Повышение дозы дефибротида для SOS после ТГСК
10 апреля 2026 г. обновлено: New York Medical College
Открытое исследование фазы II внутрипациентного повышения дозы дефибротида у реципиентов трансплантации гемопоэтических клеток (HCT) с синусоидальным обструктивным синдромом (SOS) после HCT, связанным либо с почечной и/или легочной дисфункцией, либо с рефрактерным или прогрессирующим заболеванием после терапии дефибротидом
Это исследование проводится для определения безопасности и переносимости повышенных доз дефибротида у одного пациента с синусоидальным обструктивным синдромом (СОС)/веноокклюзионной болезнью (ВОБ) после трансплантации гемопоэтических клеток (ТГСК), связанной с почечной и/или поражение легких, которое не дало полного ответа (CR) или прогрессировало по степени тяжести при применении стандартных доз дефибротида.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Mitchell Cairo, MD
- Номер телефона: 914-594-2150
- Электронная почта: mitchell_cairo@nymc.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Lauren Harrison, MSN
- Номер телефона: 617-285-7844
- Электронная почта: lauren_harrison@nymc.edu
Места учебы
-
-
New York
-
Vallhala, New York, Соединенные Штаты, 10595
- Рекрутинг
- New York Medical College
-
Контакт:
- Mitchell S Cairo, MD
- Номер телефона: 914-594-2150
- Электронная почта: mitchell_cairo@nymc.edu
-
Главный следователь:
- Mitchell S. Cairo, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Реципиенты HCT (ауто или аллотрансплантат)
- SOS/VOD в соответствии с диагностическими критериями Каира/Кука (1) (таблица 3) с почечной и/или легочной дисфункцией в соответствии с критериями классификации Каира/Кука (1) (приложение I).
- Отсутствие ответа на стандартную терапию дефибротидом по крайней мере по одному из следующих признаков:
- Пациенты с SOS/VOD, не достигшие полного ответа (CR), определяемого степенью I или менее по критериям классификации Cairo/Cooke (1) (Приложение I). Таким образом, это будет включать пациентов со стабильным заболеванием после не менее 14 дней приема дефибротида или с частичным ответом после не менее 21 дня приема дефибротида (25 мг/кг/день).
- Прогрессирующее заболевание, определяемое прогрессированием по крайней мере на одну степень или более по сравнению с диагностической степенью в соответствии с критериями классификации Cairo/Cooke (1) (Приложение I) после не менее 7 дней приема дефибротида (25 мг/кг/день).
- Возраст 1 месяц - 75 лет
Критерий исключения:
- Пациенты, не получавшие HCT.
- Сопутствующая системная антикоагулянтная терапия (за исключением лечения центрального венозного русла, инстилляций фибринолитиков при окклюзии центрального венозного русла, проведения прерывистого диализа или ультрафильтрации ХВВГ).
- Активное кровотечение и/или кровоизлияние не ниже 2 степени и выше.
- Анафилаксия III/IV степени в анамнезе, возможно, или непосредственно вторичная по отношению к дефибротиду.
- Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дефибротид
7.1.1
Реципиенты HCT с SOS/VOD и почечной и/или легочной дисфункцией либо с PR после 21 дня стандартных доз дефибротида (25 мг/кг/день), либо с SD, после 14 дней стандартных доз дефибротида (25 мг/кг/день) прогрессирующим заболевание после 7 дней приема дефибротида (25 мг/кг/день) будет подвергаться повышению дозы внутри пациента каждые 4 дня до тех пор, пока не будет получен полный ответ, вплоть до достижения максимального уровня дозы 100 мг/кг/день, после чего наступает конечная точка CR, PR или SD (определение ответа см. в 7.2) (максимум 4 уровня дозы) (7.1.2):
|
Реципиенты HCT с SOS/VOD и почечной и/или легочной дисфункцией либо с PR после 21 дня стандартных доз дефибротида (25 мг/кг/день), либо с SD, после 14 дней стандартных доз дефибротида (25 мг/кг/день) прогрессирующим заболевание после 7 дней приема дефибротида (25 мг/кг/день) будет подвергаться повышению дозы внутри пациента каждые 4 дня до тех пор, пока не будет получен полный ответ, вплоть до достижения максимального уровня дозы 100 мг/кг/день, на котором наступает конечная точка CR, PR или SD (максимум 4 уровня дозы).
Дефибротид будет вводиться в растворе D5W или 0,9% NaCl посредством внутривенной инфузии в течение 2 часов каждые 6 часов.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для определения частоты нежелательных явлений 3 или 4 степени, связанных с дефибротидом.
Временное ограничение: 100 дней
|
нежелательные явления 3 и 4 степени, возможные или вероятно связанные с дефибротидом, будут собраны
|
100 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 марта 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 августа 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 августа 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NYMC 600
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .