Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Defibrotide Dose-eskalering for SOS Post-HSCT

22. mars 2024 oppdatert av: New York Medical College

En fase II-intrapatient åpen doseeskaleringsforsøk av defibrotid i hematopoetisk celletransplantasjon (HCT)-mottakere med sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) Post-HCT assosiert med enten nyre- og/eller lungedysfunksjon med enten refraktær eller progressiv sykdom.

Denne forskningsstudien gjøres for å bestemme sikkerheten og toleransen av økende doser av defibrotid hos en enkelt pasient med sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS)/veno-okklusiv sykdom (VOD) etter hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) assosiert med enten nyre og/eller lungesvikt som ikke har oppnådd en fullstendig respons (CR) eller utviklet seg i alvorlighetsgrad med standarddoser av defibrotid.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • HCT-mottakere (Auto eller Allograft)
  • SOS/VOD som definert av Cairo/Cooke Diagnostiske kriterier (1) (Tabell 3) med enten nyre- og/eller pulmonal dysfunksjon som definert av Cairo/Cooke Grading-kriterier (1) (vedlegg I).
  • Svarer ikke på standard defibrotidbehandling som definert av minst ett av følgende:
  • Pasienter med SOS/VOD som ikke oppnår en fullstendig respons (CR) definert av grad I eller mindre av Cairo/Cooke-graderingskriterier (1) (vedlegg I). Dette vil derfor inkludere pasienter med stabil sykdom etter minst 14 dager med defibrotid eller delvis respons etter minst 21 dager med defibrotid (25 mg/kg/dag).
  • Progressiv sykdom definert ved progresjon av minst én grad eller mer fra diagnostisk grad som definert av Cairo/Cooke-graderingskriterier (1) (vedlegg I) etter minst 7 dager med defibrotid (25 mg/kg/dag).
  • Alder 1 måned - 75 år

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke fikk HCT.
  • Samtidig systemisk antikoagulasjon (unntatt sentral venelinjebehandling, fibrinolytisk instillasjon for sentral venøs linjeokklusjon, behandling av intermitterende dialyse eller ultrafiltrering av CVVH).
  • Aktiv blødning og/eller blødning av minst grad 2 og høyere.
  • Anamnese med utvikling av grad III/IV anafylaksi sannsynligvis eller direkte sekundært til defibrotid.
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Defibrotide
7.1.1 HCT-mottakere med SOS/VOD og nyre- og/eller lungedysfunksjon med enten PR etter 21 dager med standarddoser av defibrotid (25mg/kg/dag) eller SD, etter 14 dager med standarddoser av defibrotid (25mg/kg/dag) progressive sykdom etter 7 dager på defibrotid (25mg/kg/dag) vil gjennomgå intra-pasientdoseeskalering hver 4. dag inntil en fullstendig respons er oppnådd frem til det høyeste dosenivået på 100mg/kg/dag, da et endepunkt av CR, PR eller SD vil bli søkt (se 7.2 for definisjon av respons) (Maksimalt 4 dosenivåer) (7.1.2):
Legemiddel: Defibrotide
HCT-mottakere med SOS/VOD og nyre- og/eller lungedysfunksjon med enten PR etter 21 dager med standarddoser av defibrotid (25mg/kg/dag) eller SD, etter 14 dager med standarddoser av defibrotid (25mg/kg/dag) progressive sykdom etter 7 dager på defibrotid (25mg/kg/dag) vil gjennomgå intra-pasientdoseeskalering hver 4. dag inntil en fullstendig respons er oppnådd frem til det høyeste dosenivået på 100mg/kg/dag, da et endepunkt av CR, PR eller SD vil bli søkt (Maksimalt 4 dosenivåer). Defibrotid vil bli administrert i D5W eller 0,9 % NaCl via IV-infusjon over 2 timer hver 6. time.
Andre navn:
  • Defitelio

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å bestemme forekomsten av grad 3 eller 4 bivirkninger relatert til defibrotid
Tidsramme: 100 dager
grad 3 og 4 bivirkninger mulige eller sannsynligvis relatert til defibrotid vil bli samlet inn
100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

New York Medical College

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

14. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NYMC 600

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sinusoidal obstruksjonssyndrom

Kliniske studier på Defibrotide

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere