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Defibrotid-Dosissteigerung für SOS nach HSCT

22. März 2024 aktualisiert von: New York Medical College

Eine intrapatientenoffene Phase-II-Dosiseskalationsstudie mit Defibrotid bei Empfängern einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) mit sinusoidalem obstruktivem Syndrom (SOS) nach der HCT im Zusammenhang mit einer Nieren- und/oder Lungenfunktionsstörung mit entweder refraktärer oder fortschreitender Erkrankung nach der Defibrotid-Therapie

Diese Forschungsstudie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen von Defibrotid bei einem einzelnen Patienten mit sinusoidalem obstruktivem Syndrom (SOS)/venöser Verschlusskrankheit (VOD) nach einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) im Zusammenhang mit einer der Nieren und/oder Nieren zu bestimmen Lungenfunktionsstörung, die unter Standarddosen von Defibrotid kein vollständiges Ansprechen (CR) erreicht hat oder an Schweregrad zugenommen hat.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • HCT-Empfänger (Auto oder Allograft)
  • SOS/VOD gemäß den Diagnosekriterien von Cairo/Cooke (1) (Tabelle 3) mit entweder Nieren- und/oder Lungenfunktionsstörung gemäß den Bewertungskriterien von Cairo/Cooke (1) (Anhang I).
  • Nichtansprechen auf die Standard-Defibrotid-Therapie im Sinne von mindestens einem der folgenden Punkte:
  • Patienten mit SOS/VOD, die kein vollständiges Ansprechen (CR) erreichen, definiert durch Grad I oder weniger gemäß den Bewertungskriterien von Cairo/Cooke (1) (Anhang I). Dazu gehören daher Patienten mit stabiler Erkrankung nach mindestens 14 Tagen Defibrotid oder teilweisem Ansprechen nach mindestens 21 Tagen Defibrotid (25 mg/kg/Tag).
  • Progressive Erkrankung, definiert durch eine Progression um mindestens einen Grad oder mehr gegenüber dem diagnostischen Grad gemäß Definition der Cairo/Cooke-Bewertungskriterien (1) (Anhang I) nach mindestens 7 Tagen Defibrotid (25 mg/kg/Tag).
  • Alter 1 Monat - 75 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die kein HCT erhielten.
  • Begleitende systemische Antikoagulation (ausgenommen zentralvenöses Leitungsmanagement, fibrinolytische Instillation bei zentralvenösem Leitungsverschluss, Behandlung intermittierender Dialyse oder Ultrafiltration von CVVH).
  • Aktive Blutung und/oder Blutung von mindestens Grad 2 und höher.
  • Vorgeschichte der Entwicklung einer Anaphylaxie Grad III/IV, wahrscheinlich oder direkt sekundär zu Defibrotid.
  • Patientinnen, die schwanger sind oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Defibrotid
7.1.1 HCT-Empfänger mit SOS/VOD und Nieren- und/oder Lungenfunktionsstörung mit entweder PR nach 21 Tagen Standarddosen von Defibrotid (25 mg/kg/Tag) oder SD, nach 14 Tagen Standarddosen von Defibrotid (25 mg/kg/Tag), progressiv Die Erkrankung nach 7 Tagen unter Defibrotid (25 mg/kg/Tag) wird alle 4 Tage einer Dosiserhöhung innerhalb des Patienten unterzogen, bis eine vollständige Reaktion bis zur höchsten Dosisstufe von 100 mg/kg/Tag erreicht wird, wobei an diesem Punkt ein Endpunkt von CR, PR erreicht wird oder SD wird angestrebt (Definition des Ansprechens siehe 7.2) (Maximal 4 Dosisstufen) (7.1.2):
Arzneimittel: Defibrotid
HCT-Empfänger mit SOS/VOD und Nieren- und/oder Lungenfunktionsstörung mit entweder PR nach 21 Tagen Standarddosen von Defibrotid (25 mg/kg/Tag) oder SD, nach 14 Tagen Standarddosen von Defibrotid (25 mg/kg/Tag), progressiv Die Erkrankung nach 7 Tagen unter Defibrotid (25 mg/kg/Tag) wird alle 4 Tage einer Dosiserhöhung innerhalb des Patienten unterzogen, bis eine vollständige Reaktion bis zur höchsten Dosisstufe von 100 mg/kg/Tag erreicht wird, wobei an diesem Punkt ein Endpunkt von CR, PR erreicht wird oder SD wird angestrebt (maximal 4 Dosisstufen). Defibrotid wird in D5W oder 0,9 % NaCl per IV-Infusion über 2 Stunden alle 6 Stunden verabreicht.
Andere Namen:
  • Definition

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Inzidenz unerwünschter Ereignisse 3. oder 4. Grades im Zusammenhang mit Defibrotid zu bestimmen
Zeitfenster: 100 Tage
Es werden unerwünschte Ereignisse 3. und 4. Grades erfasst, die möglicherweise oder wahrscheinlich mit Defibrotid in Zusammenhang stehen
100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

New York Medical College

Ermittler

  • Hauptermittler: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NYMC 600

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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