Defibrotide Aumento della dose per SOS Post-HSCT

Criterio di inclusione:

• Destinatari di HCT (auto o allotrapianto)
• SOS/VOD come definito dai criteri diagnostici Cairo/Cooke (1) (Tabella 3) con disfunzione renale e/o polmonare come definito dai criteri di classificazione Cairo/Cooke (1) (Appendice I).
• Non responsivo alla terapia standard con defibrotide come definito da almeno uno dei seguenti:
• Pazienti con SOS/VOD che non ottengono una risposta completa (CR) definita da Grado I o inferiore secondo i criteri Cairo/Cooke Grading (1) (Appendice I). Ciò includerebbe quindi pazienti con malattia stabile dopo almeno 14 giorni di defibrotide o risposta parziale dopo almeno 21 giorni di defibrotide (25 mg/kg/die).
• Malattia progressiva definita dalla progressione di almeno un grado o più rispetto al grado diagnostico definito dai criteri Cairo/Cooke Grading (1) (Appendice I) dopo almeno 7 giorni di defibrotide (25 mg/kg/die).
• Età 1 mese - 75 anni

Criteri di esclusione:

• Pazienti che non hanno ricevuto HCT.
• Anticoagulazione sistemica concomitante (esclusa la gestione della linea venosa centrale, l'instillazione fibrinolitica per l'occlusione della linea venosa centrale, la gestione della dialisi intermittente o l'ultrafiltrazione di CVVH).
• Sanguinamento attivo e/o emorragia di almeno grado 2 e superiore.
• Storia di sviluppo di anafilassi di grado III/IV probabilmente o direttamente secondaria a defibrotide.
• Pazienti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.