Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Defibrotide Doseskalering för SOS Post-HSCT

10 april 2026 uppdaterad av: New York Medical College

En fas II-intrapatient öppen dosupptrappningsstudie av defibrotid vid hematopoetisk celltransplantation (HCT)-mottagare med sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) Post-HCT associerat med antingen njur- och/eller pulmonell dysfunktion med antingen refraktär eller progressiv sjukdom Följande defibrotid

Denna forskningsstudie görs för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av ökande doser av defibrotid hos en enskild patient med sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS)/veno-ocklusiv sjukdom (VOD) efter hematopoetisk celltransplantation (HCT) associerad med antingen njure och/eller lungnedsättning som inte har fått ett fullständigt svar (CR) eller utvecklats i svårighetsgrad med standarddoser av defibrotid.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Vallhala, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • HCT-mottagare (Auto eller Allograft)
  • SOS/VOD enligt definitionen av Cairo/Cooke Diagnostiska kriterier (1) (Tabell 3) med antingen njur- och/eller lungdysfunktion enligt definitionen i Cairo/Cooke Grading-kriterier (1) (Bilaga I).
  • Svarar inte på standard defibrotidbehandling enligt definitionen av minst ett av följande:
  • Patienter med SOS/VOD som misslyckas med att erhålla ett fullständigt svar (CR) definierat av Grad I eller lägre av Cairo/Cooke Grading-kriterier (1) (Bilaga I). Detta skulle därför inkludera patienter med stabil sjukdom efter minst 14 dagars defibrotid eller partiell respons efter minst 21 dagars defibrotid (25 mg/kg/dag).
  • Progressiv sjukdom definierad av progression av minst en grad eller mer från diagnostisk grad enligt definitionen av Cairo/Cooke Grading-kriterier (1) (bilaga I) efter minst 7 dagars defibrotid (25 mg/kg/dag).
  • Ålder 1 månad - 75 år

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte fick HCT.
  • Samtidig systemisk antikoagulering (exklusive central venlinjehantering, fibrinolytisk instillation för central venlinjeocklusion, hantering av intermittent dialys eller ultrafiltrering av CVVH).
  • Aktiv blödning och/eller blödning av minst grad 2 och uppåt.
  • Historik med utveckling av grad III/IV anafylaxi troligen eller direkt sekundärt till defibrotid.
  • Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Defibrotid
7.1.1 HCT-mottagare med SOS/VOD och njur- och/eller lungdysfunktion med antingen PR efter 21 dagars standarddoser av defibrotid (25 mg/kg/dag) eller SD, efter 14 dagars standarddoser av defibrotid (25 mg/kg/dag) progressivt sjukdom efter 7 dagar på defibrotid (25 mg/kg/dag) kommer att genomgå intrapatientdosupptrappning var 4:e dag tills ett fullständigt svar erhålls fram till den högsta dosnivån på 100 mg/kg/dag, vid vilken punkt en endpoint av CR, PR eller SD kommer att sökas (se 7.2 för definition av svar) (Max 4 dosnivåer) (7.1.2):
Läkemedel: Defibrotid
HCT-mottagare med SOS/VOD och njur- och/eller lungdysfunktion med antingen PR efter 21 dagars standarddoser av defibrotid (25 mg/kg/dag) eller SD, efter 14 dagars standarddoser av defibrotid (25 mg/kg/dag) progressivt sjukdom efter 7 dagar på defibrotid (25 mg/kg/dag) kommer att genomgå dosökning inom patienten var 4:e dag tills ett fullständigt svar erhålls fram till den högsta dosnivån på 100 mg/kg/dag, vid vilken punkt en endpoint av CR, PR eller SD kommer att sökas (Max 4 dosnivåer). Defibrotid kommer att administreras i D5W eller 0,9 % NaCl via IV-infusion under 2 timmar q6 timmar.
Andra namn:
  • Defitelio

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att fastställa förekomsten av grad 3 eller 4 biverkningar relaterade till defibrotid
Tidsram: 100 dagar
biverkningar av grad 3 och 4 som är möjliga eller troligen relaterade till defibrotid kommer att samlas in
100 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

New York Medical College

Utredare

  • Huvudutredare: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

14 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NYMC 600

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera