-okklusiv sygdom (VOD) efter hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) forbundet med enten nyre og/eller lungefunktionsnedsættelse, der ikke har opnået et fuldstændigt respons (CR) eller udviklet sig i sværhedsgrad med standarddoser af defibrotid.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Vallhala, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • HCT-modtagere (Auto eller Allograft)
  • SOS/VOD som defineret af Cairo/Cooke Diagnostiske kriterier (1) (Tabel 3) med enten nyre- og/eller pulmonal dysfunktion som defineret af Cairo/Cooke Grading-kriterier (1) (Bilag I).
  • Reagerer ikke på standard defibrotidbehandling som defineret af mindst én af følgende:
  • Patienter med SOS/VOD, der ikke opnår et fuldstændigt respons (CR) defineret af Grad I eller mindre af Cairo/Cooke Grading-kriterier (1) (Bilag I). Dette vil derfor omfatte patienter med stabil sygdom efter mindst 14 dages defibrotid eller delvis respons efter mindst 21 dages defibrotid (25 mg/kg/dag).
  • Progressiv sygdom defineret ved progression af mindst én grad eller mere fra diagnostisk grad som defineret af Cairo/Cooke-klassificeringskriterier (1) (tillæg I) efter mindst 7 dages defibrotid (25 mg/kg/dag).
  • Alder 1 måned - 75 år

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke fik HCT.
  • Samtidig systemisk antikoagulering (eksklusive behandling af central venelinje, fibrinolytisk instillation til central venelinjeokklusion, behandling af intermitterende dialyse eller ultrafiltrering af CVVH).
  • Aktiv blødning og/eller blødning af mindst grad 2 og derover.
  • Anamnese med udvikling af grad III/IV anafylaksi sandsynligvis eller direkte sekundært til defibrotid.
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Defibrotide
7.1.1 HCT-modtagere med SOS/VOD og nyre- og/eller pulmonal dysfunktion med enten PR efter 21 dages standarddoser af defibrotid (25 mg/kg/dag) eller SD, efter 14 dages standarddoser af defibrotid (25 mg/kg/dag) progressive sygdom efter 7 dage på defibrotid (25 mg/kg/dag) vil gennemgå intra-patient dosiseskalering hver 4. dag, indtil et fuldstændigt respons opnås indtil det højeste dosisniveau på 100 mg/kg/dag, hvorefter et endepunkt af CR, PR eller SD vil blive søgt (se 7.2 for definition af respons) (Maksimalt 4 dosisniveauer) (7.1.2):
Medicin: Defibrotide
HCT-modtagere med SOS/VOD og nyre- og/eller pulmonal dysfunktion med enten PR efter 21 dages standarddoser af defibrotid (25 mg/kg/dag) eller SD, efter 14 dages standarddoser af defibrotid (25 mg/kg/dag) progressive sygdom efter 7 dage på defibrotid (25 mg/kg/dag) vil gennemgå intra-patient dosiseskalering hver 4. dag, indtil et fuldstændigt respons opnås indtil det højeste dosisniveau på 100 mg/kg/dag, hvorefter et endepunkt af CR, PR eller SD vil blive søgt (Maksimalt 4 dosisniveauer). Defibrotid vil blive administreret i D5W eller 0,9 % NaCl via IV-infusion over 2 timer q6 timer.
Andre navne:
  • Defitelio

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme forekomsten af ​​grad 3 eller 4 bivirkninger relateret til defibrotid
Tidsramme: 100 dage
Grad 3 og 4 bivirkninger, der er mulige eller sandsynligvis relateret til defibrotid, vil blive indsamlet
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

New York Medical College

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2023

Først opslået (Faktiske)

14. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NYMC 600

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sinusformet obstruktionssyndrom

Kliniske forsøg med Defibrotide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner