Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eskalace dávky defibrotidu pro SOS po HSCT

10. dubna 2026 aktualizováno: New York Medical College

Intrapacientská otevřená studie s eskalací dávek fáze II defibrotidu při transplantaci hematopoetických buněk (HCT) u příjemců se sinusoidním obstrukčním syndromem (SOS) po HCT spojeným buď s renální a/nebo plicní dysfunkcí s refrakterní nebo progresivní fibrotidou po progresivním onemocnění

Tato výzkumná studie se provádí za účelem stanovení bezpečnosti a snášenlivosti zvyšujících se dávek defibrotidu u jednoho pacienta se sinusovým obstrukčním syndromem (SOS)/venookluzivním onemocněním (VOD) po transplantaci hematopoetických buněk (HCT) spojené buď s ledvinami a/nebo poškození plic, které nedosáhlo kompletní odpovědi (CR) nebo progredovalo v závažnosti při standardních dávkách defibrotidu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Vallhala, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Příjemci HCT (automatický nebo aloštěp)
  • SOS/VOD, jak je definováno diagnostickými kritérii Cairo/Cooke (1) (tabulka 3) buď s renální a/nebo plicní dysfunkcí definovanou kritérii Cairo/Cooke Grading (1) (Příloha I).
  • Nereaguje na standardní léčbu defibrotidem, jak je definováno alespoň jedním z následujících:
  • Pacienti se SOS/VOD, kteří nedosáhli kompletní odpovědi (CR) definované stupněm I nebo nižším podle kritérií Cairo/Cooke Grading (1) (Příloha I). To by tedy zahrnovalo pacienty se stabilním onemocněním po alespoň 14 dnech defibrotidu nebo částečnou odpovědí po alespoň 21 dnech defibrotidu (25 mg/kg/den).
  • Progresivní onemocnění definované progresí alespoň jednoho stupně nebo více od diagnostického stupně definovaného kritérii Cairo/Cooke Grading (1) (příloha I) po nejméně 7 dnech defibrotidu (25 mg/kg/den).
  • Věk 1 měsíc - 75 let

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří nedostávali HCT.
  • Souběžná systémová antikoagulace (s výjimkou managementu centrální žilní linie, fibrinolytické instilace pro uzávěr centrální žilní linie, managementu intermitentní dialýzy nebo ultrafiltrace CVVH).
  • Aktivní krvácení a/nebo krvácení alespoň stupně 2 a vyšší.
  • Historie vývoje anafylaxe stupně III/IV pravděpodobně nebo přímo sekundární k defibrotidě.
  • Pacientky, které jsou těhotné nebo kojí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Defibrotid
7.1.1 Příjemci HCT se SOS/VOD a renální a/nebo plicní dysfunkcí buď s PR po 21 dnech standardních dávek defibrotidu (25 mg/kg/den) nebo SD, po 14 dnech standardních dávek defibrotidu (25 mg/kg/den) progresivní onemocnění po 7 dnech na defibrotidě (25 mg/kg/den) bude podléhat eskalaci dávky u pacienta každé 4 dny, dokud se nedosáhne úplné odpovědi až do nejvyšší úrovně dávky 100 mg/kg/den, v tomto bodě je konečný bod CR, PR nebo se bude hledat SD (definice odpovědi viz 7.2) (Maximálně 4 úrovně dávek) (7.1.2):
Lék: Defibrotid
Příjemci HCT se SOS/VOD a renální a/nebo plicní dysfunkcí buď s PR po 21 dnech standardních dávek defibrotidu (25 mg/kg/den) nebo SD, po 14 dnech standardních dávek defibrotidu (25 mg/kg/den) progresivní onemocnění po 7 dnech na defibrotidě (25 mg/kg/den) bude podléhat eskalaci dávky u pacienta každé 4 dny, dokud nebude dosaženo úplné odpovědi až do nejvyšší úrovně dávky 100 mg/kg/den, kdy je konečný bod CR, PR nebo SD (maximálně 4 úrovně dávky). Defibrotid bude podáván v D5W nebo 0,9% NaCl prostřednictvím IV infuze po dobu 2 hodin každých 6 hodin.
Ostatní jména:
  • Defitelio

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit výskyt nežádoucích účinků 3. nebo 4. stupně souvisejících s defibrotidem
Časové okno: 100 dní
budou shromážděny nežádoucí příhody stupně 3 a 4, které jsou možné nebo pravděpodobně souvisí s defibrotidem
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

New York Medical College

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NYMC 600

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom sinusové obstrukce

Klinické studie na Defibrotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit