Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Defibrotidin annoksen eskalointi SOS Post-HSCT:lle

perjantai 10. huhtikuuta 2026 päivittänyt: New York Medical College

Vaiheen II potilassisäinen avoimen annoksen eskalaatiotutkimus hematopoieettisten solujen siirron (HCT) saajilla, joilla on sinusoidaalinen obstruktiivinen oireyhtymä (SOS) HCT:n jälkeen, joka liittyy joko munuaisten ja/tai keuhkojen vajaatoimintaan, joko refraktaariseen tai progressiiviseen defiboivaan sairauteen.

Tämä tutkimustutkimus tehdään defibrotidin kasvavien annosten turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi yhdelle potilaalle, jolla on sinusoidaalinen obstruktiivinen oireyhtymä (SOS)/veno-okklusiivinen sairaus (VOD) hematopoieettisen solunsiirron (HCT) jälkeen, joka liittyy joko munuaiseen tai/tai keuhkojen vajaatoiminta, joka ei ole saavuttanut täydellistä vastetta (CR) tai on edennyt vakavuudeltaan tavanomaisilla defibrotidin annoksilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Vallhala, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Rekrytointi
        • New York Medical College
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • HCT:n vastaanottajat (auto tai allograft)
  • Kairon/Cooken diagnostisten kriteerien (1) (1) (taulukko 3) määritelmän mukainen SOS/VOD, jolla on joko munuaisten ja/tai keuhkojen toimintahäiriö, joka on määritelty Kairon/Cooken luokitteluperusteissa (1) (Liite I).
  • Ei reagoi normaaliin defibrotidihoitoon, joka on määritelty vähintään yhdellä seuraavista:
  • Potilaat, joilla on SOS/VOD, jotka eivät saa täydellistä vastetta (CR), joka on määritelty Cairo/Cooke-luokituskriteereissä (1) tai vähemmän (1) (Liite I). Tämä kattaisi siis potilaat, joilla on stabiili sairaus vähintään 14 päivän defibrotidin jälkeen tai osittainen vaste vähintään 21 päivän defibrotidin jälkeen (25 mg/kg/vrk).
  • Progressiivinen sairaus, joka määritellään vähintään yhden asteen etenemisenä Cairo/Cooke Grading -kriteerien (1) mukaisesta diagnostisesta asteesta (Liite I) vähintään 7 päivän defibrotidin (25 mg/kg/vrk) jälkeen.
  • Ikä 1 kk - 75 vuotta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka eivät saaneet HCT:tä.
  • Samanaikainen systeeminen antikoagulaatio (pois lukien keskuslaskimolinjan hoito, fibrinolyyttinen instillaatio keskuslaskimolinjan tukkeutumisen vuoksi, ajoittaisen dialyysin hoito tai CVVH:n ultrasuodatus).
  • Aktiivinen verenvuoto ja/tai verenvuoto, vähintään asteen 2 tai sitä korkeampi.
  • Aiemmin kehittynyt asteen III/IV anafylaksia todennäköisesti tai suoraan defibrotidin seurauksena.
  • Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Defibrotidi
7.1.1 HCT-vastaanottajat, joilla on SOS/VOD ja munuaisten ja/tai keuhkojen vajaatoiminta, johon liittyy joko PR 21 päivän defibrotidin standardiannosten (25 mg/kg/vrk) tai SD:n jälkeen, 14 päivän etenevän defibrotidin standardiannosten (25 mg/kg/vrk) jälkeen 7 päivän jälkeen defibrotidia (25 mg/kg/vrk) nostetaan potilaan sisäisesti 4 päivän välein, kunnes saavutetaan täydellinen vaste korkeimpaan annostasoon 100 mg/kg/vrk, jolloin CR, PR:n päätepiste tai SD etsitään (katso vasteen määritelmä kohdasta 7.2) (enintään 4 annostasoa) (7.1.2):
Lääke: Defibrotidi
HCT-vastaanottajat, joilla on SOS/VOD ja munuaisten ja/tai keuhkojen vajaatoiminta, johon liittyy joko PR 21 päivän normaalin defibrotidiannosten (25 mg/kg/vrk) tai SD:n jälkeen, 14 päivän etenevän defibrotidin standardiannosten (25 mg/kg/vrk) jälkeen 7 päivän jälkeen defibrotidia (25 mg/kg/vrk) nostetaan potilaan sisällä 4 päivän välein, kunnes saavutetaan täydellinen vaste korkeimpaan annostasoon 100 mg/kg/vrk, jolloin CR, PR:n päätepiste tai SD etsitään (enintään 4 annostasoa). Defibrotidia annetaan D5W-liuoksessa tai 0,9-prosenttisessa NaCl:ssa suonensisäisenä infuusiona 2 tunnin välein 6 tunnin välein.
Muut nimet:
  • Defitelio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Defibrotidiin liittyvien 3. tai 4. asteen haittatapahtumien esiintyvyyden määrittäminen
Aikaikkuna: 100 päivää
Mahdolliset tai todennäköisesti defibrotidiin liittyvät haittatapahtumat kerätään
100 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

New York Medical College

Tutkijat

  • Päätutkija: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NYMC 600

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa