Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eskalacja dawki defibrotydu w przypadku SOS po HSCT

10 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: New York Medical College

Wewnątrzpacjentne otwarte badanie fazy II dotyczące zwiększania dawki defibrotydu u biorców przeszczepu komórek krwiotwórczych (HCT) z sinusoidalnym zespołem obturacyjnym (SOS) po HCT związanym z zaburzeniami czynności nerek i (lub) płuc z chorobą oporną na leczenie lub postępującą po leczeniu defibrotydem

Niniejsze badanie naukowe jest prowadzone w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek defibrotydu u jednego pacjenta z zespołem niedrożności zatok (SOS)/chorobą zarostową żył (VOD) po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) związanej z nerką i/lub upośledzenie czynności płuc, u którego nie uzyskano pełnej odpowiedzi (CR) lub które nasiliło się po zastosowaniu standardowych dawek defibrotydu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Vallhala, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mitchell S. Cairo, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Biorcy HCT (przeszczep automatyczny lub alloprzeszczep)
  • SOS/VOD zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Cairo/Cooke (1) (Tabela 3) z dysfunkcją nerek i/lub płuc zgodnie z kryteriami Cairo/Cooke Grading (1) (Załącznik I).
  • Brak odpowiedzi na standardowe leczenie defibrotydem, zdefiniowany przez co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
  • Pacjenci z SOS/VOD, u których nie uzyskano całkowitej odpowiedzi (CR) określonej jako stopień I lub niższy według kryteriów Cairo/Cooke Grading (1) (Załącznik I). Obejmuje to zatem pacjentów ze stabilną chorobą po co najmniej 14 dniach defibrotydu lub częściową odpowiedzią po co najmniej 21 dniach defibrotydu (25 mg/kg mc./dobę).
  • Postęp choroby definiowany jako progresja o co najmniej jeden stopień lub więcej w stosunku do stopnia diagnostycznego zgodnie z kryteriami klasyfikacyjnymi Cairo/Cooke (1) (Załącznik I) po co najmniej 7 dniach przyjmowania defibrotydu (25 mg/kg mc./dobę).
  • Wiek 1 miesiąc - 75 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie otrzymywali HCT.
  • Jednoczesne ogólnoustrojowe leczenie przeciwzakrzepowe (z wyłączeniem zakładania centralnego wkłucia żylnego, wkraplania fibrynolitycznego w przypadku niedrożności centralnego wkłucia żylnego, prowadzenia przerywanej dializy lub ultrafiltracji CVVH).
  • Czynne krwawienie i/lub krwotok stopnia co najmniej 2.
  • Historia rozwoju anafilaksji stopnia III/IV prawdopodobnie lub bezpośrednio wtórna do defibrotydu.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Defibrotyd
7.1.1 Biorcy HCT z SOS/VOD i dysfunkcją nerek i/lub płuc z PR po 21 dniach stosowania standardowych dawek defibrotydu (25 mg/kg/dobę) lub SD, po 14 dniach stosowania standardowych dawek defibrotydu (25 mg/kg/dobę) postępujący choroby po 7 dniach stosowania defibrotydu (25 mg/kg mc./dobę) będzie zwiększana dawka u pacjenta co 4 dni, aż do uzyskania całkowitej odpowiedzi, aż do osiągnięcia najwyższego poziomu dawki 100 mg/kg mc./dobę, w którym to punkcie końcowym CR, PR lub SD będzie poszukiwane (zob. 7.2 w celu określenia odpowiedzi) (Maksymalnie 4 poziomy dawki) (7.1.2):
Lek: Defibrotyd
Biorcy HCT z SOS/VOD i dysfunkcją nerek i/lub płuc z PR po 21 dniach stosowania standardowych dawek defibrotydu (25 mg/kg/dobę) lub SD, po 14 dniach stosowania standardowych dawek defibrotydu (25 mg/kg/dobę) postępujący choroby po 7 dniach stosowania defibrotydu (25 mg/kg mc./dobę) będzie zwiększana dawka u pacjenta co 4 dni, aż do uzyskania całkowitej odpowiedzi, aż do osiągnięcia najwyższego poziomu dawki 100 mg/kg mc./dobę, w którym to punkcie końcowym CR, PR lub SD będą poszukiwane (maksymalnie 4 poziomy dawek). Defibrotyd będzie podawany w D5W lub 0,9% NaCl we wlewie dożylnym trwającym 2 godziny co 6 godzin.
Inne nazwy:
  • Zdecydowanie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie częstości występowania działań niepożądanych 3. lub 4. stopnia związanych z defibrotydem
Ramy czasowe: 100 dni
możliwe lub prawdopodobnie związane z defibrotydem zdarzenia niepożądane stopnia 3 i 4
100 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

New York Medical College

Śledczy

  • Główny śledczy: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NYMC 600

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom niedrożności sinusoidalnej

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj