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Aumento de dosis de defibrotide para SOS Post-HSCT

10 de abril de 2026 actualizado por: New York Medical College

Ensayo abierto intrapaciente de fase II de aumento de dosis de defibrotide en receptores de trasplante de células hematopoyéticas (HCT) con síndrome obstructivo sinusoidal (SOS) post-HCT asociado con disfunción renal y/o pulmonar con enfermedad refractaria o progresiva después de la terapia con defibrotide

Este estudio de investigación se realiza para determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes de defibrotide en un solo paciente con síndrome obstructivo sinusoidal (SOS)/enfermedad venooclusiva (EVO) después de un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) asociado con riñón y/o insuficiencia pulmonar que no ha obtenido una respuesta completa (RC) o que ha progresado en severidad con dosis estándar de defibrotide.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Vallhala, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • New York Medical College
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Receptores de HCT (Auto o Aloinjerto)
  • SOS/EVO según la definición de los criterios de diagnóstico de Cairo/Cooke (1) (Tabla 3) con disfunción renal y/o pulmonar según la definición de los criterios de clasificación de Cairo/Cooke (1) (Apéndice I).
  • No responde a la terapia estándar con defibrotide según lo definido por al menos uno de los siguientes:
  • Pacientes con SOS/VOD que no logran obtener una respuesta completa (RC) definida por el Grado I o menos según los criterios de clasificación de Cairo/Cooke (1) (Apéndice I). Por lo tanto, esto incluiría pacientes con enfermedad estable después de al menos 14 días de defibrotida o respuesta parcial después de al menos 21 días de defibrotida (25 mg/kg/día).
  • Enfermedad progresiva definida por la progresión de al menos un grado o más desde el grado de diagnóstico definido por los criterios de clasificación de Cairo/Cooke (1) (Apéndice I) después de al menos 7 días de defibrotida (25 mg/kg/día).
  • Edad 1 mes - 75 años

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que no recibieron HCT.
  • Anticoagulación sistémica concomitante (excluyendo el manejo de la vía venosa central, la instilación fibrinolítica para la oclusión de la vía venosa central, el manejo de la diálisis intermitente o la ultrafiltración de CVVH).
  • Sangrado activo y/o hemorragia de al menos grado 2 y superior.
  • Antecedentes de desarrollo de anafilaxia de grado III/IV probablemente o directamente secundaria a la defibrotida.
  • Pacientes mujeres que están embarazadas o amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Defibrotida
7.1.1 Receptores de TCH con SOS/EVO y disfunción renal y/o pulmonar con RP después de 21 días de dosis estándar de defibrotida (25 mg/kg/día) o SD, después de 14 días de dosis estándar de defibrotida (25 mg/kg/día) progresiva después de 7 días con defibrotida (25 mg/kg/día) se aumentará la dosis intrapaciente cada 4 días hasta que se obtenga una respuesta completa hasta el nivel de dosis más alto de 100 mg/kg/día, momento en el que se alcanza un criterio de valoración de RC, PR o se buscará SD (ver 7.2 para la definición de respuesta) (Máximo de 4 niveles de dosis) (7.1.2):
Droga: Defibrotida
Receptores de TCH con SOS/EVO y disfunción renal y/o pulmonar con RP después de 21 días de dosis estándar de defibrotida (25 mg/kg/día) o SD, después de 14 días de dosis estándar de defibrotida (25 mg/kg/día) progresiva después de 7 días con defibrotida (25 mg/kg/día) se aumentará la dosis intrapaciente cada 4 días hasta que se obtenga una respuesta completa hasta el nivel de dosis más alto de 100 mg/kg/día, momento en el que se alcanza un criterio de valoración de RC, PR o se buscará SD (Máximo de 4 niveles de dosis). La defibrotida se administrará en D5W o NaCl al 0,9 % mediante infusión IV durante 2 horas cada 6 horas.
Otros nombres:
  • Defitelio

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar la incidencia de eventos adversos de grado 3 o 4 relacionados con la defibrotida
Periodo de tiempo: 100 días
Se recogerán los eventos adversos de grado 3 y 4 posibles o probablemente relacionados con la defibrotida.
100 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

New York Medical College

Investigadores

  • Investigador principal: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

14 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NYMC 600

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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