Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Defibrotide Dosisescalatie voor SOS Post-HSCT

10 april 2026 bijgewerkt door: New York Medical College

Een fase II intrapatiënt open-label dosisescalatieonderzoek van defibrotide bij ontvangers van hematopoëtische celtransplantatie (HCT) met sinusoïdaal obstructief syndroom (SOS) post-HCT geassocieerd met nier- en/of longdisfunctie met refractaire of progressieve ziekte na defibrotide-therapie

Deze onderzoeksstudie wordt uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van toenemende doses defibrotide bij een enkele patiënt met sinusoïdaal obstructief syndroom (SOS)/veno-occlusieve ziekte (VOD) na hematopoëtische celtransplantatie (HCT) geassocieerd met nier- en/of longfunctiestoornis die geen volledige respons (CR) heeft verkregen of in ernst is verergerd met standaarddoses defibrotide.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Vallhala, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Werving
        • New York Medical College
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • HCT-ontvangers (Auto of Allograft)
  • SOS/VOD zoals gedefinieerd door diagnostische criteria van Cairo/Cooke (1) (tabel 3) met nier- en/of longdisfunctie zoals gedefinieerd door criteria van Cairo/Cooke-classificatie (1) (bijlage I).
  • Niet reagerend op standaard defibrotidetherapie zoals gedefinieerd door ten minste een van de volgende:
  • Patiënten met SOS/VOD die er niet in slagen een complete respons (CR) te verkrijgen gedefinieerd door Graad I of lager door Cairo/Cooke Grading criteria (1) (Bijlage I). Dit omvat dus patiënten met een stabiele ziekte na ten minste 14 dagen defibrotide of een gedeeltelijke respons na ten minste 21 dagen defibrotide (25 mg/kg/dag).
  • Progressieve ziekte gedefinieerd door progressie van ten minste één graad of meer ten opzichte van de diagnostische graad zoals gedefinieerd door Cairo/Cooke Grading-criteria (1) (bijlage I) na ten minste 7 dagen defibrotide (25 mg/kg/dag).
  • Leeftijd 1 maand - 75 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die geen HCT hebben gekregen.
  • Gelijktijdige systemische antistolling (exclusief beheer van de centrale veneuze lijn, fibrinolytische instillatie voor occlusie van de centrale veneuze lijn, behandeling van intermitterende dialyse of ultrafiltratie van CVVH).
  • Actieve bloeding en/of bloeding van ten minste graad 2 en hoger.
  • Geschiedenis van ontwikkeling van graad III/IV anafylaxie waarschijnlijk of direct secundair aan defibrotide.
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Defibrotide
7.1.1 HCT-ontvangers met SOS/VOD en nier- en/of longdisfunctie met PR na 21 dagen standaarddoses defibrotide (25 mg/kg/dag) of SD, na 14 dagen standaarddoses defibrotide (25 mg/kg/dag) progressief ziekte zal na 7 dagen op defibrotide (25 mg/kg/dag) elke 4 dagen intra-patiënt dosisescalatie ondergaan totdat een volledige respons is verkregen tot het hoogste dosisniveau van 100 mg/kg/dag, waarna een eindpunt van CR, PR of SD wordt gezocht (zie 7.2 voor definitie van respons) (Maximaal 4 dosisniveaus) (7.1.2):
Geneesmiddel: Defibrotide
HCT-ontvangers met SOS/VOD en nier- en/of longdisfunctie met PR na 21 dagen standaarddoses defibrotide (25 mg/kg/dag) of SD, na 14 dagen standaarddoses defibrotide (25 mg/kg/dag) progressief ziekte zal na 7 dagen op defibrotide (25 mg/kg/dag) elke 4 dagen intra-patiënt dosisescalatie ondergaan totdat een volledige respons is verkregen tot het hoogste dosisniveau van 100 mg/kg/dag, waarna een eindpunt van CR, PR of SD wordt gezocht (maximaal 4 dosisniveaus). Defibrotide wordt toegediend in D5W of 0,9% NaCl via intraveneuze infusie gedurende 2 uur à 6 uur.
Andere namen:
  • Defitelio

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de incidentie van graad 3 of 4 bijwerkingen gerelateerd aan defibrotide te bepalen
Tijdsspanne: 100 dagen
bijwerkingen van graad 3 en 4 die mogelijk of waarschijnlijk verband houden met defibrotide zullen worden verzameld
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

New York Medical College

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NYMC 600

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren